STAAR Surgical, 2026년 1분기 실적 발표; 주주 서한 발표

화이자, 혈우병 A·B 치료제 HYMPAVZI™ 미국 FDA 승인 획득 화이자(Pfizer)가 성인 및 청소년 혈우병 A 또는 B 환자(억제제 미보유)를 위한 새로운 치료제 HYMPAVZI™(marstacimab-hncq)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 11일(현지시간) 발표했습니다. 이번 승인은 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌으며, 해당 연구에서 HYMPAVZI™는 억제제를 보유하지 않은 혈우병 A 또는 B 환자에서 기존의 예방 요법 및 필요시 치료법 대비 출혈 빈도를 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. HYMPAVZI™는 미국에서 억제제를 보유하지 않은 혈우병 B 환자를 위한 최초의 주 1회 피하 예방 요법제이며, 혈우병 A 또는 B 환자를 위한 최초의 사전 충전형 펜 또는 주사기를 통한 투여가 가능한 치료제입니다. HYMPAVZI™는 미국에서 혈우병 A 또는 B 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 항 조직 인자 경로 억제제(anti-TFPI)이며, 사전 충전된 자동 주입 펜을 통해 투여할 수 있는 최초의 혈우병 치료제입니다. 이 치료제는 주 1회 피하 투여가 가능하며, 각 투여 시 최소한의 준비만으로 사용할 수 있다는 장점이 있습니다. 노스웰 헬스(Northwell Health)의 수치트라 S. 아차랴(Suchitra S. Acharya) 박사는 "HYMPAVZI™의 승인은 억제제를 보유하지 않은 혈우병 A 또는 B 환자들의 출혈 예방에 있어 중요한 진전"이라며, "일반적으로 관리 가능한 안전성 프로파일과 간편한 주 1회 피하 투여 방식이 특징"이라고 설명했습니다. 그는 또한 "HYMPAVZI™는 현재 치료 부담을 줄이고, 빈번하고 시간이 많이 소요되는 정맥 주사 요법에 의존해 온 많은 환자들의 중요한 요구를 충족시킬 것"이라고 덧붙였습니다. 혈우병은 전 세계적으로 80만 명 이상에게 영향을 미치는 희귀 유전성 혈액 질환으로, 응고 인자(혈우병 A는 제8인자, 혈우병 B는 제9인자)의 결핍으로 인해 발생합니다. 어린 시절에 진단되는 경우가 많으며, 혈액 응고 능력 저하로 인해 관절 내 출혈 위험이 높아져 영구적인 관절 손상을 유발할 수 있습니다. 최근 몇 년간 혈우병 치료에 상당한 발전이 있었음에도 불구하고, 많은 환자들이 여전히 출혈을 경험하고 있으며, 일주일에 여러 번 투여해야 할 수도 있는 빈번한 정맥 주사 요법으로 질환을 관리하고 있습니다. 화이자의 미국 상업 부문 최고 책임자 겸 부사장인 아미르 말리크(Aamir Malik)는 "HYMPAVZI™는 올해 FDA 승인을 받은 화이자의 두 번째 혈우병 치료제이며, 40년 이상 지속해 온 혈우병 환자 치료 개선 노력의 최신 과학적 성과"라고 말했습니다. 그는 또한 "이 최신 의학적 돌파구를 출시하고, 항 TFPI, 유전자 치료, 재조합 인자 치료 등 세 가지의 서로 다른 계열의 혈우병 치료제를 제공하여 광범위한 환자들의 고유한 치료 요구를 충족시킬 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다. 미국 FDA 승인은 억제제를 보유하지 않은 성인 및 청소년 혈우병 A 또는 B 환자 116명을 대상으로 진행된 임상 3상 BASIS 연구(NCT03938792) 결과를 기반으로 합니다. 연구 결과, HYMPAVZI™는 12개월의 활성 치료 기간 동안 억제제를 보유하지 않은 환자에서 연간 출혈률(ABR)을 기존 예방 요법 대비 35%, 필요시 치료법 대비 92% 감소시켰습니다. HYMPAVZI™의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일관된 것으로 나타났으며, 가장 흔하게 보고된 이상 반응(환자의 3% 이상)은 주사 부위 반응, 두통, 가려움증이었습니다. 국립 출혈 장애 재단(National Bleeding Disorders Foundation)의 필 가톤(Phil Gattone) 회장은 "혈우병 커뮤니티는 우리 구성원들의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료법 발전을 끊임없이 추구하고 있다"며, "화이자의 혁신적인 노력으로 혈우병 A 및 B 환자들이 직면한 지속적인 과제를 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션이 개발된 것에 감사한다"고 말했습니다. 그는 또한 "이 치료제의 가용성은 출혈 장애 커뮤니티 내 더 많은 개인과 가족을 위한 치료 발전에 있어 강력한 한 걸음"이라고 덧붙였습니다. 