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알나일람, 심장 질환 치료제 '뷰트리시란' 임상서 긍정적 결과…화이자 '타파미디스' 경쟁 구도 주목 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 실험용 신약 뷰트리시란(vutrisiran)이 치명적인 심장 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(transthyretin amyloidosis cardiomyopathy) 환자의 입원율을 낮추고 생존율을 개선하는 임상시험 결과를 발표했습니다. 이번 결과는 규제 당국의 승인 가능성을 높이고, 알나일람의 실적 반등에 기여할 것으로 기대됩니다. 현지시간 월요일 공개된 임상 3상 'HELIOS-B' 시험 데이터에 따르면, 뷰트리시란으로 치료받은 환자군은 위약군 대비 전체 사망 위험 또는 심혈관 질환 재발 위험이 28% 감소했습니다. 특히, 임상시험 시작 시점에서 화이자의 타파미디스(tafamidis)를 복용하지 않던 환자군에서는 뷰트리시란이 위약 대비 33%의 위험 감소 효과를 보였습니다. 이 두 가지 비교는 알나일람이 지난 2월 임상시험에 통계적 수정을 가한 후 설정된 주요 평가 지표였습니다. 뷰트리시란은 현재 다른 형태의 질환 치료제로 '암부트라(Amvuttra)'라는 상품명으로 판매되고 있습니다. 알나일람은 뷰트리시란이 심장 건강 관련 이차 평가 지표에서도 유의미한 개선을 보였다고 밝혔습니다. 연구진은 또한 뷰트리시란의 단독 생존율 영향도 분석했으며, 전체 연구 대상자에서 최대 42개월 동안 사망 위험을 36% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 타파미디스를 복용하지 않았던 환자군에서는 35%의 감소율을 기록했습니다. 알나일람은 치료 효과가 질병 중증도 등 주요 하위 그룹 전반에 걸쳐 일관되게 나타났다고 설명했습니다. 또한, 약물 투여군과 위약군 간의 이상 반응, 중증 이상 반응, 연구 중단으로 이어진 부작용 발생률은 유사했습니다. 뷰트리시란 투여군에서 위약 대비 3% 이상 더 흔하게 발생한 이상 반응은 없었다고 회사 측은 밝혔습니다. 푸쉬칼 가르(Pushkal Garg) 알나일람 최고 의료 책임자(CMO)는 "이번 결과의 견고성에 대해 전혀 의심의 여지가 없다"며 "이는 우연한 발견이 아니며, 이 약물은 이 질병에 대해 강력한 효능을 가지고 있다"고 강조했습니다. 다만, 알나일람은 아직 전체 임상시험 세부 데이터를 공개하지 않아 약물 및 그 효능에 대한 일부 질문이 남아 있습니다. 전체 연구 데이터는 오는 8월 말 유럽심장학회(European Society of Cardiology) 학회에서 발표될 예정입니다. 알나일람은 이번 결과를 규제 당국에 제출하여 승인을 추진할 계획이며, 신속 심사 절차를 활용할 예정입니다. 스태펠(Stifel)의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 투자자 노트에서 "이번 데이터는 뷰트리시란이 TTR 심근병증 분야에서 블록버스터 약물로 자리매김할 수 있음을 시사한다"고 평가했습니다. 이에 힘입어 알나일람 주가는 월요일 초반 거래에서 최대 3분의 1까지 급등하며 2022년 말 이후 최고 수준을 기록했습니다. 이번 결과는 RNA 간섭(RNA interference) 약물 개발의 선구자인 알나일람에게 절실히 필요한 성과입니다. 알나일람은 이미 네 가지 희귀 질환 치료제를 출시하고, 노바티스(Novartis)가 판매하는 콜레스테롤 저하제 개발에도 성공했지만, 꾸준한 수익성을 확보하지는 못했습니다. 알나일람은 2023년 4억 4천만 달러, 전년에는 11억 달러의 순손실을 기록했습니다. 