Ribo와 Ribocure, MASH 치료를 위한 새로운 siRNA 치료제에 대한 Madrigal과의 독점적 글로벌 라이선스 계약 발표

리보 라이프 사이언스, 매드갈 파마슈티컬스와 MASH 치료제 개발 위한 글로벌 라이선스 계약 체결 [서울=뉴스핌] 중국 기반의 혁신 신약 개발 기업인 Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.(이하 Ribo, HKEX: 06938)와 그 자회사인 Ribocure Pharmaceuticals AB(이하 Ribocure)가 미국 바이오 제약 기업 Madrigal Pharmaceuticals, Inc.(이하 Madrigal, NASDAQ: MDGL)와 대사 기능 이상 지방간염(MASH) 치료를 위한 6개 전임상 단계의 저분자 간섭 RNA(siRNA) 프로그램에 대한 독점적 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 오늘 발표했습니다. 이번 협력을 통해 Ribo의 검증된 간 표적 siRNA-GalSTAR™ 플랫폼을 활용하여 MASH에 대한 새로운 치료법 개발에 나섭니다. 라이선스 계약에는 Ribo가 보유한 다수의 기존 전임상 자산이 포함됩니다. 또한, 양사는 Ribo의 독자적인 GalSTAR™ 및 화학적 변형 siRNA 플랫폼을 활용하여 두 개의 질병 유발 유전자를 동시에 표적으로 하는 이중 특이적 siRNA 등 새로운 siRNA 프로그램으로 협력 범위를 확장할 가능성도 열어두었습니다. Ribo의 CEO인 Dr. Zicai Liang은 "MASH 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발을 위해 매드갈 파마슈티컬스의 광범위한 전문 지식과 당사의 siRNA 전문성을 결합하게 되어 매우 기쁘다"며, "유병률이 증가하고 있으며 수많은 생명을 위협하는 동반 질환과 밀접한 관련이 있는 MASH에 대해 세계 최초의 치료제를 출시한 기업과 협력할 기회를 얻게 된 것은 매우 고무적"이라고 밝혔습니다. Ribocure의 CEO이자 Ribo의 공동 CEO인 Dr. Li-Ming Gan은 "당사의 독자적인 siRNA 플랫폼을 통해 상호 보완적이고 다중 기전적인 접근 방식을 통해 MASH의 치료 가능성을 확장하고, 미충족 의료 수요가 높은 환자들에게 보다 표적화되고 효과적인 치료법을 제공하고자 한다"고 덧붙였습니다. 계약 조건에 따라 Ribo는 Madrigal에 여러 siRNA 자산의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 글로벌 라이선스를 부여했습니다. Ribo는 계약 체결 시 6천만 달러의 선지급금을 받게 되며, 특정 개발, 규제 승인 및 상업적 마일스톤 달성 시 최대 44억 달러의 누적 지급금과 순매출에 대한 잠재적 로열티를 받을 수 있습니다. MASH(Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis)는 과거 비알코올성 지방간염(NASH)으로 알려졌던 심각한 간 질환으로, 간경변, 간부전, 간암, 간 이식의 필요성 및 조기 사망으로 이어질 수 있습니다. MASH는 여성에서 간 이식의 가장 흔한 원인이자 미국 전체 간 이식의 두 번째로 흔한 원인이며, 유럽에서는 간 이식의 가장 빠르게 증가하는 적응증입니다. 환자가 중등도에서 진행된 간 섬유증(섬유증 F2~F3 단계에 해당)으로 MASH가 진행되면 간 관련 이상 반응의 위험이 극적으로 증가합니다. 이러한 환자는 섬유증이 없는 환자에 비해 간 관련 사망 위험이 10~17배 높습니다. 간경변으로 진행된 환자는 간 관련 사망 위험이 42배 높아 MASH를 간경변 합병증이 발생하기 전에 치료하는 것이 중요함을 시사합니다. MASH는 또한 환자의 주요 사망 원인인 심혈관 질환의 독립적인 유발 요인이기도 합니다. MASH 질환에 대한 인식이 높아지고 유병률이 증가함에 따라 중등도에서 진행된 간 섬유증 또는 대상성 MASH 간경변(F2-F4c)을 앓고 있는 환자 수는 증가할 것으로 예상됩니다. Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 기반으로 한 핵산 의약품 및 관련 제품 개발에 전념하는 임상 단계의 혁신적인 연구 개발 기업입니다. 혁신적인 연구 개발 역량과 수직 통합된 기술 플랫폼을 통해 Ribo는 미충족 의료 수요가 높은 심각한 질병 치료에 기여하기 위한 강력한 제품 파이프라인을 구축했습니다. Suzhou Ribo Life Science의 자회사인 Ribocure Pharmaceuticals AB는 생명을 구하는 올리고뉴클레오타이드 치료법의 글로벌 개발에 전념하고 있으며, 자산 및 파이프라인 개발, 새로운 표적 아이디어, 임상 시험 수행을 위한 혁신적인 역량 구축 및 siRNA 의약품 개발에 중점을 두어 전 세계의 실제 미충족 의료 수요를 해결하고 있습니다. Madrigal Pharmaceuticals, Inc.는 높은 미충족 의료 수요가 있는 간 질환인 대사 기능 이상 지방간염(MASH) 치료를 위한 새로운 치료법 개발에 주력하는 바이오 제약 기업입니다. Madrigal의 Rezdiffra(Resmetirom)는 MASH의 주요 원인을 표적으로 하는 경구용 THR-β 작용제로, 하루 한 번 복용하는 간 표적 치료제입니다. Rezdiffra는 중등도에서 진행된 간 섬유증(F2~F3)을 동반한 MASH 치료에 대해 FDA와 유럽 집행위원회 모두로부터 승인받은 최초이자 유일한 약물입니다. 현재 진행 중인 3상 결과 연구에서는 대상성 MASH 간경변(F4c) 치료를 위해 Rezdiffra를 평가하고 있습니다.