프로탈릭스 바이오테라퓨틱스, 2026년 1분기 재무 및 사업 결과 발표

화이자, BRAFTOVI 병용 요법으로 전이성 대장암 환자 치료 효과 입증 화이자(Pfizer)는 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암(mCRC) 환자를 대상으로 BRAFTOVI® (encorafenib)와 cetuximab (ERBITUX®) 및 mFOLFOX6 병용 요법의 임상 3상 BREAKWATER 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이번 연구 결과는 미국 임상종양학회(ASCO) 위장관암 심포지엄에서 구두 발표되었으며, Nature Medicine에도 게재되었습니다. BREAKWATER 연구 결과에 따르면, BRAFTOVI 병용 요법은 표준 항암 화학요법 대비 객관적 반응률(ORR)을 60.9%에서 40.0%로 유의미하게 개선했습니다. 이는 BRAFTOVI 병용 요법이 객관적 반응을 달성할 확률을 두 배로 높이는 효과를 보인 것입니다. 이번 결과는 BRAFTOVI 병용 요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 치료제로 승인받는 근거가 되었습니다. 스콧 코페츠(Scott Kopetz) 박사(MD 앤더슨 암센터)는 "이전에는 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자를 위한 승인된 바이오마커 기반 치료제가 없었으나, 이번 BRAFTOVI 병용 요법의 승인으로 새로운 치료 옵션이 열렸다"며, "BREAKWATER 연구 데이터는 이 표적 치료 요법이 장기적인 질병 조절이 중요한 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자들에게 새로운 표준 치료법이 될 잠재력을 보여준다"고 말했습니다. BRAFTOVI 병용 요법을 받은 환자들의 반응 지속 기간 중앙값은 13.9개월로, 표준 항암 화학요법을 받은 환자들의 11.1개월보다 길었습니다. 또한, BRAFTOVI 병용 요법을 받은 환자의 22.4%가 12개월 이상 반응을 유지한 반면, 표준 항암 화학요법 그룹에서는 11.4%만이 12개월 이상 반응을 유지했습니다. 반응까지 걸린 시간 중앙값 역시 BRAFTOVI 병용 요법 그룹에서 7.1주로, 표준 항암 화학요법 그룹의 7.3주보다 약간 빨랐습니다. 전체 생존율(OS) 데이터는 아직 초기 분석 단계이지만, BRAFTOVI 병용 요법 그룹에서 긍정적인 추세를 보였습니다. BRAFTOVI 병용 요법 그룹의 전체 생존 기간 중앙값은 추정되지 않았으나, 표준 항암 화학요법 그룹의 14.6개월보다 긴 것으로 나타났습니다. BREAKWATER 연구는 전체 생존율 및 무진행 생존율(PFS)에 대한 추가 데이터를 수집하고 있으며, PFS 결과는 2025년 발표될 예정입니다. 로저 단시(Roger Dansey) 박사(화이자 최고 항암 책임자)는 "이번 연구 결과는 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자를 위한 최초의 1차 치료 표적 치료제 승인의 기반이 되었다"며, "종양 크기 감소 및 암 미발견 효과를 보여주는 BRAFTOVI의 임상적 이점과 전체 생존율에 대한 유망한 중간 분석 결과에 고무적이며, 올해 추가적인 연구 결과 발표를 기대한다"고 밝혔습니다. BRAFTOVI 병용 요법의 안전성 프로파일은 각 약물의 알려진 안전성 프로파일과 일관되었으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. BRAFTOVI와 cetuximab 및 mFOLFOX6 병용 요법은 2024년 12월, BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자 치료를 위해 FDA의 가속 승인을 받았습니다. 이 승인은 진행성 또는 전이성 질환에 대한 새로운 항암제 개발 및 승인을 지원하는 FDA의 Project FrontRunner 프로그램 하에 이루어진 최초의 승인 중 하나입니다. 화이자는 전 세계 규제 당국과도 BRAFTOVI 병용 요법의 추가 승인을 위한 논의를 진행 중입니다. 화이자는 일반 대중이 최신 연구 결과를 쉽게 이해할 수 있도록 비전문적인 언어로 작성된 요약본을 제공하고 있습니다. 