미국 FDA, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 대상 iberdomide 신약 허가 신청 접수

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY), 골수형성장애증후군 치료제 '이버도마이드' 신약 허가 신청 승인 미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨 마이어스 스큅의 골수형성장애증후군(Multiple Myeloma) 치료제 후보물질 '이버도마이드(iberdomide)'에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 접수했습니다. 이버도마이드는 다라투무맙(daratumumab) 및 덱사메타손(dexamethasone)과 병용 투여될 예정이며, 재발성 또는 불응성 골수형성장애증후군(RRMM) 환자를 대상으로 합니다. FDA는 이 허가 신청에 대해 2026년 8월 17일을 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 기한으로 설정했습니다. 이버도마이드는 '세레블론 E3 리가아제 조절제(CELMoD)'라는 새로운 계열의 혁신적인 의약품입니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 크리스티안 마사세시(Cristian Massacesi) 부사장 겸 최고 의료 책임자는 "FDA의 이번 신청서 접수는 이버도마이드가 항-CD38 단클론 항체와 병용 시, 골수형성장애증후군 환자들에게 새롭고 강력한 경구 치료 옵션으로, 관리 가능한 안전성 프로파일을 제공할 잠재력을 가지고 있음을 입증하는 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "최소 잔존 질환(MRD) 음성률을 기반으로 이버도마이드의 허가 신청을 진행하는 것은 암 환자를 위한 생명을 구하는 치료법 발전에 새로운 길을 개척하려는 우리의 노력을 강조한다"고 덧붙였습니다. 이번 허가 신청은 재발성 또는 불응성 골수형성장애증후군 환자 치료제로 이버도마이드의 효능을 평가한 3상 임상시험인 EXCALIBER-RRMM 연구의 최소 잔존 질환(MRD) 음성률에 대한 계획된 분석 결과를 기반으로 합니다. EXCALIBER-RRMM 임상시험은 현재 진행 중이며, 환자들의 무진행 생존기간(PFS)에 대한 평가가 계속되고 있습니다. FDA는 또한 이러한 데이터를 바탕으로 이버도마이드에 대해 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했습니다. 이번 검토는 여러 국가의 보건 당국이 동시에 검토할 수 있도록 하는 FDA의 Project Orbis 이니셔티브에 따라 진행됩니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 3상 EXCALIBER 연구에 참여한 환자들과 연구자들에게 감사를 표했습니다. EXCALIBER-RRMM (NCT04975997)은 재발성 또는 불응성 골수형성장애증후군 환자를 대상으로 이버도마이드와 다라투무맙, 덱사메타손(IberDd) 병용 요법과 다라투무맙, 보르테조밉, 덱사메타손(DVd) 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 다기관, 2단계, 무작위, 공개 임상시험입니다. 이 연구는 최소 잔존 질환(MRD) 음성률과 무진행 생존기간(PFS)이라는 두 가지 주요 평가 변수를 평가하도록 설계되었으며, 전체 생존기간(OS), 전체 반응률(ORR), 반응 기간(DoR), 질병 진행까지의 시간(TTP), 다음 치료까지의 시간(TTNT), 건강 관련 삶의 질(HR-QoL) 등 추가적인 이차 평가 변수도 포함합니다. 연구 1단계에서는 안전성, 약동학 및 효능 데이터를 기반으로 1.0mg의 이버도마이드가 최적 용량으로 확인되었습니다. 2단계에서는 약 664명의 환자가 IberDd 또는 DVd 투여군으로 무작위 배정되었습니다. 최소 잔존 질환(MRD)은 치료 후 환자의 몸에 남아 있을 수 있으며 기존 진단 방법으로는 감지할 수 없는 소수의 암세포를 의미합니다. 골수형성장애증후군에서 MRD 평가는 치료 반응을 평가하는 데 매우 민감하고 임상적으로 의미 있는 도구로 부상했습니다. MRD 음성은 모든 암세포가 사라졌다는 것을 반드시 의미하지는 않지만, 더 긴 관해 및 생존을 포함한 임상 결과 개선을 예측할 수 있습니다. 차세대 염기서열 분석(NGS) 및 차세대 유세포 분석(NGF)과 같은 현대적인 MRD 검출 방법은 100,000개(MRD 임계값)에서 1,000,000개의 정상 세포 중 1개의 악성 세포를 식별할 수 있어 질병 부담을 측정하는 데 전례 없는 정밀도를 제공합니다. MRD는 임상 시험에서 무진행 생존기간(PFS)의 대체 평가 변수로 점점 더 많이 사용되고 있으며, 치료법 개발 가속화에 대한 역할이 규제 당국으로부터 인정받고 있습니다. 표적 단백질 분해(Targeted protein degradation, TPD)는 브리스톨 마이어스 스큅의 차별화된 연구 플랫폼으로, 20년 이상의 과학적 전문성을 바탕으로 이전에 '치료 불가능'하다고 여겨졌던 치료적으로 관련된 단백질을 분해할 수 있는 새로운 경로를 제공합니다. BMS는 골수형성장애증후군 치료를 위해 단백질 분해제를 성공적으로 개발 및 상용화한 유일한 기업입니다. 면역조절제(IMiDs)로 알려진 이러한 제제들은 이 질병의 현재 표준 치료법을 확립하는 데 기여했으며, 이 질병은 여전히 완치되지 않고 있습니다. BMS는 현재 임상 시험 중인 여러 조사 중인 단백질 분해제를 통해 이러한 기반을 구축하고 있으며, CELMoD 제제, 리간드 표적 분해제(LDDs), 분해 항체 접합체(DACs)를 포함한 세 가지 다른 모달리티를 활용하고 있습니다. 이 삼각 접근 방식은 분자 작용 메커니즘에 올바른 치료 모달리티를 일치시켜 표적을 가장 효과적으로 조절하고 궁극적으로 혈액학 및 종양학 내외부의 광범위한 질병에 걸쳐 환자들에게 의미 있는 새로운 옵션을 제공할 수 있는 잠재적 돌파구를 위한 더 많은 기회를 제공합니다. BMS의 TPD 과학에 대한 자세한 내용은 여기에서 확인할 수 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 앓고 있는 환자들이 이겨낼 수 있도록 혁신적인 의약품을 발견, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 내용은 BMS.com을 방문하거나 LinkedIn, X, YouTube, Facebook 및 Instagram에서 팔로우하십시오.