트윈 비 파워캣, 엑수마 워터 스포츠로부터 맞춤형 400 GFX2 재주문 발표

존슨앤드존슨(JNJ), 혈액암 치료제 '달자렉스' 적응증 확대 추진 존슨앤드존슨(JNJ)이 혈액암 치료제 '달자렉스(Darzalex)'의 사용 범위를 더욱 넓히기 위한 움직임을 보이고 있습니다. 이와 함께 머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)와 노보 노디스크(Novo Nordisk)는 각각 실험 신약의 중간 단계 임상시험 결과를 발표했습니다. 최근 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH) 연례 학회에서는 수많은 연구자와 의료진이 모여 최신 연구 결과를 공유했습니다. 존슨앤드존슨과 젠맙(Genmab)이 개발한 다발골수종 치료제 '달자렉스'는 증상이 나타나기 전 단계인 '무증상 다발골수종(smoldering multiple myeloma)' 환자에서 질병 진행 위험을 51% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이는 단순히 경과를 관찰한 환자군과 비교했을 때 유의미한 결과입니다. 현재 무증상 다발골수종에 대한 승인된 치료법은 없습니다. 환자들은 주로 정기적인 혈액 검사 등을 통해 경과를 관찰합니다. J&J는 'AQUILA' 임상시험을 통해 진행 위험이 높은 무증상 다발골수종 환자 390명을 대상으로 약 절반에게 달자렉스를 투여하고, 나머지 절반은 경과 관찰만 진행했습니다. 환자들은 평균 5년 반 동안 추적 관찰되었습니다. 5년 후, 달자렉스 치료를 받은 환자의 63%는 질병 진행 없이 생존한 반면, 경과 관찰만 한 환자는 41%에 그쳤습니다. 또한, 달자렉스 치료군의 5년 생존율은 93%로, 대조군 87%보다 높았습니다. J&J는 이미 미국과 유럽 규제 당국에 무증상 다발골수종에 대한 달자렉스 승인을 신청한 상태입니다. 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 혁신적인 염기 편집 치료제 'BEAM-101'은 겸상 적혈구 빈혈증 환자 7명에게서 보호 기능을 하는 태아 헤모글로빈 생성을 촉진했습니다. 이 데이터는 지난 11월 처음 공개된 임상시험 결과에 대한 추가적인 내용을 담고 있습니다. 태아 헤모글로빈 증가는 변이된 적혈구 형태를 대체하여 빈혈을 개선하고 적혈구 건강 지표를 향상시켰습니다. 짧은 추적 관찰 기간에도 불구하고, 7명의 임상시험 참가자 중 누구도 빔 테라퓨틱스의 치료법이 성공적으로 이식된 이후 겸상 적혈구 위기(sickle pain crisis)를 경험하지 않았습니다. 다만, 한 명의 환자가 항암 화학요법 전처치와 관련된 폐 독성으로 사망하는 안타까운 사례가 있었습니다. 이는 빔 테라퓨틱스가 지난 11월 공개했던 내용입니다. 연구 책임자인 매튜 히니(Matthew Heeney)는 "비극적이지만, 화학요법의 알려진 위험성을 고려할 때 완전히 예상치 못한 결과는 아니었다"고 밝혔습니다. 머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)의 실험 약물 '질로버탐맙 베도틴(zilovertamab vedotin)'을 투여받은 림프종 환자 35명 중 34명에게서 완전 관해(complete response)가 나타났습니다. 이는 암세포가 전혀 검출되지 않는 상태를 의미합니다. 이 약물은 일반적인 림프종 치료법인 R-CHP와 병용 투여되었습니다. 한 명의 환자는 초기 치료 주기 후 치료를 중단했으며, 전체 환자의 11%에서 심각한 치료 관련 부작용이 보고되었습니다. 이러한 데이터를 바탕으로 머크는 3상 임상시험에 가장 낮은 용량을 진행하기로 결정했습니다. 