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존슨앤드존슨, 자가면역질환 치료제 트렘피야 피하주사 제형 허가 신청

[뉴욕=뉴스핌] 김유진 기자 = 글로벌 헬스케어 기업 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)이 성인 중등도-중증 활동성 궤양성 대장염(UC) 치료를 위한 트렘피야(TREMFYA®, 성분명: 구셀쿠맙) 피하주사(SC) 유도 요법에 대한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 22일(현지시간) 밝혔다.

이번 신청은 성인 UC 환자를 대상으로 한 트렘피야 피하주사 유도 요법의 3상 임상시험인 ASTRO 연구 데이터를 기반으로 하며, 최근 미국에서 해당 적응증에 대한 트렘피야의 승인에 이은 것이다.

ASTRO 연구는 12주차에 400mg의 트렘피야 피하주사 유도 용량을 0, 4, 8주차에 투여받은 환자군에서 임상적 관해(clinical remission) 달성이라는 1차 평가변수를 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 충족시켰다. 내시경적 개선 및 조직-내시경 점막 개선(HEMI)을 포함한 모든 2차 평가변수 역시 충족된 것으로 나타났다. ASTRO 연구에서 관찰된 안전성 데이터는 QUASAR 프로그램의 안전성 결과와 일관된 것으로 보고되었다. ASTRO 연구 결과는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이다.

존슨앤드존슨의 Esi Lamousé-Smith 박사(부사장, 소화기 질환 분야 리드, 면역학)는 "크론병(CD)에 대한 GRAVITI 연구와 함께 UC에 대한 ASTRO 연구를 통해 염증성 장질환(IBD) 환자들에게 치료법의 다양성과 투여 옵션을 제공하는 데 집중하고 있다"며 "트렘피야는 최초로 완전한 피하주사 유도 및 유지 요법을 제공할 수 있는 IL-23 억제제로, 승인될 경우 환자와 의료진에게 선택의 폭과 편의성을 제공할 수 있을 것"이라고 말했다. 그는 이어 "ASTRO 연구 결과는 UC 환자를 대상으로 한 QUASAR 프로그램에서 생성된 강력한 데이터에 더해지며, 환자들의 치료 결과를 변화시키고자 하는 트렘피야의 가능성을 더욱 높여줄 것"이라고 덧붙였다.

트렘피야는 IL-23을 차단하고 IL-23을 생성하는 세포 표면의 수용체인 CD64에 결합하는 최초이자 유일한 이중 작용 단클론 항체다. IL-23은 활성화된 단핵구/대식세포 및 수지상 세포에서 분비되는 사이토카인으로, UC를 포함한 면역 매개 질환의 주요 원인으로 알려져 있다.

트렘피야는 2024년 9월, 성인 중등도-중증 활동성 UC 환자 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았으며, 현재 정맥주사(IV) 유도 요법 후 피하주사(SC) 유지 요법으로 투여되고 있다. 이번 승인은 성인 중등도-중증 활동성 UC 환자를 대상으로 트렘피야의 유효성과 안전성을 평가한 3상 QUASAR 연구 데이터를 기반으로 했다.

또한, 성인 중등도-중증 활동성 CD 치료를 위한 트렘피야의 미국 내 허가 신청이 제출되었으며, 유럽에서는 CD와 UC 모두에 대한 허가 신청이 제출된 상태다.

ASTRO 연구는 표준 치료(예: 티오푸린 또는 코르티코스테로이드), 이전 생물학적 제제(TNF 길항제 또는 베돌리주맙) 및/또는 오자니모드 또는 승인된 JAK 억제제에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없는 중등도-중증 활동성 궤양성 대장염 성인 환자를 대상으로 트렘피야 피하주사 유도 요법(0, 4, 8주차에 400mg SC)의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군, 다기관, 치료 지속 3상 연구다. 환자들은 1:1:1 비율로 무작위 배정되어 0, 4, 8주차에 트렘피야 400mg SC 유도 후 4주마다 200mg SC 유지 요법, 또는 0, 4, 8주차에 트렘피야 400mg SC 유도 후 8주마다 100mg SC 유지 요법, 또는 위약 투여를 받았다. ASTRO 연구에서의 유지 용량(4주마다 200mg SC 및 8주마다 100mg SC)은 중등도-중증 활동성 UC 환자에서 정맥주사 유도 후 피하주사 유지 요법의 유효성과 안전성을 확립한 3상 QUASAR 프로그램에서 평가된 용량과 동일하다.

