PTC Therapeutics, Translarna™에 대한 규제 업데이트 제공

PTC Therapeutics, FDA 피드백에 Translarna 신약 허가 신청 재제출 철회 PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)는 미국 식품의약국(FDA)의 신약 허가 신청(NDA) 검토 피드백에 따라, 비정상 유전자 변이로 인한 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 Translarna™(ataluren)의 NDA 재제출을 철회한다고 발표했습니다. Matthew B. Klein, M.D., PTC Therapeutics 최고경영자(CEO)는 "FDA는 현재까지의 검토 결과, 제출된 NDA의 데이터가 Translarna의 승인을 뒷받침할 만한 실질적인 효과 증거 기준을 충족하기 어려울 것으로 판단했다"며 "이에 따라 NDA 제출을 철회하기로 결정했다"고 밝혔습니다. 그는 이어 "미국 내에서 비정상 유전자 변이 DMD로 고통받는 소년 및 젊은 남성들을 위한 안전하고 효과적인 치료제를 개발하기 위해 20년 이상 끊임없이 노력해왔지만, FDA 승인을 얻지 못하게 되어 실망스럽다"고 덧붙였습니다. Translarna™(ataluren)는 비정상 유전자 변이로 인해 발생하는 유전 질환 환자에게서 기능성 단백질 생성을 가능하게 하도록 설계된 단백질 복원 치료제입니다. 비정상 유전자 변이는 유전 코드의 변화로 인해 필수 단백질 합성이 조기에 중단되는 현상을 말합니다. 이로 인해 발생하는 질환은 뒤센 근이영양증의 디스트로핀과 같이, 전체적으로 발현되지 못하고 기능하지 못하는 단백질에 의해 결정됩니다. 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy)은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 치명적인 유전 질환으로, 어린 시절부터 점진적인 근육 약화를 유발하며 심장 및 호흡 부전으로 인해 20대 중반에 조기 사망에 이르게 합니다. 이는 기능성 디스트로핀 단백질 부족으로 인한 진행성 근육 질환입니다. 디스트로핀은 골격근, 횡격막, 심장 근육을 포함한 모든 근육의 구조적 안정성에 매우 중요합니다. 뒤센 근이영양증 환자는 10세경부터 보행 능력을 상실(보행 능력 소실)할 수 있으며, 이후 팔 사용 능력도 잃게 됩니다. 환자들은 10대 후반 및 20대에 생명을 위협하는 폐 합병증으로 환기 지원이 필요하게 되며, 심장 합병증도 겪게 됩니다. PTC Therapeutics, Inc.는 희귀 질환으로 고통받는 어린이와 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 바이오 제약 기업입니다. PTC는 미충족 의료 수요가 있는 환자들에게 최고 수준의 치료법을 제공한다는 사명 아래, 혁신적인 의약품의 강력하고 다각화된 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사는 과학적 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자와 기타 이해관계자들을 위한 가치를 최적화하는 전략을 추구하고 있습니다. PTC에 대한 자세한 정보는 www.ptcbio.com에서 확인할 수 있으며, Facebook, X, LinkedIn에서도 회사를 팔로우할 수 있습니다.