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아스트라제네카, 유럽서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 'Wainzua' 승인 권고 획득

유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 아스트라제네카와 Ionis의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN)을 앓는 성인 환자의 다발신경병증 치료를 위한 'Wainzua'(성분명: eplontersen)의 판매 승인을 권고했습니다.

이번 권고는 3상 임상시험인 NEURO-TTRansform 연구 결과를 기반으로 합니다. 연구 결과, Wainzua 투여군은 위약군 대비 신경병증 손상 개선 및 삶의 질 향상 측면에서 일관되고 지속적인 혜택을 보였습니다.

만약 유럽 집행위원회(EC)의 최종 승인을 받게 되면, Wainzua는 유럽 연합(EU) 내에서 월 1회 자가 주사가 가능한 유일한 ATTRv-PN 치료제가 될 전망입니다.

CHMP는 66주간 진행된 NEURO-TTRansform 임상시험에서 Wainzua 투여군이 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도 및 변형 신경병증 손상 점수(mNIS+7)로 측정한 신경병증 손상, 그리고 노퍽 삶의 질 설문지-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN)을 통한 삶의 질(QoL) 등 공동 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수에서 위약 대비 일관되고 지속적인 개선 효과를 보였다는 점을 근거로 이번 권고를 내렸습니다.

임상시험 기간 동안 Wainzua는 안전성 및 내약성 측면에서도 긍정적인 프로파일을 유지했습니다.

ATTRv-PN은 진단 후 5년 이내에 운동 장애를 유발하는 말초 신경 손상을 일으키는 심각한 질환으로, 치료하지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망에 이르는 것으로 알려져 있습니다.

이탈리아 파비아 산 마테오 재단 병원 희귀질환센터의 Laura Obici 박사는 "치료받지 않으면 궁극적으로 치명적인 이 질환은 환자와 보호자의 일상생활에 상당한 영향을 미칠 수 있다"며, "TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄이도록 설계된 추가적인 아밀로이드증 치료 옵션은 환자들에게 더 많은 시간과 능력을 제공하여 가장 중요한 일을 할 수 있게 하고, 더 나은 삶의 질로 더 오래 살 수 있다는 희망을 줄 수 있을 것"이라고 말했습니다.

아스트라제네카 바이오의약품 사업부문 총괄 부사장 Ruud Dobber는 "유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 진행성 신경병증 특성상, 조기 진단과 새로운 치료법을 통해 환자들이 이 치명적인 질병을 더 잘 관리할 수 있도록 하는 것이 매우 중요하다"며, "오늘의 권고는 유럽 환자들에게 Wainzua가 한 걸음 더 다가섰음을 의미하며, 승인될 경우 일관된 TTR 억제 효과와 삶의 질 개선을 제공하는 새로운 치료 옵션이 될 것"이라고 덧붙였습니다.

Wainzua는 TTR 생성을 상류에서 억제하는 월 1회 투여되는 '사일런서' 약물입니다. 간에서 TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄여 모든 유형의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR)을 치료할 수 있도록 설계된 RNA 표적 치료제입니다.

Wainzua는 이미 지난 2023년 12월 미국에서 'Wainua'라는 브랜드명으로 ATTRv-PN 치료제로 승인받았으며, 현재 전 세계적으로 추가 승인을 추진 중입니다. 아스트라제네카와 Ionis는 미국 내 ATTRv-PN 치료제 Wainua의 상업화를 공동으로 진행하고 있습니다. 아스트라제네카는 미국 외 지역에 대한 독점적인 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있으며, 유럽 및 기타 지역에서 규제 승인을 추진하고 있습니다. Eplontersen은 ATTR 치료를 위해 미국과 EU에서 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다.

현재 eplontersen은 현재까지 가장 큰 규모인 1,400명 이상의 참가자를 포함한 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 CARDIO-TTRansform 3상 임상시험에서도 평가되고 있습니다.

참고로, ATTR은 간에서 생성된 잘못 접힌 TTR 단백질이 심장 및 말초 신경과 같은 조직에 축적되어 장기 손상 및 기능 부전을 일으키는 질환입니다. ATTR은 심부전(HF) 및 만성 신장 질환과 같은 심혈관, 신경학적, 신장 질환을 유발할 수 있습니다. ATTR에는 유전성(ATTRv)과 비유전성(야생형) 형태가 있으며, 빠르게 진행되고 치명적인 질환으로 증상의 조기 인식이 중요합니다. ATTR은 주로 심장에 영향을 미쳐 심부전을 일으킬 수 있는 ATTR-CM, 주로 말초 신경계를 침범하는 ATTRv-PN, 그리고 두 가지 증상을 모두 경험하는 혼합형 표현형 등 여러 유형이 있습니다. 전 세계적으로 ATTR-CM 환자는 약 30만~50만 명, ATTRv-PN 환자는 약 1만~4만 명으로 추정됩니다.