TuHURA 바이오사이언스, 제4회 연례 H.C. 웨인브라이트 바이오커넥트 투자자 컨퍼런스에서 발표 예정

이오니스 파마슈티컬스, 첫 자체 개발 신약 승인… FDA 고위 관계자 퇴진 소식도 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 질환인 가족성 고카일로마이크론혈증 증후군(FCS) 치료제 '트링골자(Tryngolza)'를 승인했습니다. 이로써 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 자체 개발 및 판매하는 첫 번째 의약품을 확보하게 되었습니다. 한편, FDA의 고위 관계자 퇴진 소식과 함께 제약·바이오 업계의 연구 협력 계약 소식도 전해졌습니다. FDA는 지난 목요일, 이오니스 파마슈티컬스의 트링골자를 미국 내에서 가족성 고카일로마이크론혈증 증후군(FCS)에 대한 최초의 승인 치료제로 확정했습니다. 이 약은 식이요법과 병행하여 환자의 중성지방 수치를 낮추는 데 사용되며, 연간 약 $595,000의 약가가 책정되었습니다. 이번 승인은 이오니스 파마슈티컬스가 신약을 외부로 라이선스하는 것을 넘어 자체적으로 시장에 출시하는 기업으로 나아가는 중요한 발걸음입니다. 이오니스는 지난 12개월간 두 건의 신약 승인을 받았으며, 트링골자를 통해 자체 소유의 시판 의약품을 갖게 되었습니다. 로버트 템플(Robert Temple) FDA 고위 관계자가 연말을 끝으로 퇴직합니다. FDA 약물 부서 책임자인 파트리지아 카바초니(Patrizia Cavazzoni)는 이메일을 통해 이 소식을 전했습니다. 템플은 현재 FDA에서 임상 과학 및 약물 검토 분야의 선임 고문으로 재직 중입니다. 그의 퇴직 소식은 지난 1월 말로 예정된 남안제 범퍼스(Namandjé Bumpus)와 더그 스록모턴(Doug Throckmorton) 등 다른 두 명의 FDA 고위 관계자들의 퇴진 발표에 이은 것입니다. FDA는 지난 목요일, 젤란드 파마(Zealand Pharma)가 개발 중이던 단장 증후군(SBS) 치료제 후보 물질에 대한 승인을 거부했습니다. 젤란드 파마는 주 2회 투여하는 이 치료제 '글레파글루타이드(glepaglutide)'가 위약 대비 정맥 수액 및 영양분 투여 필요성을 유의미하게 감소시켰다는 결과를 바탕으로 승인을 신청했습니다. 젤란드 파마에 따르면, FDA는 안전성 및 유효성 요건 충족을 위해 추가적인 임상 시험이 필요하다고 밝혔습니다. 젤란드 파마는 2025년에 해당 임상 시험을 시작하여 미국 내 재신청 및 해외 승인 신청을 지원할 계획입니다. 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 아스텔라스 제약(Astellas Pharma)에 유전자 치료제를 뇌로 전달하는 데 사용될 수 있는 바이러스 껍질(capsid) 사용 권한을 부여했습니다. 목요일 발표된 이번 계약을 통해 아스텔라스는 특정 신경 질환 치료를 위한 유전체 의약품 개발을 목표로, 하나의 비지정 표적에 대한 캡시드 사용 라이선스를 확보했으며, 최대 4개의 추가 표적으로 확대할 가능성도 있습니다. 상가모는 계약금으로 $20 million을 받았으며, 추가 라이선스 수수료 및 마일스톤 지급으로 최대 $1.3 billion까지 받을 수 있습니다. 최근 비만 치료제 임상 시험을 중단한 바이오에이지 랩스(BioAge Labs)가 노바티스(Novartis)와 협력 계약을 체결하며 노화 관련 질환 치료제 개발이라는 초기 계획에 박차를 가하고 있습니다. 리치몬드에 본사를 둔 이 회사는 수요일, 노화 관련 질환을 유발하는 생물학적 메커니즘을 연구하여 새로운 약물 표적을 발굴하기 위한 다년간의 협력을 노바티스와 진행한다고 발표했습니다. 바이오에이지 랩스는 계약금 및 연구 자금으로 최대 $20 million을 지급받으며, 향후 최대 $530 million의 추가 지급금을 받을 수 있습니다. 양사는 이번 협력을 통해 도출되는 프로그램들을 발전시킬 기회를 갖게 됩니다.