QUASAR 프로그램은 표준 치료(예: 티오푸린 또는 코르티코스테로이드), 이전 생물학적 제제(TNF 길항제 또는 베돌리주맙) 및/또는 JAK 억제제(토파시티닙)에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없는 중등도-중증 활동성 궤양성 대장염 성인 환자를 대상으로 트렘피야의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군, 다기관, 2b/3상 프로그램이다. QUASAR 프로그램은 2b상 용량 탐색 유도 연구, 확증적 3상 유도 연구, 3상 무작위 철회 유지 연구를 포함했다. 유도 연구에서 환자들은 0, 4, 8주차에 트렘피야 200mg 또는 위약을 정맥주사로 투여받았다. 유지 연구에서 환자들은 트렘피야 200mg q4w, 트렘피야 100mg q8w 또는 위약의 피하주사 유지 요법을 받았다.

GRAVITI 연구는 표준 치료(예: 코르티코스테로이드 또는 면역 조절제) 또는 생물학적 제제(TNF 길항제 또는 베돌리주맙)에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없는 중등도-중증 활동성 크론병 성인 환자를 대상으로 트렘피야 피하주사 유도 요법(0, 4, 8주차에 400mg SC)의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 치료 지속 3상 연구다. 환자들은 0, 4, 8주차에 트렘피야 400mg SC 투여 후 4주마다 200mg SC 유지 요법, 또는 0, 4, 8주차에 트렘피야 400mg SC 투여 후 8주마다 100mg SC 유지 요법, 또는 위약을 투여받았다. GRAVITI 연구에서의 유지 용량(4주마다 200mg SC 및 8주마다 100mg SC)은 중등도-중증 활동성 크론병 환자에서 정맥주사 유도 후 피하주사 유지 요법의 유효성과 안전성을 평가한 3상 GALAXI 2 및 GALAXI 3 연구에서 평가된 용량과 동일하다.

궤양성 대장염(UC)은 대장의 만성 질환으로, 대장 내벽에 염증이 생기고 고름과 점액을 생성하는 작은 개방성 상처 또는 궤양이 발생하는 질환이다. 이는 면역 체계의 과잉 반응으로 발생한다. 증상은 다양하지만 일반적으로 설사, 직장 출혈 또는 혈변, 지속적인 설사, 복통, 식욕 부진, 체중 감소, 피로감 등이 포함될 수 있다.

크론병은 염증성 장질환의 두 가지 주요 형태 중 하나로, 약 300만 명의 미국인이 앓고 있는 것으로 추정된다. 크론병은 위장관의 만성 염증성 질환으로 알려진 원인은 없지만, 유전적 소인, 식단 또는 기타 환경적 요인에 의해 유발될 수 있는 면역 체계의 이상과 관련이 있다. 크론병의 증상은 다양할 수 있지만, 종종 복통 및 압통, 잦은 설사, 직장 출혈, 체중 감소, 발열 등이 포함된다.

존슨앤드존슨은 트렘피야에 대한 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있다.

트렘피야(구셀쿠맙)에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 다음과 같습니다.

트렘피야는 심각한 부작용을 유발할 수 있는 전문의약품입니다. 여기에는 다음과 같은 심각한 알레르기 반응이 포함됩니다.

실신, 현기증, 어지러움(저혈압)

얼굴, 눈꺼풀, 입술, 입, 혀 또는 목의 부기

호흡 곤란 또는 목의 답답함

가슴 답답함

피부 발진, 두드러기

가려움증

감염.

트렘피야는 면역 체계가 감염에 대항하는 능력을 저하시킬 수 있으며 감염 위험을 증가시킬 수 있습니다. 의료 제공자는 트렘피야 치료를 시작하기 전에 감염 및 결핵(TB) 여부를 확인하고, TB 병력이 있거나 활동성 TB가 있는 경우 치료를 시작하기 전에 TB 치료를 할 수 있습니다. 의료 제공자는 트렘피야 치료 중 및 치료 후 TB의 징후와 증상을 면밀히 관찰해야 합니다.

감염이 있거나 감염 증상(예: 발열, 오한, 근육통, 체중 감소, 기침, 피부 또는 몸의 상처, 설사 또는 복통, 호흡 곤란, 객담의 혈액, 배뇨 시 작열감 또는 빈뇨)이 있는 경우 즉시 의료 제공자에게 알리십시오.

구셀쿠맙 또는 트렘피야의 성분에 심각한 알레르기 반응을 보인 적이 있다면 트렘피야를 복용하지 마십시오.

트렘피야를 사용하기 전에 모든 의학적 상태, 특히 위에 나열된 심각한 부작용의 징후 및 증상, 낫지 않거나 재발하는 감염, TB 또는 TB 환자와의 밀접한 접촉, 최근 예방 접종 또는 예정된 예방 접종에 대해 의료 제공자에게 알리십시오. 트렘피야 치료 중에는 생백신 접종을 피해야 합니다. 임신 중이거나 수유 중인 경우에도 의료 제공자에게 알려야 합니다.