Ardelyx, NKF 봄 임상 회의에서 XPHOZAH의 장기 안전성 지지 분석 발표

MRK, 난치성 고형암 치료 새 지평 열까… 혁신적 유전자·세포 치료 병행 접근법 주목 최근 바이오파마다이브(Biopharmadive) 보도에 따르면, 신생 바이오텍 디스패치(Dispatch)가 유전자 치료와 세포 치료의 요소를 결합하여 치료가 어려운 고형암에 대한 새로운 치료법 개발에 나섰습니다. 이는 기존 면역항암제의 한계를 극복하고 난치성 암 치료의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대를 모으고 있습니다. 지난 10년간 암 치료의 주요 전략으로 자리 잡은 면역항암제는 Merck & Co.(MRK)의 Keytruda와 같은 면역관문억제제(checkpoint inhibitors)가 대표적입니다. 이 약물들은 우리 몸의 면역 체계를 활성화하여 암세포와 싸우도록 유도하며, 수십 가지 암종에 사용되어 이전에는 상상하기 어려웠던 생존율 연장을 가능하게 했습니다. 환자 자신의 세포를 이용해 암을 공격하도록 설계된 세포 치료제 역시 발전해 왔습니다. 미국에서는 현재 7가지 CAR-T 치료제가 승인되어 여러 종류의 혈액암 치료에 사용되고 있습니다. 하지만 많은 환자들이 면역관문억제제에 반응하지 않는데, 특히 면역항암제 반응과 관련된 특정 단백질이 종양에 없는 경우 더욱 그렇습니다. 또한, 강한 면역 반응을 유도하지 못하는 ‘차가운(cold)’ 종양들은 이러한 약물의 효과를 보기 어렵다는 한계가 있습니다. 세포 치료제 역시 혈액암 외의 암종에서는 아직 큰 효과를 입증하지 못했습니다. 그 이유 중 하나는 고형암이 면역억제 세포와 분자들로 이루어진 보호막을 형성하여 CAR-T 세포를 지치게 하고 면역 방어로부터 자신을 보호하기 때문입니다. 더불어, 고형암은 다양한 항원을 발현하는 세포들을 포함하고 있어 단일 표적 치료로는 공략하기 어렵습니다. 제약 업계는 수년간 수십억 달러를 투자하며 더 나은 면역항암제를 찾기 위한 노력을 기울여 왔지만, 대부분 성공적이지 못했습니다. 면역관문억제제와 반응을 증강시킬 수 있는 약물을 병용하는 방식이 주로 시도되었습니다. 세포 치료 기업들 역시 고형암에 도달하기 위한 다양한 방법을 실험해 왔으나, 제한적인 성공에 그쳤습니다. 이러한 상황에서 디스패치는 면역항암제와 세포 치료, 그리고 유전자 치료의 요소를 결합한 접근법으로 돌파구를 마련할 수 있을 것으로 보고 있습니다. 디스패치에 따르면, 이 회사의 치료법은 유전자 치료의 일반적인 전달 도구인 유전자 변형 바이러스를 사용하여 암세포를 찾아내고 이를 ‘플레어(flare)’라고 불리는 표지로 표시합니다. 이 플레어는 이후 디스패치가 투여하는 CAR-T 치료제가 표적으로 삼도록 설계된 항원입니다. 표적 세포가 발견되면, 해당 세포는 파괴되고 플레어를 운반하는 바이러스 입자가 주변 종양 조직으로 퍼져나가 해당 부위도 표지하게 됩니다. 또한, 유전자 변형 바이러스는 염증성 사이토카인과 케모카인을 전달하여 종양 주변의 방어 환경을 무너뜨리는 데 도움을 줍니다. 디스패치의 이사회 멤버이자 아치(Arch)의 매니징 디렉터인 스티브 길리스(Steve Gillis)는 이 과정을 “종양 불문(tumor-agnostic) 면역항암 접근법”이라고 칭하며, “대부분의 고형암을 치료할 수 있을 것”이라고 언급했습니다. 디스패치는 또한 이 접근법이 종양이 다른 약물에 대해 개발하는 저항 메커니즘을 극복하는 방법이 될 수도 있다고 밝혔습니다. 디스패치의 연구는 펜실베이니아 대학교의 세포 치료 선구자인 칼 준(Carl June) 교수, 스탠포드 대학교의 크리스 가르시아(Chris Garcia) 교수, 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스의 콜 로이발(Kole Roybal) 교수, 그리고 메모리얼 슬론 케터링 암 센터의 면역종양학 신임 주임인 앤디 민(Andy Minn) 박사의 연구를 기반으로 하고 있습니다. 디스패치의 아이디어는 파커 연구소(Parker Institute)의 한 리트릿에서 비롯되었습니다. 이 자리에서 네 명의 과학자(현재 회사 공동 창업자)와 연구소 책임자인 션 파커(Sean Parker)는 고형암이 면역항암 치료에 제기하는 문제들을 어떻게 해결할지에 대해 논의했습니다. 디스패치는 창립 투자자인 아치와 파커 연구소를 비롯해 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb), UPenn, 스탠포드, 알렉산드리아 벤처 인베스트먼트(Alexandria Venture Investments)의 지원을 받고 있습니다. 최근에는 1억 달러 규모의 시리즈 A 펀딩을 성공적으로 마무리했습니다. 디스패치는 아치에서 벤처 파트너로 재직했으며 Alector와 Ariosa Diagnostics에서 임원직을 역임한 사바 오니(Sabah Oney)가 CEO를 맡고 있습니다. 또한, 유전자 치료 개발사 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 전 대표였던 제프 마라쪼(Jeff Marrazzo)가 회사 이사회 의장을 맡고 있습니다.