Amgen의 UPLIZNA®, 유럽에서 전신 중증근무력증 치료제로 승인

Amgen (NASDAQ: AMGN)의 UPLIZNA®, 성인 전신 중증근무력증(gMG) 환자에게 새로운 치료 옵션 제공 유럽 집행위원회(EC)가 Amgen의 UPLIZNA®(inebilizumab)를 특정 항체 양성 성인 전신 중증근무력증(gMG) 환자를 위한 보조 치료제로 승인했습니다. 이번 승인은 초기 두 번의 투여 후 반기별 유지 요법을 통해 질병의 장기적인 관리를 목표로 하는 새로운 표적 치료 옵션을 환자들에게 제공합니다. 전신 중증근무력증(gMG)은 희귀하고 예측 불가능한 만성 자가면역 질환으로, B세포 매개성 질환이며 근육 약화가 나타나 삶의 질을 저하시킬 수 있습니다. 이는 유럽에서 약 56,000명에서 123,000명에게 영향을 미치는 중증근무력증(MG)의 한 유형입니다. Amgen의 의료 담당 부사장인 César Sanz Rodríguez는 "이번 승인은 유럽의 gMG 성인 환자들에게 중요한 진전을 의미합니다. 이는 쇠약하게 만드는 증상을 해결하고 임상적으로 적절할 경우 장기적인 스테로이드 사용을 줄이는 데 도움이 될 것입니다."라며, "편리한 반기별 투여와 항-AChR 및 항-MuSK 항체를 가진 gMG 환자에게 지속적인 효능을 제공하는 UPLIZNA는 이 복잡한 질병 치료에 있어 새로운 선구적인 접근 방식을 제공합니다."라고 덧붙였습니다. EC의 이번 승인은 AChR+ 및 MuSK+ 환자를 모두 포함한 가장 큰 규모의 3상 생물학적 연구인 Inebilizumab in Myasthenia Gravis (MINT) 시험 데이터를 기반으로 합니다. 또한, 이 연구는 스테로이드 감량 프로토콜을 성공적으로 통합한 최초의 연구입니다. 치료 시작 시 스테로이드를 복용하던 환자들은 4주차부터 스테로이드 감량을 시작하여 24주차까지 프레드니손 5mg 일일 복용량을 목표로 했습니다. 26주차에 UPLIZNA를 투여받은 환자의 87.4%와 위약을 투여받은 환자의 84.6%가 스테로이드 용량을 일일 5mg 이하로 감량했습니다. 코펜하겐 대학병원 Rigshospitalet 신경과 교수이자 코펜하겐 신경근육센터 소장인 John Vissing 박사는 "UPLIZNA는 질병 병리학에서 핵심적인 역할을 하는 CD19 양성 B세포를 선택적으로 표적으로 하여 gMG 치료에 새로운 접근 방식을 제공합니다."라며, "이번 승인은 의사와 환자 모두에게 장기적인 효능 가능성과 함께 장기간 스테로이드 노출의 어려움을 해결할 수 있는 새롭고 가치 있는 치료 옵션을 제공합니다."라고 말했습니다. gMG에 대한 이번 승인은 UPLIZNA가 이미 유럽에서 2025년 11월에 만성적이고 쇠약한 면역 매개 염증 질환으로 여러 장기에 영향을 미칠 수 있는 IgG4 관련 질환(IgG4-RD) 활성 질환 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인된 바 있는 희귀 자가면역 질환에서의 확립된 효능에 기반합니다. 또한 UPLIZNA는 이전에 항-아쿠아포린-4 IgG(AQP4-IgG) 양성인 성인 신경염증성 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 단독 요법으로도 승인되었습니다. UPLIZNA는 미국 식품의약국(FDA), 캐나다 보건부, 브라질 보건규제청(ANVISA) 등 여러 규제 기관으로부터 다양한 적응증에 대한 승인을 받았습니다. MINT 시험은 gMG 성인 환자의 UPLIZNA 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 시험(NCT04524273)입니다. 이 시험에는 AChR+ 환자 190명과 MuSK+ 환자 48명을 포함한 238명의 gMG 성인 환자가 참여했습니다. 