Mesoblast, 만성 요통 치료제 임상 3상 시험 환자 모집 목표 달성

Mesoblast, 만성 요통 치료제 임상 3상 환자 모집 목표 달성 글로벌 세포 치료제 기업 Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)는 퇴행성 디스크 질환과 관련된 만성 요통(CLBP) 치료를 위한 rexlemestrocel-L의 주요 3상 임상 시험에서 환자 모집 목표를 달성했다고 28일 발표했습니다. 이는 염증 과정에 작용하는 Mesoblast의 자체 개발 세포 치료제 rexlemestrocel-L의 상업화 계획에 있어 중요한 이정표가 될 전망입니다. 이번 위약 대조 연구(MSB-DR004)는 최소 300명의 환자를 대상으로 rexlemestrocel-L 또는 가짜 약물(sham control)을 단회 디스크 내 주사한 후 12개월간 추적 관찰하는 방식으로 진행됩니다. 연구진은 이전 MSB-DR003 임상 시험에서 rexlemestrocel-L 단회 주사가 최대 3년간 임상적으로 의미 있는 통증 감소와 오피오이드 사용량 감소를 가져왔다는 결과를 재확인하는 것을 목표로 하고 있습니다. 임상 시험의 주요 평가 지표는 12개월 시점에서 rexlemestrocel-L 투여군과 가짜 약물 투여군 간의 만성 요통 감소율에서 유의미한 차이를 입증하는 것입니다. 부가적인 평가 지표에는 기능 개선, 삶의 질 향상, 오피오이드 포함 진통제 중단 등이 포함됩니다. 최종 결과는 마지막 환자의 추적 관찰이 완료되는 2027년 중반에 발표될 것으로 예상됩니다. 긍정적인 결과가 나올 경우, 2027년 3분기 미국 식품의약국(FDA) 승인을 위한 규제 서류 제출에 활용될 예정입니다. 앞서 FDA는 퇴행성 디스크 질환으로 인한 만성 요통 치료에 대해 rexlemestrocel-L에 재생의료 첨단 치료제(RMAT) 지정을 부여한 바 있습니다. RMAT 지정은 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출 시 우선 심사 대상이 될 수 있는 자격을 부여합니다. Mesoblast의 Silviu Itescu 최고경영자(CEO)는 "이번 성과는 심각한 미충족 의료 수요가 있는 만성 요통 환자들에게 비오피오이드 계열의 질병 조절 치료제를 제공하겠다는 당사의 기업 목표 달성에 있어 중요한 이정표"라고 말했습니다. 미국에서만 700만 명 이상이 겪고 있는 염증 및 퇴행성 디스크 질환으로 인한 만성 요통은 심각한 질환입니다. 이 적응증은 Mesoblast에게 잠재적인 블록버스터 시장으로, 단자릿수 시장 점유율로도 연간 최대 100억 달러 이상의 매출을 기대할 수 있습니다. 만성 요통 관련 퇴행성 디스크 질환에 대한 Rexlemestrocel-L 소개 Mesoblast의 2세대 동종 줄기세포 치료제 후보 물질인 rexlemestrocel-L은 히알루론산(HA)과 함께 사용되어 요추 디스크에 주사됩니다. 이 300명 규모의 무작위 대조 확증 3상 임상 시험은 5년 미만의 염증성 퇴행성 디스크 질환으로 인한 만성 요통 환자를 대상으로 미국 전역의 여러 임상 시험 기관에서 진행 중입니다. FDA는 이 300명 규모의 무작위, 위약 대조 확증 3상 임상 시험 설계와 통증 감소를 주요 평가 지표로 하는 12개월 추적 관찰에 대해 이미 합의한 바 있으며, 이는 승인 가능한 적응증으로 간주됩니다. 이 평가 지표는 Mesoblast의 첫 번째 3상 임상 시험에서 성공적으로 달성되었습니다. 주요 부가 평가 지표에는 삶의 질 및 기능 개선이 포함됩니다. 특히, 디스크성 요통은 미국 내 처방 오피오이드 사용량의 약 50%를 차지하므로 오피오이드 복용 환자 치료에 중점을 두고 있습니다. Mesoblast의 첫 번째 3상 임상 시험에서는 상당한 통증 감소와 오피오이드 중단 효과가 관찰되었습니다. FDA는 만성 요통 치료를 위한 rexlemestrocel-L에 재생의료 첨단 치료제(RMAT) 지정을 부여했습니다. RMAT 지정은 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 및 신속 심사(Fast Track) 지정의 모든 혜택을 제공하며, 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출 시 단계적 심사 및 우선 심사 자격을 포함합니다. 만성 요통에 대하여 요통은 45세 미만 미국인에게 가장 흔한 장애 원인 중 하나이며, 미국 성인 인구의 연간 유병률은 10~30%에 달합니다. 염증 및 퇴행성 디스크 질환으로 인한 만성 요통은 미국에서만 700만 명 이상이 겪는 심각한 질환입니다. 퇴행성 디스크 질환으로 인한 만성 요통은 장애의 주요 원인이며, 삶의 질 저하, 일상생활 수행 능력의 심각한 제한, 업무 능력 감소, 정신 건강에 부정적인 영향을 미칩니다. 만성 요통은 미국 내 처방 오피오이드 사용량의 약 50%를 차지하며, 오피오이드 전염병의 주요 원인 중 하나입니다. Mesoblast 소개 Mesoblast는 심각하고 생명을 위협하는 염증성 질환 치료를 위한 동종(기성품) 세포 치료제 개발 분야의 세계적인 선두 기업입니다. Mesoblast의 고유한 중간엽 계열 세포 치료 기술 플랫폼에서 파생된 치료제는 심각한 염증에 반응하여 항염증 인자를 방출함으로써 면역 체계의 여러 작용을 억제하고 조절하여 손상시키는 염증 과정을 현저히 감소시킵니다. Mesoblast의 Ryoncil® (remestemcel-L-rknd)은 2개월 이상 소아 환자의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료제로, FDA 승인을 받은 최초의 중간엽 줄기세포(MSC) 치료제입니다. Mesoblast는 remestemcel-L 및 rexlemestrocel-L 동종 줄기세포 기술 플랫폼을 기반으로 다양한 적응증에 대한 추가 세포 치료제를 개발하는 데 전념하고 있습니다. Ryoncil®은 성인 SR-aGvHD 및 생물학적 제제 저항성 염증성 장 질환을 포함한 추가적인 염증성 질환에 대해 개발 중입니다. Rexlemestrocel-L은 심부전 및 만성 요통에 대해 개발 중입니다. Mesoblast는 일본, 유럽, 중국에 상업 파트너십을 구축했습니다. Mesoblast의 지적 재산권: Mesoblast는 중간엽 줄기세포 조성물, 제조 방법 및 적응증을 포함하는 1,000개 이상의 특허 또는 특허 출원 신청을 보유한 강력하고 광범위한 글로벌 지적 재산권 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 이러한 특허 및 특허 출원은 모든 주요 시장에서 최소 2044년까지 상업적 보호를 제공합니다. Mesoblast의 제조: Mesoblast의 고유한 제조 공정은 산업 규모의 동결 보존된 기성품 세포 치료제를 생산합니다. 제약 방출 기준이 정의된 이러한 세포 치료제는 전 세계 환자에게 즉시 제공될 예정입니다. Mesoblast는 호주, 미국, 싱가포르에 지사를 두고 있으며, 호주 증권거래소(MSB)와 나스닥(MESO)에 상장되어 있습니다.