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로슈, 듀센근디스트로피 유전자 치료제 'Elevidys' 일부 국가 선적 중단

스위스 제약사 로슈(Roche)가 개발한 듀센근디스트로피(DMD) 유전자 치료제 'Elevidys'의 일부 국가 선적이 중단되었습니다. 로슈는 현지 규제 당국의 승인 결정 시 미국 식품의약국(FDA)의 결정을 참고하는 국가들에 대해 Elevidys 선적을 일시 중단한다고 밝혔습니다.

미국 외 지역에서 Elevidys는 브라질, 이스라엘, 일본, 바레인, 아랍에미리트 등 8개국에서 승인받았습니다. 유럽연합(EU)에서는 현재 심사가 진행 중이며, 지난 3월 첫 환자 사망 사례 보고 후 규제 당국으로부터 임상 시험 중단을 요청받은 바 있습니다.

로슈 대변인은 이메일을 통해 브라질과 일본으로는 Elevidys 선적이 계속될 것이라고 확인했습니다.

로슈는 성명을 통해 "보행 가능한 환자 집단에서 Elevidys의 이익-위험 프로파일이 긍정적이라고 믿는다"고 설명했습니다. 이어 "따라서 FDA 승인 결정을 참고하지 않고 Elevidys가 승인된 국가에서는 현지 규제 당국과 협의하여 보행 가능한 환자 치료를 위해 Elevidys를 계속 공급하고 선적할 것"이라고 덧붙였습니다.

로슈에 따르면, 임상 및 상업적 환경에서 Elevidys로 치료받은 약 760명의 보행 가능한 듀센근디스트로피 환자들 사이에서는 사망 사례가 발생하지 않았습니다. 앞서 Sarepta Therapeutics는 현재까지 총 약 1,000명의 환자가 Elevidys를 투여받았다고 밝힌 바 있으며, 이는 지금까지 치료받은 환자 중 약 200명은 이미 보행 능력을 상실했을 수 있음을 시사합니다.

듀센근디스트로피는 근육이 점진적으로 약해지는 유전 질환으로, 일반적으로 10대 초반 또는 그 이전에 보행 능력을 상실하게 됩니다. Elevidys는 체중에 따라 용량이 결정되는데, 더 나이가 많고 체중이 많이 나가는 환자는 더 많은 용량을 투여받게 됩니다. 이는 유전자 치료 분야의 일부 전문가들이 간 손상 위험을 더 높일 수 있다고 보고 있습니다.

Sarepta와 로슈는 두 번째 10대 환자 사망 이후 지난 6월 비보행 환자에 대한 치료를 자발적으로 중단한 바 있습니다.

최근 몇 주 동안 Sarepta와 FDA는 Elevidys에 대한 새로운 경고 라벨에 합의했으며, Sarepta는 이를 통해 FDA의 보행 가능 환자 사용에 대한 우려가 해소될 것으로 기대했습니다.

하지만 지난주 상황이 바뀌었습니다. Sarepta는 실험용 유전자 치료제를 투여받은 다른 유형의 근육병증 환자의 세 번째 사망 사실을 공개해야 했습니다. 이 치료제는 Elevidys와는 다르지만, 기능 유전자를 근육 세포에 전달하는 데 사용되는 동일한 구성 요소를 공유합니다.

Sarepta는 해당 사망이 Elevidys의 안전성 평가와는 관련이 없다고 밝혔지만, FDA는 지난 금요일 Sarepta에 해당 치료제의 선적을 전면 중단할 것을 요청했습니다. Sarepta는 처음에는 이를 거부했으나, 사흘 후 입장을 번복했습니다.

로슈는 성명에서 "로슈는 Elevidys가 DMD 보행 가능 환자들에게 가져다줄 수 있는 상당한 가치에 대해 여전히 확신하고 있다"고 말했습니다. 이어 "로슈는 FDA가 보행 가능 환자 집단에 대한 선적 중단을 요청한 이유를 파악하기 위해 노력하고 있으며, 향후 단계를 결정하기 위해 전 세계 관련 보건 당국과 연락하고 있다"고 덧붙였습니다.