머크는 ROR1 단백질을 표적으로 하는 질로버탐맙 베도틴을 2020년 벨로스바이오(VelosBio) 인수 당시 확보했습니다. 머크 연구소의 종양학 임상 연구 책임자인 그레고리 루비니에키(Gregory Lubiniecki)는 "이 investigational ROR1 표적 항체-약물 접합체(ADC)에 대한 연구를 계속 진행할 수 있게 되어 기쁘다"며 "다양한 혈액암에서 강력한 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 말했습니다. 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 경구용 약물 '에타보피바트(etavopivat)'는 겸상 적혈구 환자에서 통증 위기 발생률을 위약 대비 절반 가까이 감소시키는 것으로 나타났습니다. 에타보피바트 치료는 또한 환자들이 첫 통증 위기를 경험하기까지의 시간을 연장시키고, 산소 운반 단백질인 헤모글로빈 수치를 개선했습니다. 앨라배마 대학교 버밍햄 캠퍼스의 줄리 칸터(Julie Kanter) 박사는 이 데이터를 "매우 고무적"이라고 평가했습니다. 특히 에타보피바트는 하이드록시유레아(hydroxyurea)와 같은 기존 겸상 적혈구 치료제와는 다른 작용 기전을 가지고 있어, 기존 치료제에 잘 반응하지 않는 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 수 있습니다. 칸터 박사는 "모든 환자에게 효과가 있는 것은 아니므로, 어떤 환자에게 가장 적합한지, 그리고 다른 치료법과 어떻게 병용될 수 있는지 더 많은 연구가 필요하지만, 분명히 올바른 방향으로 나아가는 단계"라고 덧붙였습니다. 이번 임상시험에는 평균적으로 등록 전 1년간 세 번 이상의 통증 위기를 경험한 10대 및 성인 겸상 적혈구 환자 60명이 참여했습니다. 노보 노디스크는 현재 에타보피바트 3상 임상시험을 진행 중이며, 향후 '더욱 다양한 글로벌 인구'를 대상으로 한 두 번째 임상시험을 계획하고 있습니다. 아셀렉스(Arcellx)와 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 실험적인 다발골수종 세포 치료제 '아니토셀(anito-cel)'에 대한 업데이트된 데이터를 공개했습니다. 월스트리트 분석가들은 이 치료제가 J&J와 레전드 바이오테크(Legend Biotech)의 시장 선도 치료제를 능가할 잠재력을 가지고 있다고 평가하고 있습니다. ASH 학회에서 상세히 발표될 예정인 이 데이터에 따르면, 2상 임상시험에서 아니토셀 치료를 받은 환자의 97%가 치료에 반응했으며, 평균 9.5개월 추적 관찰 후 62%는 질병의 징후가 없었습니다. 또한, 신경 손상으로 인한 운동 장애 발생 사례는 보고되지 않았는데, 이는 세포 치료제의 부작용으로 우려되었던 부분입니다. 지난 11월 공개된 결과에 기반한 이번 발표는 아니토셀의 "최고 수준의 잠재력(best-in-class potential)"을 계속해서 보여주고 있다고 Baird의 분석가 잭 앨런(Jack Allen)은 평가했습니다. 그는 아셀렉스와 길리어드의 치료제가 J&J와 레전드 바이오테크의 '카르빅티(Carvykti)'에 이어 2위가 아닌, 다발골수종 세포 치료 분야에서 "주도적인(dominant)" 역할을 할 것으로 예상했습니다. 하지만 Leerink Partners의 분석가 다이나 그레이보쉬(Daina Graybosch)는 아니토셀의 카르빅티 대비 성능에 대한 논쟁이 "해결되기까지 수년이 걸릴 것"으로 예상했습니다. 그녀는 이러한 논쟁이 아셀렉스가 카르빅티의 주요 임상시험 환자들보다 예후가 더 좋은 환자들을 모집했는지, 그리고 아니토셀의 안전성 차별화가 실제 임상에서 나타날지에 대한 여부에 초점을 맞추고 있다고 설명했습니다.