주요 결과는 다음과 같습니다. - 26주차에 복합 연구 집단에서 UPLIZNA 투여군(-4.2점)은 위약군(-2.2점) 대비 MG-ADL 점수에서 1.9점의 유의미한 개선을 보였습니다(p < 0.0001). - 26주차에 복합 치료 집단에서 UPLIZNA 투여군(-4.8점)은 위약군(-2.3점) 대비 QMG 점수에서 2.5점의 유의미한 개선을 보였습니다(p = 0.0002). - AChR+ 환자 집단에서 26주차 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.2점)이 위약군(-2.4점) 대비 1.8점 개선되었습니다(p = 0.0015). - AChR+ 환자 집단에서 26주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.4점)이 위약군(-2.0점) 대비 2.5점 개선되었습니다(p = 0.0011). - MuSK+ 환자 집단에서 26주차 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-3.9점)이 위약군(-1.7점) 대비 2.2점 개선되었습니다(p = 0.0297). - MuSK+ 환자 집단에서 26주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-5.2점)이 위약군(-3.0점) 대비 2.3점 개선되었으나 통계적으로 유의미하지는 않았습니다(p = 0.1326). 탐색적 추가 평가 변수에서는 AChR+ 환자 집단에서 52주차 MG-ADL 점수가 UPLIZNA 투여군(-4.7점)이 위약군(-1.9점) 대비 2.8점 개선되었습니다(95% CI: -3.9 ~ -1.7). 또한 52주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-5.8점)이 위약군(-1.4점) 대비 4.3점 개선되었습니다(95% CI: -5.9 ~ -2.8). 26주차까지 UPLIZNA 투여 환자의 87.4%와 위약 투여 환자의 84.6%가 스테로이드 용량을 일일 5mg 이하로 감량했습니다. 전신 중증근무력증(gMG)은 신경근육 전달을 방해하는 만성, 희귀, B세포 매개 자가면역 질환으로, 근육 약화, 호흡 곤란, 삼킴 곤란, 말하기 및 시력 저하를 유발할 수 있습니다. gMG 환자의 약 85%는 전신 형태를 겪습니다. 전 세계적으로 gMG의 유병률과 발생률이 증가하고 있습니다. 유럽에는 약 56,000명에서 123,000명의 중증근무력증 환자가 있는 것으로 추정되며, 국가별로 유병률이 크게 다릅니다. 중증근무력증 환자의 약 85%는 AChR에 대한 검출 가능한 항체를 가지고 있으며, 약 7%는 MuSK에 대한 검출 가능한 항체를 가지고 있습니다. 전 세계 유병률은 100,000명당 2-36건으로 추정됩니다. 이 질환은 젊은 여성(20-30세)과 50세 이상의 남성에게서 더 흔하게 발생합니다. B세포는 gMG 병인론의 중심에 있으며, 병원성 CD19+ 플라스마스트 및 신경근육 접합부의 중요 단백질을 공격하는 형질 세포에 의해 주로 구동되는 것으로 여겨집니다. UPLIZNA®(inebilizumab)는 기저 병리학적 과정에 기여하는 핵심 세포(자가항체 생성 CD19+ B 세포, 플라스마스트 및 일부 형질 세포 포함)의 표적화되고 지속적인 고갈을 유도하는 인간화 단클론 항체(mAb)입니다. UPLIZNA가 치료 효과를 발휘하는 정확한 메커니즘은 알려져 있지 않습니다. 초기 두 번의 투여 후, 환자는 6개월마다 UPLIZNA 유지 요법이 필요합니다. Amgen은 세계에서 가장 어려운 질병 중 일부와 싸우기 위한 혁신적인 의약품을 발견, 개발, 제조 및 유통합니다. 생물학 및 기술의 최고를 활용하여 Amgen은 의약품을 통해 수백만 명의 환자에게 도달합니다. 45년 이상 전, Amgen은 캘리포니아주 사우전드 오크스에 있는 본사에서 생명공학 산업을 설립하는 데 기여했으며, Amgen의 기술을 활용하여 혁신의 선두에 서 있습니다.