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노바티스, 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 임상 3상서 긍정적 결과 발표 [2024년 12월 30일] – 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 STEER 연구에서 긍정적인 최상위 결과를 발표했습니다. 이번 연구는 척수강 내 투여 방식의 onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT)의 유효성과 안전성을 평가했으며, 특히 두 살 이상 두 돌 이상으로 걸음마를 독립적으로 하지 못하는 SMA Type 2 환자군에서 임상적 이점을 확인했습니다. STEER 연구는 SMA 환자의 운동 능력 및 질병 진행을 평가하는 표준 지표인 Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) 총점의 기저치 대비 증가를 주요 평가 지표로 삼았습니다. 연구 결과, OAV101 IT 투여군에서 대조군(sham control) 대비 HFMSE 점수가 유의미하게 증가하며 운동 기능 개선 효과를 입증했습니다. 또한, OAV101 IT의 안전성 프로파일 역시 긍정적이었습니다. 전반적인 이상 반응 및 중대한 이상 반응 발생률은 두 군 간에 유사했으며, 가장 흔하게 보고된 이상 반응으로는 상기도 감염, 발열, 구토 등이 있었습니다. 노바티스는 2025년 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 규제 당국에 관련 데이터를 제출하고, OAV101 IT를 SMA 환자들에게 제공할 수 있도록 노력할 계획입니다. 해당 연구 결과는 2025년 예정된 학회에서 발표될 예정입니다. 노바티스의 Shreeram Aradhye 개발 및 최고 의학 책임자는 "현재 많은 SMA 환자들이 만성적인 치료에 의존하고 있습니다. STEER 연구의 긍정적인 결과는 두 살 이상 SMA 환자에서 OAV101 IT의 유효성, 안전성 및 내약성을 다시 한번 강조합니다"라며, "이러한 데이터는 광범위한 SMA 환자군에 대한 등록을 지원할 것으로 기대되며, 우리는 부족하거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능을 대체하도록 설계된 일회성 유전자 치료제를 통해 SMA 치료 혁신을 선도하기 위해 최선을 다할 것입니다"라고 밝혔습니다. 소아 신경과 전문의이자 STEER 연구의 주요 연구자 중 한 명인 Crystal Proud 박사는 "운동 기능 유지는 많은 고령 SMA 환자들에게 중요한 목표입니다. 이는 전동 휠체어 추진, 스스로 식사하기, 일상생활 활동을 가능한 한 독립적으로 수행할 수 있는 능력을 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다"라며, "OAV101 IT 투여는 운동 기능을 유지할 뿐만 아니라 향상시키는 것으로 나타나, 일회성 치료가 가질 수 있는 영향력을 보여줍니다"라고 덧붙였습니다. 이번 STEER 연구 결과는 이미 긍정적인 결과를 보였던 임상 1/2상 STRONG 연구를 기반으로 합니다. STRONG 연구에서도 OAV101 IT 치료가 1년 내에 HFMSE 점수의 임상적으로 의미 있는 증가를 가져왔으며, 두 살 이상 다섯 살 미만의 SMA Type 2 환자군에서 임상적으로 의미 있는 반응을 보였습니다. STEER 연구는 두 살 이상 18세 미만의 SMA Type 2 환자 중 앉을 수는 있으나 독립적으로 걷지 못하는 환자를 대상으로 OAV101 IT의 임상적 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행된 임상 3상 연구입니다. 연구는 52주간 진행되었으며, HFMSE 점수를 통해 치료 효과를 평가했습니다. 또한, Revised Upper Limb Module (RULM) 척도를 이용한 안전성 및 유효성 평가도 부차적으로 이루어졌습니다. OAV101 IT는 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 investigational, 일회성 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 임상 3상 STEER 연구, 임상 1/2상 STRONG 연구, 그리고 임상 3b상 STRENGTH 연구를 포함한 세 건의 임상 연구에서 평가되었습니다. STRENGTH 연구는 nusinersen 또는 risdiplam 치료를 중단한 SMA 환자를 대상으로 OAV101 IT의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가한 개방형, 단일군, 다기관 연구였습니다. STRONG 연구는 SMN2 유전자 3개 복사본을 가진 6개월 이상 60개월 미만의 SMA 환자를 대상으로 OAV101 IT의 안전성 및 유효성을 평가한 개방형, 용량 탐색 연구였습니다. OAV101 IT 임상 개발 프로그램은 약 170명의 SMA 환자를 대상으로 진행되었으며, 최대 6.4년까지 추적 관찰이 이루어졌습니다. 노바티스는 모든 유형의 SMA 치료를 위한 아데노바이러스 9 (AAV9) 유전자 치료제의 정맥 및 척수강 내 투여에 대한 Nationwide Children's Hospital과의 전 세계 독점 라이선스 계약을 보유하고 있습니다. 또한, 인간에서 SMA의 생체 내 유전자 치료를 위한 REGENXBIO의 지적 재산 포트폴리오 내 모든 재조합 AAV 벡터에 대한 전 세계 독점 라이선스를 보유하고 있으며, SMA 치료를 위한 중추신경계 내 AAV9 벡터의 생체 내 투여에 대한 Généthon과의 전 세계 독점 라이선스 계약도 체결했습니다. 척수성 근위축증(SMA)은 기능성 SMN1 유전자의 결핍으로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경근육 질환으로, 운동 신경세포의 비가역적인 손실을 초래하여 호흡, 삼킴, 기본적인 움직임을 포함한 근육 기능에 영향을 미칩니다. SMA의 심각성은 SMN2 유전자의 복사본 수에 따라 다양한 유형으로 나타나며, SMN2는 SMN1에 비해 약 10%의 기능성 SMN 단백질만을 생산합니다. 운동 신경세포 손실은 되돌릴 수 없으므로, 치료 시점에 증상이 있는 SMA 환자는 기능적 능력을 극대화하기 위해 호흡, 영양 및/또는 근골격계 지원 관리가 필요할 수 있습니다.