한편, 유럽 의약품청(EMA)의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 억제제를 보유하지 않은 중증 혈우병 A 또는 B 성인 및 12세 이상 청소년 환자의 출혈 예방을 위한 marstacimab의 사용에 대해 긍정적인 의견을 채택한 바 있습니다. 화이자는 최근 미국, 유럽연합(EU), 캐나다에서 혈우병 B 유전자 치료제 BEQVEZ™(fidanacogene elaparvovec)에 대한 규제 승인을 받았으며, 혈우병 A 유전자 치료제(giroctocogene fitelparvovec)에 대한 임상 3상 프로그램의 긍정적인 결과도 발표했습니다. 화이자 과학자들이 개발한 HYMPAVZI™는 혈전 형성을 억제하고 지혈을 복원하는 천연 항응고 단백질인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)의 쿠니츠 2 도메인을 표적으로 하는 재균형 제제입니다. HYMPAVZI™는 미국에서 억제제를 보유하지 않은 성인 및 12세 이상 소아 환자의 혈우병 A 또는 B에서 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 예방 요법으로 승인되었습니다. FDA 승인은 12개월의 활성 치료 기간 동안 HYMPAVZI™로 치료받은 억제제를 보유하지 않은 혈우병 환자 116명을 대상으로 한 BASIS 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에서 환자들은 300mg의 피하 초기 용량 투여 후, 주 1회 150mg의 피하 투여를 받았으며, 필요에 따라 주 1회 300mg으로 용량 증량도 가능했습니다. HYMPAVZI™는 12개월의 활성 치료 기간 후, 억제제를 보유하지 않은 환자에서 연간 출혈률(ABR)을 기존 예방 요법 대비 35%, 필요시 치료법 대비 92% 감소시켰습니다. 필요시 치료 그룹에서는 자발적 출혈, 관절 출혈, 표적 관절 출혈, 총 출혈 등 모든 출혈 관련 이차 평가 변수에서 HYMPAVZI™의 우월성(p<0.0001)이 입증되었습니다. 예방 요법 그룹에서는 HYMPAVZI™가 이러한 이차 유효성 평가 변수에 대해 비열등성을 보였습니다. HYMPAVZI™의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일관되었으며, 치료는 전반적으로 잘 내약성이 있었습니다. 가장 흔하게 보고된 이상 반응(환자의 3% 이상)은 주사 부위 반응, 두통, 가려움증이었습니다. BASIS 연구의 억제제 코호트는 현재 진행 중이며, 2025년 3분기 결과 발표가 예상됩니다. 화이자는 또한 억제제 보유 여부와 관계없이 중증 혈우병 A 또는 중등도에서 중증 혈우병 B를 앓고 있는 1세 이상 18세 미만 소아 환자를 대상으로 marstacimab의 안전성 및 유효성을 조사하는 개방형 연구인 BASIS KIDS도 진행 중입니다. 혈우병은 응고 인자 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고가 불가능한 희귀 유전성 혈액 질환입니다. 이로 인해 혈액이 제대로 응고되지 않아 관절 내 통증을 동반한 출혈 위험이 증가하며, 반복적인 출혈 에피소드 후 영구적인 관절 손상을 초래할 수 있습니다. 수십 년 동안 혈우병 A 및 B의 가장 일반적인 치료 접근 방식은 결핍된 응고 인자를 대체하는 인자 대체 요법이었습니다. 이러한 치료법은 체내 응고 인자 수치를 개선하여 출혈을 줄입니다. 미국에서 예방 요법을 받고 있는 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 설문 조사에 따르면, 치료를 받고 순응도가 높은(처방된 주입량의 75% 이상 투여) 환자의 약 3분의 1이 예방 요법의 시간 소요가 가장 큰 어려움이라고 답했습니다. 또한, 처방된 주입량보다 적게 투여한 환자의 거의 60%는 시간 제약이 주입량을 놓치는 주된 이유라고 보고했습니다. HYMPAVZI™ (marstacimab) 미국 중요 안전 정보 중요: HYMPAVZI™ 사용을 시작하기 전에, 의료 제공자와 혈액 응고를 돕지만 HYMPAVZI™와는 다른 방식으로 작용하는 제8인자 및 제9인자 제품 사용에 대해 논의하는 것이 매우 중요합니다. HYMPAVZI™ 치료 중 돌발 출혈 에피소드를 치료하기 위해 제8인자 또는 제9인자 약물을 사용해야 할 수도 있습니다. HYMPAVZI™ 치료 중 제8인자 또는 제9인자 약물의 사용 시점과 처방 용량에 대한 의료 제공자의 지시를 주의 깊게 따르십시오. HYMPAVZI™를 사용하기 전에, 모든 의학적 상태에 대해 의료 제공자에게 알리십시오. 여기에는 예정된 수술이 포함됩니다. 의료 제공자는 수술 전에 HYMPAVZI™ 치료를 중단할 수 있습니다. 수술 전 의료 제공자와 상의하십시오.