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증에서의 성공은 이러한 상황을 바꿀 수 있습니다. 알나일람은 이미 신경계에 영향을 미치는 더 희귀한 형태의 질환인 '다발신경병증(polyneuropathy)'에 대해 뷰트리시란과 이전 약물인 온파트트로(Onpattro)를 판매하고 있습니다. 하지만 심장 손상을 유발하는 심근병증 형태가 더 흔하게 발생합니다. 알나일람은 전 세계적으로 심근병증 환자가 25만 명 이상인 반면, 신경병증 환자는 미국과 유럽에서 3만 명에서 5만 명 사이로 추정하고 있습니다. 현재 이 질환에 대해 유일하게 승인된 약물인 화이자의 타파미디스(상품명: 빈다맥스(Vyndamax))는 지난해 33억 달러의 매출을 기록하며 화이자의 주요 판매 약물이 되었습니다. 알나일람은 온파트트로에 이어 뷰트리시란으로 빈다맥스를 넘어서고자 했습니다. 2022년 온파트트로의 3상 임상시험에서 성공적인 결과를 보고했지만, 미국 식품의약국(FDA)은 당시 회사의 연구 결과가 승인을 뒷받침할 만큼 의미 있지 않다는 이유로 신청을 거부했습니다. 알나일람은 이후 온파트트로의 심근병증 적응증 승인 신청 계획을 철회했습니다. 그 사이, 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 개발한 화이자 약물과 유사한 경구용 약물이 임상시험에서 성공하며 또 다른 잠재적 경쟁자가 등장했습니다. FDA는 이 약물을 오는 11월까지 승인할 수 있습니다. 뷰트리시란은 온파트트로와 유사한 방식으로 작용하지만, 정맥 주사 대신 피하 주사로 투여됩니다. 온파트트로의 단기 임상시험과 달리, 알나일람은 뷰트리시란 임상시험을 약물이 생명을 연장하고 입원율을 예방할 수 있는지 확인할 수 있을 만큼 충분히 길게 진행했습니다. 이는 빈다맥스의 승인을 뒷받침했던 효능입니다. 애널리스트들은 온파트트로의 임상시험 결과와 RNA 간섭 치료제가 화이자와 브릿지바이오의 경구용 약물보다 우수할 수 있다는 잠재력 때문에 높은 기대를 걸고 있었습니다. 이들 경구용 약물이 질병을 유발하는 잘못 접힌 단백질인 트랜스티레틴을 '안정화'시키는 데 초점을 맞추는 반면, RNA 간섭 치료제는 이 단백질의 생성을 차단합니다. 스태펠의 마티스는 올해 초 "논쟁이 계속되고 있지만, 전문가들은 '침묵 메커니즘(silencer mechanism)'이 더 우수할 것이라고 믿는다"고 언급했습니다. 알나일람의 이번 결과 발표로 논쟁은 더욱 가열될 것으로 보입니다. 브릿지바이오의 약물은 3상 임상시험에서 사망 위험을 25%, 입원율을 50% 상대적으로 감소시키는 효과를 보였습니다. 다만, 임상시험 간 약물 비교는 오해의 소지가 있을 수 있습니다. 마티스는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증의 경우 "다양한 환자 인구 통계"로 인해 비교가 더욱 어렵다고 지적했습니다. 그럼에도 불구하고, 뷰트리시란은 "최소한 2차 치료제로 자리매김할 것으로 보이며, 동시에 1차 치료제로서의 경쟁도 벌일 것"이라고 그는 덧붙였습니다. 마티스는 또한 "타파미디스에 더해 매우 강력한 이점"을 언급하기도 했습니다. 브릿지바이오 주가는 월요일 초반 거래에서 최대 18% 하락했습니다. TTR 심근병증 분야의 다음 주요 결과 발표는 2025년으로 예상되며, 아스트라제네카(AstraZeneca)와 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 또 다른 종류의 '침묵제'인 에플론터센(eplontersen)을 시험하는 3상 임상시험 결과를 발표할 것으로 예상됩니다. 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)와 파트너사인 리제네론(Regeneron)도 후기 단계 임상시험 중인 유전자 편집 치료제를 보유하고 있습니다.