만성 이식편대숙주병 치료를 위한 최초의 신규 치료제, 호주에서 승인

**인사이트, 만성 이식편대숙주병 치료제 NIKTIMVO 호주 승인 획득** 바이오 제약 기업 인사이트(Incyte, NASDAQ: INCY)의 파트너사인 스페셜라이즈드 테라퓨틱스(Specialised Therapeutics)는 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료제 NIKTIMVO® (axatilimab)가 호주 치료제품청(TGA)으로부터 성인 및 6세 이상 소아 환자 대상 승인을 획득했다고 발표했습니다. 이번 승인은 최소 두 가지 이상의 전신 요법 실패 경험이 있는 환자를 대상으로 하며, 이는 호주에서 cGVHD 치료를 위한 최초의 항-CSF-1R 항체 승인입니다. NIKTIMVO는 염증과 섬유증을 유발하는 주요 인자를 표적으로 작용하여 cGVHD와 관련된 심각하고 생명을 위협할 수 있는 합병증을 개선하는 데 도움을 줍니다. 호주 피터 맥칼럼 암센터의 임상 혈액종양학과 교수인 제프 제르(Jeff Szer) 박사는 "만성 GVHD는 혈액암 환자의 줄기세포 또는 골수 이식 후 장기적인 합병증으로, 다발성 장기 염증 및 섬유증을 특징으로 하며 사망률 증가로 이어질 수 있다"며, "NIKTIMVO의 호주 승인은 다른 치료법으로도 호전되지 않거나 증상 부담이 크고 기능 저하 및 삶의 질 저하를 겪는 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 밝혔습니다. 이식편대숙주병(GVHD)은 기증된 줄기세포가 환자의 건강한 세포를 공격하는 현상입니다. 호주에서는 매년 약 600건의 동종 줄기세포 이식이 시행되며, 이 중 약 40~50%의 환자에게서 만성 GVHD가 발생합니다. 만성 GVHD는 이식 후 4~6개월에 주로 발병하며, 피부 발진, 근육 약화, 통증, 관절 강직 등 경미한 증상부터 생명을 위협하는 다발성 장기 부전까지 다양하게 나타날 수 있습니다. 스페셜라이즈드 테라퓨틱스는 2025년 6월, 호주, 뉴질랜드, 싱가포르에서 NIKTIMVO를 상업화하기 위한 인사이트와의 독점 파트너십 계약을 체결했습니다. 스페셜라이즈드 테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 카를로 몬타그너(Carlo Montagner)는 "만성 GVHD는 여전히 호주 혈액암 환자들에게 상당한 미충족 의료 수요가 있는 분야"라며, "거의 절반에 달하는 환자들이 세 가지 이상의 치료법이 필요하다는 점은 효과적인 추가 치료 옵션의 필요성을 강조한다"고 말했습니다. NIKTIMVO의 개발은 2014년 시작된 호주 연구에 힘입은 바가 큽니다. QIMR Berghofer 연구소 과학자들은 cGVHD를 유발하는 세포 과정과 이를 차단할 수 있는 항체를 세계 최초로 발견했습니다. 몬타그너 CEO는 "10년 전 호주 과학자들의 선구적인 연구 없이는 불가능했을 NIKTIMVO의 현지 승인을 확보하게 되어 매우 자랑스럽다"며, "미국 FDA 승인 이후 첫 번째로 NIKTIMVO 마케팅 승인을 받은 국가로서, 호주 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 되어 기쁘다"고 덧붙였습니다. 스페셜라이즈드 테라퓨틱스는 현재 NIKTIMVO의 호주 의약품 급여 목록(PBS) 등재를 추진 중입니다. TGA의 NIKTIMVO 승인은 최소 두 가지 이상의 전신 요법에 실패한 241명의 성인 및 소아 환자를 대상으로 한 글로벌 2상 임상시험 AGAVE-201 데이터를 기반으로 합니다. 이 임상시험에는 호주, 싱가포르, 한국, 대만을 포함한 16개국 121개 임상시험 기관이 참여했습니다. AGAVE-201 임상시험에서 NIKTIMVO 투여 환자들의 전체 반응률(ORR)은 74%로 나타났으며, 60%의 환자는 12개월 후에도 반응을 유지했습니다. 임상 연구에서 NIKTIMVO는 일반적으로 내약성이 우수했으며, CSF-1R 억제 작용 기전과 일관된 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였습니다. 가장 흔한 이상 반응은 용량 의존적인 일시적인 실험실 검사 이상이었습니다. NIKTIMVO는 2024년 8월 미국 FDA 승인을 받은 후, 호주에서 cGVHD 치료를 위한 최초의 CSF-1R 차단 항체로 승인되었습니다. 이 약물은 현재 호주에서 6세 이상, 체중 40kg 이상의 성인 및 소아 환자를 대상으로 cGVHD 치료에 사용될 수 있습니다. 한편, NIKTIMVO는 2016년 Syndax가 UCB로부터 전 세계 개발 및 상업화 독점권을 라이선스 받았으며, 2021년 9월 Syndax와 인사이트가 cGVHD 및 향후 적응증에 대한 NIKTIMVO의 전 세계 공동 개발 및 공동 상업화 라이선스 계약을 체결했습니다. 현재 NIKTIMVO는 ruxolitinib 병용 요법(2상 임상시험) 및 스테로이드 병용 요법(3상 임상시험)으로도 연구되고 있으며, 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 한 2상 임상시험도 진행 중입니다.