Mesoblast, 듀센 근디스트로피 치료제 Ryoncil® 승인을 위한 등록 임상 시험에 직접 진입할 수 있도록 FDA로부터 IND 승인 획득

Mesoblast, 듀센 근이영양증 치료제 임상 3상 IND 승인 글로벌 세포 치료제 기업 Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)가 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 등록 임상 시험에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험신약(IND) 승인을 획득했다고 7일 발표했습니다. 이번 승인으로 Mesoblast는 Ryoncil® (remestemcel-L-rknd)의 DMD 치료 효과를 평가하는 임상 3상 시험을 즉시 진행할 수 있게 되었습니다. DMD는 미국 내 약 15,000명의 어린이가 앓고 있는 희귀 유전 질환으로, 근육의 점진적인 퇴행을 특징으로 합니다. 현재까지 DMD를 완치할 수 있는 치료법은 없으며, 유전자 치료제 개발이 진행 중이지만 만성 염증은 여전히 질병 진행의 주요 원인으로 남아있습니다. Ryoncil®은 이미 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료제로 FDA의 승인을 받은 바 있는 줄기세포 치료제입니다. Mesoblast는 Ryoncil®의 항염증 작용 기전을 활용하여 DMD의 염증 반응을 줄이고 근육 기능을 보존하며 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 하고 있습니다. 이번 등록 임상 시험에는 5세에서 9세 사이의 DMD 환자 76명이 참여하며, 표준 치료와 함께 Ryoncil® 또는 위약을 투여받게 됩니다. 임상 시험의 주요 평가 지표는 9개월 시점에서의 '일어서기까지 걸리는 시간(time-to-stand)'으로, 이는 FDA에서 승인받은 유효성 평가 지표입니다. Mesoblast는 이번 임상 시험의 성공적인 진행을 위해 듀센 근이영양증 환자 지원 단체인 Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)와 협력하여 환자 발굴 및 임상 시험 인지도 향상에 힘쓸 계획입니다. Arkansas Children’s Hospital의 신경근육질환 프로그램 책임자이자 본 임상 시험의 주 연구 책임자인 Aravindhan Veerapandiyan 박사는 "이번 연구는 DMD의 주요 진행 원인인 염증 요소를 해결할 수 있는 중요한 발걸음"이라며, "Ryoncil®의 항염증 효과를 통해 근육 조직이 보존될 수 있는 단계에서 개입하여 질병의 진행 경로를 바꿀 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔습니다. Mesoblast의 CEO인 Silviu Itescu는 "DMD 동물 모델에서의 전임상 데이터와 SR-aGvHD 소아 환자에서의 광범위한 안전성 데이터를 바탕으로 등록 연구를 직접 진행할 수 있게 되어 매우 기쁘다"며, "Ryoncil® 경험을 통해 이 파괴적인 질병을 앓는 어린이들에게 독특한 치료 접근법을 제공할 수 있을 것으로 생각한다"고 덧붙였습니다. 듀센 근이영양증(DMD)은 X 염색체 연관 유전 질환으로, 골격근, 호흡근, 심장근의 점진적인 퇴행을 특징으로 합니다. 기능성 디스트로핀의 부재로 인해 발생하며, 주로 남성에게 영향을 미칩니다. 질병이 진행됨에 따라 보행 능력 상실, 호흡 부전, 심근병증으로 이어져 30대 이전에 사망에 이르는 경우가 많습니다. Mesoblast는 염증성 질환 치료를 위한 동종 줄기세포 치료제 개발 분야의 선두 기업으로, Ryoncil® 외에도 다양한 적응증에 대한 세포 치료제 개발을 진행하고 있습니다.