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아스트라제네카(AZN), 저칼슘혈증 치료제 '에네보파라타이드' 임상 3상서 유효성 입증 아스트라제네카의 희귀질환 사업부인 Alexion은 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT) 성인 환자를 대상으로 진행한 CALYPSO 임상 3상 시험에서 investigational PTH 수용체 1 작용제인 에네보파라타이드(AZP-3601)가 24주차에 1차 평가 지표를 통계적으로 유의미하게 달성했다고 17일 발표했습니다. 이번 임상 3상 시험의 주요 결과는 알부민 조정 혈청 칼슘 수치를 정상화하고 활성 비타민 D 및 경구 칼슘 요법으로부터의 독립성을 확보하는 복합 지표를 평가한 것입니다. 부갑상선기능저하증(HypoPT)은 부갑상선호르몬(PTH) 결핍으로 인해 발생하는 희귀 내분비 질환으로, 혈중 칼슘 및 인산염 수치 조절 장애를 특징으로 합니다. 이러한 PTH의 생리적 작용 장애는 신장 및 뼈에 부정적인 영향을 포함한 임상 증상을 유발할 수 있습니다. HypoPT는 미국과 유럽 연합에서 20만 명 이상이 앓고 있는 것으로 알려진 희귀 질환 중 하나이며, 환자의 약 80%가 여성입니다. Alexion의 Marc Dunoyer 최고경영자(CEO)는 "희귀 내분비 질환인 HypoPT를 앓고 있는 환자들은 종종 고칼슘뇨증, 골감소증 및 골다공증의 위험 증가에 직면해 있다"며, "CALYPSO 임상 시험의 이번 결과는 에네보파라타이드가 이들 환자에게 또 다른 치료 옵션이 될 잠재력을 강조한다"고 말했습니다. 그는 이어 "52주차의 임상 결과를 검토하여 위험-이익 프로파일을 완전히 규명할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 에네보파라타이드는 전반적으로 내약성이 우수했습니다. 24주간의 무작위 치료 기간 이후, 모든 환자는 52주까지 진행되는 장기 연장 기간 동안 에네보파라타이드 치료를 지속받게 됩니다. 전체 유효성 및 안전성 데이터는 52주차에 분석될 예정이며, Alexion은 이 데이터를 글로벌 보건 당국과 공유하고 향후 의학 학회에서 발표할 계획입니다. CALYPSO 임상 3상 시험은 만성 부갑상선기능저하증 성인 환자를 대상으로 에네보파라타이드의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상 시험입니다. 표준 치료(활성 비타민 D 및 경구 칼슘 보충제)를 받고 있는 총 202명의 환자가 2:1 비율로 에네보파라타이드 또는 위약 투여군에 무작위 배정되었습니다. 주요 유효성 평가 지표는 24주 치료 후 알부민 조정 혈청 칼슘 수치가 정상 범위 내에 도달하고 표준 치료로부터 독립성을 확보한 환자의 비율입니다. 주요 이차 평가 지표에는 기저 시점에 고칼슘뇨증이 있는 환자의 24시간 소변 칼슘 정상화 및 신체 증상과 삶의 질에 미치는 영향을 반영하는 환자 보고 결과 평가가 포함됩니다. 에네보파라타이드(AZP-3601)는 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT) 치료를 위한 investigational PTH 수용체 1 작용제입니다. 이 약물은 PTH 수용체 1의 특정 구조에 높은 친화력으로 결합하여 PTH 기능을 회복시키고 HypoPT 증상을 관리하는 동시에 신장 기능과 뼈 건강을 보존하도록 설계되었습니다. 에네보파라타이드는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정 및 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 HypoPT 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.