Ethos, 2026 회계연도 1분기 재무 결과 발표

스플라이스바이오, 차세대 유전자 치료제 개발 위해 1억 3500만 달러 시리즈 B 투자 유치

스페인의 바이오테크 기업 스플라이스바이오(SpliceBio)가 차세대 유전자 치료제 개발을 위한 1억 3500만 달러 규모의 시리즈 B 투자 유치에 성공했다고 수요일 밝혔다. 이번 투자금은 스플라이스바이오의 주요 파이프라인인 스타가트병 치료제 개발을 임상 시험 단계로 진전시키는 데 사용될 예정이다.

스플라이스바이오는 기존 유전자 치료제의 핵심적인 한계를 극복하는 기술을 기반으로 설립된 스타트업이다. 현재 많은 유전자 치료제 개발사들은 아데노 관련 바이러스(AAV)를 이용해 유전 정보를 전달한다. 하지만 AAV는 크기가 작아 교정해야 할 유전자가 클 경우, 이를 모두 담아 전달하는 데 제약이 따른다. 이로 인해 일부 질병은 치료 대상에서 제외되거나, 기업들은 창의적인 해결책을 모색해야 하는 상황이다.

예를 들어, 듀센 근이영양증의 경우 환자들이 부족한 근육 보호 단백질인 디스트로핀을 코딩하는 유전자가 매우 크다. 이에 사레타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와 같은 기업들은 단축된 형태의 유전자를 이용한 유전자 치료제를 개발했지만, 단축된 단백질은 원래 단백질만큼 효과적이지 못할 수 있다는 단점이 있다.

스플라이스바이오는 이러한 문제를 해결하기 위해 두 개의 별도 AAV를 사용하여 큰 유전자의 조각들을 세포 안으로 전달하는 방식을 채택했다. 세포 내에서 특수하게 설계된 스플라이싱 분자가 이 조각들을 재조립하여 완전한 길이의 단백질을 생성하도록 돕는다.

스타가트병은 ABCA4 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며, 이 유전자는 AAV에 담기에는 너무 크다. 스플라이스바이오는 자사의 기술을 통해 환자의 몸이 해당 유전자가 생산하는 기능적인 단백질을 만들 수 있도록 도울 수 있다고 설명했다. 현재 스플라이스바이오의 선도 파이프라인인 SB-007은 임상 1/2상 시험이 진행 중이다.

스타가트병은 점진적인 시력 손실을 유발하는 유전성 안과 질환으로, 스플라이스바이오 외에도 AAVantgarde와 같은 유럽의 다른 바이오테크 기업들도 유사한 접근 방식을 초기 단계에서 연구하고 있다.

스플라이스바이오의 기술은 프린스턴 대학교에서 공동 창립자이자 CEO인 미켈 빌라-페렐로(Miquel Vila-Perelló)가 단백질 설계 및 공학을 연구하던 중 개발된 것이다. 2014년 ProteoDesign이라는 이름으로 설립된 이 회사는 안과, 신경과 및 기타 비공개 치료 분야에서도 추가 프로그램을 개발 중이다.

이번 시리즈 B 라운드는 EQT Life Sciences와 Sanofi Ventures가 공동으로 주도했으며, Roche Venture Fund, New Enterprise Associates, Novartis Venture Fund를 포함한 7개의 다른 투자자들이 참여했다.

빌라-페렐로 CEO는 성명을 통해 "이처럼 고품질 투자자들의 지원은 우리의 프로그램과 독특한 단백질 스플라이싱 플랫폼의 강점, 그리고 현재 치료가 불가능한 질병에 대한 유전자 치료의 가능성을 강조한다"고 밝혔다. 스플라이스바이오는 2022년 시리즈 A 라운드에서 5천만 유로를 조달한 바 있다.

BioPharma Dive가 추적하는 약 20여 개의 투자 회사로부터 투자를 받은 유전자 및 세포 치료 스타트업들은 2025년 들어 현재까지 11억 달러 이상의 벤처 자금을 확보했다. 이 중 절반은 각각 1억 달러를 초과하는 '메가 라운드' 형태로 이루어져, 이러한 추세가 지속되고 있음을 보여준다.