WhiteFiber, Inc. 2026년 1분기 실적 발표

아버 바이오테크놀로지스, 7400만 달러 투자 유치… 희귀 질환 치료제 개발 박차 유전자 치료 분야의 스타트업 아버 바이오테크놀로지스(Arbor Biotechnologies)가 7400만 달러 규모의 시리즈 C 투자를 유치했다고 화요일 발표했습니다. 이는 최근 유전자 의학 분야의 많은 경쟁사들이 벤처 투자 확보에 어려움을 겪고 있는 가운데 나온 소식입니다. 이번 투자 라운드는 Arch Venture Partners와 TCGX가 주도했으며, 아버 바이오테크놀로지스는 이를 통해 선도 프로그램의 임상 시험을 진전시킬 계획입니다. 아버 바이오테크놀로지스는 ABO-101이라는 유전자 편집 치료제를 개발 중이며, 이는 1형 원발성 고옥살산뇨증(primary hyperoxaluria type 1, PH1)이라는 희귀 신장 질환을 치료하는 것을 목표로 합니다. 연방 데이터베이스에는 약 20명의 자원자를 모집하는 1/2상 임상 시험이 등록되어 있으나, 아직 환자 모집은 시작되지 않았습니다. 1형 원발성 고옥살산뇨증(PH1)은 신체가 옥살산염이라는 물질을 과도하게 생성하여 신장 결석 및 장기 손상을 유발하는 질환입니다. 이 질환은 희귀 질환으로, 미국과 유럽에서 인구 100만 명당 1~3명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 2020년 이후, Alnylam Pharmaceuticals의 Oxlumo와 Novo Nordisk의 Rivfloza 등 두 가지 RNA 기반 치료제가 PH1 치료제로 미국 승인을 받았습니다. 이들 치료제는 간 효소 발현을 차단하여 옥살산염 생성을 억제하는 방식으로 작용합니다. Alnylam과 Novo Nordisk의 치료제는 월별 또는 분기별 주사가 필요합니다. 반면, 아버 바이오테크놀로지스의 ABO-101은 "한 번의 치료로 끝나는(one-and-done)" 치료제를 목표로 한다고 데빈 스미스(Devyn Smith) 아버 바이오테크놀로지스 CEO는 밝혔습니다. ABO-101은 HAO1 유전자를 억제하여 옥살산염 수치를 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 합니다. 이 치료제는 지질 나노 입자(lipid nanoparticle)에 둘러싸인 CRISPR 효소 유형을 인코딩하는 핵산을 포함합니다. 적어도 현재까지는 유전자 의학 치료제 개발사들이 편의성 측면에서 시장 점유율을 확보하는 데 어려움을 겪고 있습니다. 혈우병과 같이 이미 효과적인 치료제가 다수 존재하는 질환에서도, 다른 기술을 사용하는 여러 유전자 치료제들이 판매에 어려움을 겪고 있습니다. 스미스 CEO는 PH1의 경우, 완치 가능한 치료제가 기존 약물에 대한 환자들의 문제를 해결할 수 있다고 말했습니다. 그는 이 질환을 앓는 어린이들과 보호자들이 만성적인 주사 치료의 부담과 비용에 대해 우려를 표했다고 전했습니다. 평생 지속될 수 있는 단일 치료법이 환자들에게 "매우 합리적"이라는 것입니다. 이 치료제 외에도 아버 바이오테크놀로지스는 아직 공개되지 않은 희귀 간 질환 및 근위축성 측삭 경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 치료제도 개발 중입니다. 또한 최근 몇 년간 Vertex Pharmaceuticals, Allogene Therapeutics, Edigene과 세포 치료제 중심의 협력을 진행해 왔습니다. 아버 바이오테크놀로지스의 이번 투자 유치는 유전자 및 세포 치료제 개발사들에게 어려운 시기에 이루어졌습니다. 투자자들이 보다 안전한 투자처로 몰리면서, 해당 분야의 민간 자금 조달은 정점을 찍은 이후 둔화되었습니다. BioPharma Dive가 추적한 약 20여 개의 벤처 캐피탈 회사 중, 지난해 유전자 및 세포 치료제 스타트업에 유입된 자금은 14억 달러에 불과했으며, 이는 최소 2022년 이후 가장 낮은 총액입니다. 자금 조달난으로 인해 기업들은 직원 감축이나 전략 전환을 단행하고 있습니다. 아버 바이오테크놀로지스 역시 지난해 직원을 감축하고 초기 연구를 축소한 바 있습니다. 스미스 CEO는 이러한 구조 조정이 회사가 "플랫폼 발굴 작업"에서 제품 개발로 성숙해가는 과정을 반영한다고 설명했습니다. 그는 "우리는 자연스러운 진화 단계에 있었다"며, "우리가 가진 도구함에 매우 만족했으며, 이제는 집중하고 포트폴리오에 힘을 쏟을 때라고 생각했다"고 말했습니다. 그럼에도 불구하고 스미스 CEO는 유전자 의학을 둘러싼 투자 심리가 가까운 시일 내에 변화하기를 희망하고 있습니다. 그는 올해가 유전자 편집 분야에 "중요한 해"가 될 것이라며, 투자자들의 관심을 다시 불러일으킬 수 있는 다수의 임상 시험 결과 발표가 예정되어 있다고 언급했습니다. 그는 "이는 안전성 데이터를 구축하고, 이 기술이 환자들에게 가져다줄 수 있는 임상적 이점을 입증하는 데 도움이 될 것이며, 이는 큰 추진력이 될 것"이라고 덧붙였습니다.