ARS 파마슈티컬스, 2026년 1분기 재무 결과 발표를 위한 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트 발표

존슨앤드존슨, 다발골수종 전단계 치료제 '다잘렉스' 유럽 승인 획득 존슨앤드존슨(JNJ)의 자회사인 얀센-시라그 인터내셔널 NV는 유럽위원회(EC)가 '다잘렉스(DARZALEX®)' 피하주사제(SC) 제형에 대해 새로운 적응증을 승인했다고 23일(현지시간) 발표했습니다. 이번 승인은 다발골수종 발병 위험이 높은 무증상 다발골수종(SMM) 성인 환자의 단독 요법 치료에 대한 것입니다. 무증상 다발골수종(SMM)은 골수에서 비정상 세포가 검출되지만 아직 증상이 없는 다발골수종의 중간 단계 질환입니다. 현재까지 고위험 무증상 다발골수종에 대한 승인된 치료제가 없어, 환자들의 50%가 2년 내에 활성 다발골수종으로 진행될 수 있음에도 불구하고 의료진은 관찰 외에 제한적인 선택지만을 가지고 있었습니다. 아테네 국립 카포디스트리안 대학교의 메레티오스 A. 디모풀로스 교수는 "다발골수종 발병 위험이 높은 무증상 다발골수종 환자들에게 승인된 치료제가 없었던 상황에서, 다잘렉스의 승인은 이러한 질병 진행 경로를 바꿀 잠재력을 제공합니다"라며, "질병 초기 단계에 개입함으로써 증상이 있는 질병으로의 진행을 지연시키거나 예방하고, 비가역적인 장기 손상을 줄이며, 환자 예후 개선 기간을 연장할 수 있는 의미 있는 기회를 얻게 되었습니다"라고 말했습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 EMEA 혈액학 치료 영역 책임자인 에스터 인트 그롄은 "다잘렉스 피하주사제의 새로운 적응증 승인은 고위험 무증상 다발골수종 진단을 받은 환자들의 오랜 미충족 의료 수요를 해결하는 데 있어 중요한 진전이며, 이 환자 집단을 위한 최초의 승인된 치료제입니다"라며, "이는 해당 환자들이 더 이상 질병 진행을 기다리며 불확실성이나 두려움 속에서 지내지 않고, 치료적 개입을 통해 질병을 조기에 차단할 수 있는 선택지를 갖게 되었음을 의미합니다"라고 덧붙였습니다. 이번 승인은 제3상 AQUILA 연구(NCT03301220) 결과를 기반으로 합니다. 이 연구는 잘 정의된 고위험 무증상 다발골수종 환자 집단을 대상으로 고정 기간 단독 요법으로 진행된 다잘렉스 피하주사제(194명)와 적극적 모니터링(196명)의 효능 및 안전성을 비교한 최대 규모의 무작위 연구입니다. 중앙값 65.2개월(범위 0-76.6개월) 추적 관찰 결과, 다잘렉스 피하주사제를 투여받은 환자들은 적극적 모니터링을 받은 환자들에 비해 통계적으로 유의미하게 개선된 무진행 생존율(PFS)을 보였습니다. 다잘렉스 투여군에서는 60개월 시점에 63.1%의 환자가 생존 및 무진행 상태를 유지한 반면, 적극적 모니터링군에서는 40.8%에 그쳤습니다(위험비[HR], 0.49; 95% 신뢰 구간[CI], 0.36-0.67; p<0.001). 현재 마요 클리닉 2018년 기준(20/2/20)에 따라 고위험 무증상 다발골수종으로 후향적으로 분류된 환자들 중에서는, 다잘렉스 투여군의 중앙값 PFS는 도달하지 않았으나 적극적 모니터링군에서는 22.1개월이었습니다(HR, 0.36; 95% CI, 0.23-0.58). 전체 생존율 또한 다잘렉스 피하주사제 투여군에서 연장되었습니다. 5년 생존율은 적극적 모니터링군(86.9%) 대비 93.0%를 기록했습니다(HR, 0.52; 95% CI, 0.27-0.98). 또한, 다잘렉스 피하주사제를 투여받은 환자들은 적극적 모니터링군(2.0%) 대비 63.4%의 더 높은 전체 반응률(ORR)을 보였습니다(p<0.001). 첫 번째 치료까지의 중앙값 시간은 다잘렉스 피하주사제 투여군에서는 도달하지 않았으나, 적극적 모니터링군에서는 50.2개월이었습니다(HR, 0.46; 95% CI, 0.33-0.62; 명목 p<0.0001). 다잘렉스는 다른 적응증에서의 이전 연구와 일관된 안전성 프로파일을 보였으며, 치료 관련 이상반응(TEAEs)으로 인한 치료 중단율은 낮았습니다. 다잘렉스 피하주사제 투여 환자의 40.4%, 적극적 모니터링 환자의 30.1%에서 3/4 등급 TEAEs가 발생했습니다. 가장 흔한 3/4 등급 TEAE(양 그룹 중 5% 이상)는 고혈압이었습니다(각각 5.7% 대 4.6%). 