자세한 내용은 www.Pfizer.com/apls 에서 확인할 수 있습니다. BREAKWATER 연구는 이전에 치료받지 않은 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자를 대상으로 BRAFTOVI와 cetuximab 단독 또는 mFOLFOX6 병용 요법의 효과를 평가하는 무작위 대조 공개 임상 3상 시험입니다. 환자들은 BRAFTOVI 300mg 단독 요법, BRAFTOVI와 cetuximab 및 mFOLFOX6 병용 요법, 또는 표준 항암 화학요법(mFOLFOX6, FOLFOXIRI, CAPOX 등) 그룹으로 무작위 배정되었습니다. 연구의 주요 평가 변수는 객관적 반응률(ORR)과 무진행 생존율(PFS)이며, 전체 생존율(OS)은 주요 이차 평가 변수입니다. 대장암은 전 세계적으로 세 번째로 흔한 암으로, 2022년 약 180만 건의 새로운 진단이 있었습니다. 또한, 암 관련 사망 원인 중 두 번째를 차지합니다. 미국에서는 2025년에 약 154,270명이 대장암 진단을 받을 것으로 예상되며, 매년 약 53,000명이 이 질병으로 사망할 것으로 추정됩니다. 대장암 환자의 20%는 이미 전이된 상태로 진단되어 치료가 더 어렵고, 국소 질환 환자의 최대 50%는 결국 전이성 질환으로 진행됩니다. BRAF 변이는 전이성 대장암 환자의 8-12%에서 발견되며, 이러한 환자들에게는 예후가 좋지 않습니다. BRAF V600E 변이는 가장 흔한 BRAF 변이이며, 이 변이를 가진 대장암 환자의 사망 위험은 알려진 변이가 없는 환자보다 두 배 이상 높습니다. BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자들의 높은 미충족 의료 수요에도 불구하고, 2024년 12월 20일 이전까지는 이전에 치료받지 않은 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자를 위한 승인된 바이오마커 기반 치료제가 없었습니다. BRAFTOVI는 BRAF V600E를 표적으로 하는 경구용 저분자 키나아제 억제제입니다. RAS-RAF-MEK-ERK 신호 전달 경로의 비정상적인 단백질 활성화는 대장암을 포함한 특정 암에서 관찰됩니다. 화이자는 미국, 캐나다, 라틴 아메리카, 중동 및 아프리카에서 BRAFTOVI에 대한 독점적 권리를 보유하고 있습니다. 일본 및 한국에서는 Ono Pharmaceutical Co., Ltd.가, 이스라엘에서는 Medison이, 유럽 및 아시아(일본 및 한국 제외)를 포함한 기타 모든 국가에서는 Pierre Fabre Laboratories가 상업화에 대한 독점적 권리를 보유하고 있습니다. BRAFTOVI® (encorafenib)는 FDA 승인 검사를 통해 확인된 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 환자의 치료를 위해 cetuximab 및 mFOLFOX6와 병용하여 사용이 적응증으로 승인되었습니다. 이 적응증은 반응률 및 반응 지속 기간을 기반으로 가속 승인되었습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점을 확인하고 기술하는 것에 따라 달라질 수 있습니다. BRAFTOVI는 또한 FDA 승인 검사를 통해 확인된 BRAF V600E 변이 양성 전이성 대장암 성인 환자의 이전 치료 후 cetuximab과 병용하여 사용이 적응증으로 승인되었습니다. 사용 제한: BRAFTOVI는 야생형 BRAF 대장암 환자 치료에는 적응증이 없습니다. 중요 안전 정보: cetuximab 및 mFOLFOX6의 개별 제품 구성 요소에 대한 처방 정보 및 추가 안전 정보를 참조하십시오. 경고 및 주의사항: 새로운 원발성 악성 종양이 발생할 수 있습니다. BRAFTOVI와 cetuximab 병용 요법을 받은 환자 중 피부 편평상피세포암(cuSCC) 및 각화세포종(KA)이 1.4%에서 발생했으며, 새로운 원발성 흑색종이 1.4%에서 발생했습니다. BREAKWATER 연구에서는 피부 유두종 2.6%, 기저세포암 1.3%, 피부 편평상피세포암 0.9%, 각화세포종 0.4%, 제자리 흑색종 0.4%가 보고되었습니다. 치료 시작 전, 치료 중 2개월마다, 그리고 치료 후 최대 6개월까지 피부과적 평가를 수행해야 합니다.