Opus Genetics, Phase 1/2 OPGx-BEST1 유전자 치료 연구 1단계 등록 완료

일라이 릴리의 알츠하이머 치료제 '도나네맙(Donanemab)'의 투여 방식 변경이 심각한 뇌 부종 발생 위험을 낮추면서 의료진의 처방 부담을 덜어줄 것으로 기대됩니다. 새로운 투여 프로토콜은 환자에게 첫 달 정맥 주입 시 기존 2개 바이알 대신 1개 바이알(350mg)을 투여하고, 두 달 후 세 번째 투여 시에는 기존 2개 대신 3개 바이알을 사용하도록 권고합니다. 네 번째 투여부터는 4개 바이알을 투여받게 됩니다. 이러한 변경은 'Trailblazer-Alz 6' 임상 연구 결과를 기반으로 합니다. 연구 결과, 변경된 투여 방식을 받은 환자 그룹은 기존 용량을 투여받은 그룹에 비해 24주차까지 ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상 반응) 발생률이 14%로, 기존 24%보다 통계적으로 유의미하게 낮은 것으로 나타났습니다. 도나네맙은 에자이와 바이오젠의 '레켐비(Leqembi)'와 함께 현재 시장에 출시된 두 가지 질병 진행 완화 알츠하이머 치료제 중 하나입니다. 두 약물 모두 뇌에서 아밀로이드 베타에 결합하여 제거하는 방식으로 작용합니다. 아밀로이드 침착은 알츠하이머병의 특징이며, 뇌 신경세포를 손상시키고 사멸시키는 것으로 여겨집니다. (바이오젠의 또 다른 약물인 '아두헬름(Aduhelm)'은 사실상 시장에서 철수했습니다.) 도나네맙은 임상 시험에서 뇌 아밀로이드 제거에 효과적이어서, 18개월 후 임상 참가자의 72%가 복용을 중단했습니다. 하지만 ARIA는 두 약물 모두의 부작용이며, 도나네맙은 레켐비보다 ARIA 발생률이 더 높습니다. 많은 의료진과 환자들은 약 6개월 정도의 질병 진행 지연이라는 이점보다 위험이 더 크다고 판단해 왔습니다. 이러한 위험-이익 논쟁은 규제 측면에서도 분열을 야기했습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 외부 자문단은 최종 결정에 앞서 만장일치로 도나네맙의 승인을 지지했지만, 유럽 규제 당국은 승인을 거부했습니다. 영국은 도나네맙 사용을 허가했지만, 비용 효과성 평가 기관은 그 미미한 이점이 연간 $32,000에 달하는 미국 내 가격을 정당화하지 못한다고 밝혔습니다. (영국 내 가격은 해당 기관 문서에 여전히 '기밀'로 명시되어 있습니다.) 도나네맙은 일본에서도 승인받았습니다.