Independent Data Monitoring Committee, Entrada Therapeutics의 ELEVATE-44-201 연구에서 12 mg/kg 증량된 용량으로 코호트 2 개시 권고

Entrada Therapeutics, 듀센 근육병증 치료제 임상 2상 진입… 데이터 발표 시점도 공개 미국 바이오 기업 Entrada Therapeutics (티커: TRDA)가 듀센 근육병증(DMD) 치료제 후보물질 ENTR-601-44의 임상 1/2상 연구인 ELEVATE-44-201의 코호트 1 환자들이 개방형 임상 2상 단계로 진입했다고 17일 밝혔습니다. 독립적인 데이터 모니터링 위원회(DMC)는 코호트 1의 8명 환자에 대한 안전성 및 약동학(PK) 데이터를 검토한 결과, 코호트 1에서 투여된 6mg/kg 용량보다 높은 12mg/kg 용량으로 코호트 2를 시작할 것을 권고했습니다. ELEVATE-44-201 연구는 엑손 44 스키핑이 가능한 DMD 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 ENTR-601-44의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하는 임상 1/2상 연구입니다. Natarajan Sethuraman Entrada Therapeutics 연구개발 사장은 "독립적인 DMC가 코호트 1 데이터를 검토한 후, 12mg/kg로 증량된 용량으로 코호트 2 투여를 시작하는 것을 지지하게 되어 기쁘다"며, "Entrada의 모든 신경근육 프로그램은 동일한 엔도솜 탈출 차량(Endosomal Escape Vehicle, EEV) 기술을 활용하기 때문에, 이번 임상 진행이 당사의 임상 프로그램의 위험을 상당히 낮추고 중요한 전환점이 될 것으로 확신한다"고 말했습니다. 이어 Sethuraman 사장은 "6mg/kg 용량에서 ENTR-601-44의 안전성을 입증한 것은 프로그램의 명확한 이정표"라며, "2026년 2분기에 공개될 코호트 1 데이터에서 두 자릿수 디스트로핀 생산을 확인할 것으로 기대한다. 12mg/kg로 용량을 증량함에 따라, 올해 말에 발표될 코호트 2 데이터에서는 최고 수준의 디스트로핀 복원을 달성할 수 있을 것으로 믿는다"고 덧붙였습니다. ELEVATE-44-201 연구는 총 두 부분으로 구성된 글로벌 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 임상 1/2상 연구입니다. 회사는 코호트 1의 용량 증량(MAD) 부분을 완료했으며, 참여 환자들은 6회 투여로 구성된 개방형 임상 2상 단계로 전환했습니다. Entrada Therapeutics는 2026년 2분기에 코호트 1(6mg/kg) 데이터를, 연말까지 코호트 2(12mg/kg) 데이터를 보고할 예정이며, 코호트 3(최대 18mg/kg) 데이터도 추후 공개할 계획입니다. 또한, 미국 내 신속 승인을 지원하도록 설계된 ELEVATE-44-201 연구의 참여자 수를 늘리기 위해 올해 말 확장 코호트를 개설할 예정입니다. 앞서 2025년 12월, 미국 식품의약국(FDA)은 ENTR-601-44에 희귀 소아 질환 지정을 부여한 바 있습니다. Entrada Therapeutics는 현재 임상 단계에 있는 바이오 제약 기업으로, 오랫동안 접근 불가능하다고 여겨졌던 세포 내 표적을 공략하는 새로운 계열의 의약품 개발을 통해 환자들의 삶을 변화시키는 것을 목표로 합니다. 회사의 EEV™ 치료제는 다양한 치료제를 다양한 장기와 조직으로 효율적으로 세포 내 전달하도록 설계되어 치료 지수를 개선합니다. Entrada는 차세대 EEV, 새로운 올리고뉴클레오타이드 서열 및 고급 단백질 공학 플랫폼을 활용하여 신경근육, 안과 및 기타 질환 치료를 위한 강력한 RNA 및 단백질 기반 프로그램 개발 포트폴리오를 발전시키고 있습니다. 회사의 주요 올리고뉴클레오타이드 프로그램은 엑손 44, 45, 50, 51 스키핑이 가능한 듀센 근육병증 환자 치료를 위해 개발 중입니다. Entrada는 근긴장성 이영양증 1형 치료를 위한 임상 단계 프로그램인 VX-670 개발을 위해 파트너십을 맺었습니다.