Ribo and Ribocure, MASH 치료용 신규 siRNA 치료제 관련 Madrigal과 독점적 글로벌 라이선스 계약 체결

리보 라이프 사이언스, 마드리갈 파마슈티컬스와 MASH 치료제 개발 협력 [서울=뉴스핌] 김태훈 기자 = 중국 상장사 수저우 리보 라이프 사이언스(Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd., HKEX: 06938)와 그 자회사 리보큐어 파마슈티컬스(Ribocure Pharmaceuticals AB)가 미국 제약사 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals, Inc., NASDAQ: MDGL)와 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH) 치료를 위한 6개의 전임상 단계의 소간섭 RNA(siRNA) 프로그램에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 24일 발표했습니다. 이번 협력을 통해 리보 라이프 사이언스의 검증된 간 표적 siRNA 플랫폼인 GalSTAR™를 활용하여 MASH에 대한 새로운 치료법을 개발할 예정입니다. 이번 라이선스 계약은 리보 라이프 사이언스의 기존 전임상 자산을 포함합니다. 또한, 양사는 리보 라이프 사이언스의 고유한 GalSTAR™ 및 siRNA 화학 변형 플랫폼을 활용하는 이중 특이적 siRNA(두 가지 질병 유발 유전자를 동시에 표적으로 하는 약물)를 포함한 새로운 siRNA 프로그램으로 협력 범위를 확장할 수 있는 옵션을 보유하고 있습니다. 리보 라이프 사이언스의 Zicai Liang CEO는 "MASH로 고통받는 환자들에게 삶을 변화시키는 치료법을 발전시키기 위해 마드리갈 파마슈티컬스와 협력하게 되어 매우 기쁘다"며 "우리의 siRNA 전문성과 마드리갈의 광범위한 지식을 결합할 것"이라고 말했습니다. 리보큐어 파마슈티컬스의 Li-Ming Gan CEO 겸 리보 라이프 사이언스의 공동 CEO는 "발병률이 증가하고 있으며 수많은 생명을 위협하는 동반 질환과 밀접한 관련이 있는 MASH에 대해 세계 최초의 약물을 성공적으로 출시한 회사와 협력할 기회를 갖게 된 것은 매우 고무적"이라며 "우리의 독점적인 siRNA 플랫폼을 활용하여 상호 보완적이고 다중 기전적인 접근 방식을 통해 MASH 치료 환경을 확장하고, 충족되지 않은 의료 수요가 있는 환자들에게 보다 표적화되고 효과적인 치료법을 제공하는 것을 목표로 한다"고 덧붙였습니다. 계약 조건에 따라 리보 라이프 사이언스는 마드리갈 파마슈티컬스에 여러 siRNA 자산의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적인 글로벌 라이선스를 부여했습니다. 리보 라이프 사이언스는 계약 체결 시 6,000만 달러를 지급받게 되며, 특정 개발, 규제 및 상업적 마일스톤 달성 시 누적 지급액은 최대 44억 달러에 달할 수 있습니다. 또한 순매출에 대한 로열티도 지급될 예정입니다. MASH는 과거 비알코올성 지방간염(NASH)으로 알려졌던 심각한 간 질환으로, 간경변, 간부전, 간암, 간 이식 필요성 및 조기 사망으로 진행될 수 있습니다. MASH는 여성에서 간 이식의 주요 원인이자 미국 전체 간 이식의 두 번째 주요 원인이며, 유럽에서는 간 이식의 가장 빠르게 증가하는 적응증입니다. 중등도에서 진행된 간 섬유증(F2~F3 단계 섬유증에 해당)을 동반한 MASH로 진행된 환자의 경우, 간 관련 사망 위험이 10~17배 증가합니다. 간경변으로 진행된 환자는 간 관련 사망 위험이 42배 높아, 간경변 합병증이 발생하기 전에 MASH를 치료하는 것이 중요함을 시사합니다. MASH는 또한 심혈관 질환의 독립적인 동인으로, 환자의 사망 원인 1위입니다. MASH 질환에 대한 인식이 개선되고 발병률이 증가함에 따라, 중등도에서 진행된 섬유증 또는 보상성 MASH 간경변(F2-F4c)을 가진 진단 환자 수가 증가할 것으로 예상됩니다. 수저우 리보 라이프 사이언스(Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.)는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 기반으로 한 핵산 약물 및 관련 제품 개발에 전념하는 임상 단계의 혁신적인 연구 개발 기업입니다. 혁신적인 연구 개발 역량과 수직 통합된 기술 플랫폼을 통해 강력한 제품 파이프라인을 구축했으며, 충족되지 않은 의료 수요가 있는 심각한 질병 치료에 기여하는 것을 목표로 합니다. 리보 라이프 사이언스의 자회사인 리보큐어 파마슈티컬스(Ribocure Pharmaceuticals AB)는 생명을 구하는 올리고뉴클레오타이드 치료법의 세계적인 개발에 전념하고 있으며, 자산 및 파이프라인 개발, 새로운 표적 아이디어, 임상 시험 수행을 위한 혁신 역량 구축, 그리고 전 세계적으로 실제 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 siRNA 약물 개발에 중점을 두고 있습니다. 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals, Inc.)는 높은 의료 수요가 있는 간 질환인 MASH에 대한 새로운 치료법 제공에 초점을 맞춘 생명공학 기업입니다. 마드리갈의 약물인 Rezdiffra(resmetirom)는 MASH의 주요 근본 원인을 표적으로 하도록 설계된 일일 1회 경구용 간 표적 THR-β 작용제입니다. Rezdiffra는 중등도에서 진행된 섬유증(F2~F3)을 동반한 MASH 치료에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC) 모두에서 승인한 최초이자 유일한 약물입니다. 현재 진행 중인 3상 결과 시험에서는 보상성 MASH 간경변(F4c) 치료를 위해 Rezdiffra를 평가하고 있습니다.