다잘렉스 피하주사제 중단으로 이어진 TEAEs의 빈도는 5.7%로 낮았으며, 양 그룹 모두에서 치명적인 TEAEs의 발생률은 1.0% 대 2.0%였습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학의 부사장 겸 다발골수종 질환 영역 리더인 조던 셰크터 박사는 "지금까지 고위험 무증상 다발골수종 진단을 받은 환자들에게 승인된 치료 옵션이 없었습니다"라며, "오늘의 승인을 통해 존슨앤드존슨은 질병의 모든 단계에 걸쳐 혁신적인 치료제를 제공하게 되었습니다. 이제 의료진과 환자들에게 다잘렉스로 더 일찍 치료할 수 있는 선택지를 제공함으로써, 질병 진행 및 보다 집중적이고 지속적인 치료의 필요성을 크게 지연시키고 전체 생존율을 연장할 수 있게 되었습니다. 우리는 암을 앞서 나가는 사명에 확고합니다"라고 말했습니다. 연구의 1차 평가변수는 무진행 생존율이며, 2차 평가변수에는 질병 진행까지의 시간, 전체 반응률, 전체 생존율이 포함됩니다. 연구에 참여한 환자들은 지난 5년 이내에 무증상 다발골수종 진단을 받았으며, 무증상 다발골수종 또는 다발골수종에 대한 승인되었거나 연구 중인 치료제에 이전에 노출된 환자는 제외되었습니다. 무증상 다발골수종(SMM)은 골수에서 비정상 세포가 검출되지만 아직 증상이 없는 다발골수종의 중간 단계 질환입니다. SMM 환자들은 일반적으로 뼈 통증, 골절, 신장 문제 또는 빈혈과 같은 활성 다발골수종의 징후나 증상을 보이지 않지만, 비정상 형질 세포가 존재하므로 장기 손상이 무증상으로 시작되고 진행될 수 있습니다. 새롭게 진단된 다발골수종 사례의 약 15%가 SMM으로 분류되며, 고위험 SMM 진단을 받은 환자의 절반은 2년 이내에 활성 다발골수종으로 진행될 것으로 추정됩니다. 다발골수종은 현재 완치되지 않는 혈액암으로, 골수에 존재하는 백혈구의 일종인 형질 세포에 영향을 미칩니다. 다발골수종에서는 이러한 악성 형질 세포가 계속 증식하여 신체에 축적되고 정상 혈액 세포를 밀어내며, 종종 뼈 파괴 및 기타 심각한 합병증을 유발합니다. 유럽 연합에서는 2022년에 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받았고, 22,700명 이상이 사망한 것으로 추정됩니다. 다발골수종 환자들은 치료 단계가 진행될수록 재발이 잦아지고 관해 기간은 점차 짧아집니다. 일부 다발골수종 환자는 초기에는 증상이 없지만, 다른 환자들은 골절이나 뼈 통증, 낮은 적혈구 수치, 피로, 높은 칼슘 수치, 감염 또는 신장 손상과 같은 일반적인 질병 징후 및 증상을 경험할 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 질병의 전반에 걸쳐 다발골수종 환자를 위한 다잘렉스의 잠재력을 탐구하는 데 전념하고 있습니다. 2012년 8월, 존슨앤드존슨의 자회사인 얀센 바이오텍(Janssen Biotech, Inc.)과 젠맵(Genmab A/S)은 다잘렉스의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점 라이선스를 존슨앤드존슨에 부여하는 전 세계 계약을 체결했습니다. 출시 이후 다잘렉스는 전 세계 618,000명 이상의 환자 치료에 사용되며 다발골수종 치료의 기반 요법이 되었습니다. 다잘렉스는 다발골수종 환자 치료를 위해 피하주사제로 승인된 유일한 CD38 표적 항체입니다. 다잘렉스 피하주사제는 할로자임(Halozyme)의 ENHANZE® 약물 전달 기술과 재조합 인간 히알루론산 분해 효소 PH20(rHuPH20)이 함께 제형화되어 있습니다. CD38은 질병 단계에 관계없이 다발골수종 세포에서 높은 수치로 존재하는 표면 단백질입니다. 다잘렉스는 CD38에 결합하여 종양 세포 성장을 억제하고 골수종 세포 사멸을 유도합니다. 다잘렉스는 정상 세포에도 영향을 미칠 수 있습니다. 전방 및 재발성 설정 모두에서 10개의 제3상 임상 시험 데이터를 통해 다잘렉스 기반 요법이 무진행 생존율 및/또는 전체 생존율의 상당한 개선을 가져왔음을 보여주었습니다. 존슨앤드존슨은 복잡한 질병이 예방, 치료 및 완치되고, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인화되는 세상을 만들기 위해 건강 혁신에서의 강점을 활용하고 있습니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 통해 오늘날 의료 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 획기적인 발전을 제공하고 인류 건강에 깊은 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.