Cytokinetics, MYQORZO® (aficamten)의 증상성 비대성 심근병증 성인 환자 치료를 위한 유럽 위원회 승인 발표

유럽연합, MYQORZO® (aficamten) 승인… 비대성 심근병증 치료 새 지평 열다 [서울=뉴스핌] 시티커네틱스(Cytokinetics, Inc., Nasdaq: CYTK)가 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)로부터 MYQORZO® (aficamten)의 판매 승인을 획득했다고 17일 발표했습니다. 이번 승인은 성인 환자의 증상성(NYHA class II-III) 폐쇄성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM) 치료를 위한 것으로, 5mg, 10mg, 15mg, 20mg 정제 형태로 출시될 예정입니다. MYQORZO는 심장 근육의 수축력을 조절하는 심장 마이오신(cardiac myosin) 활성을 억제하는 기전을 가진 약물입니다. oHCM 환자에게 MYQORZO를 투여하면 심장 근육의 수축력이 감소하여 좌심실 유출로(left ventricular outflow tract, LVOT) 폐쇄를 완화하는 효과를 기대할 수 있습니다. 로버트 I. 블룸(Robert I. Blum) 시티커네틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "유럽연합에서의 MYQORZO 승인은 전 세계적으로 폐쇄성 비대성 심근병증을 앓고 있는 더 많은 환자들에게 이 치료제를 제공하기 위한 중요한 이정표"라며, "환자의 기저 LVOT 폐쇄 정도에 따라 5mg 또는 10mg으로 치료를 시작할 수 있도록 한 유럽 라벨은 의료진에게 유연성을 제공할 것"이라고 말했습니다. 그는 이어 "올해 2분기 독일에서의 첫 출시를 시작으로 유럽 시장에 MYQORZO를 선보일 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 프로페서 벤자민 메더(Prof. Benjamin Meder) 하이델베르크 대학병원 심장학, 혈관학 및 폐학부의 정밀 디지털 건강 책임자는 "마이오신 억제 요법은 비대성 심근병증 환자들의 삶을 개선할 수 있는 중요한 치료법으로 자리 잡고 있다"며, "유럽 집행위원회의 aficamten 승인은 임상 현장에 또 다른 치료 옵션을 제공하며, 더 많은 환자에게 도달할 수 있는 치료 유연성을 높여줄 것"이라고 평가했습니다. HCM 환자 재단(HCM Patient Foundation)의 에밀 첸노프(Emil Tsenov) 설립자 겸 매니징 디렉터는 "폐쇄성 비대성 심근병증은 환자들의 삶에 지대한 영향을 미치며, 종종 증상과 컨디션에 따라 어려운 선택을 강요받게 된다"며, "유럽연합에서의 MYQORZO 승인은 환자들에게 희망을 주고 HCM 커뮤니티에 의미 있는 진전을 반영한다"고 전했습니다. 이번 유럽 집행위원회의 승인은 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)가 MYQORZO에 대한 유럽연합 내 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 데 따른 것입니다. MYQORZO는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 기능적 능력과 증상 개선을 위한 성인 symptomatic oHCM 치료제로, 그리고 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)으로부터 운동 능력 및 증상 개선을 위한 성인 NYHA class II-III oHCM 치료제로 승인받은 바 있습니다. MYQORZO의 제품 특성 요약(Summary of Product Characteristics)은 EMA 웹사이트(www.ema.europa.eu)에서 확인할 수 있습니다. SEQUOIA-HCM 임상시험 기반 승인 이번 유럽 집행위원회의 승인은 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)에 게재된 주요 3상 임상시험인 SEQUOIA-HCM의 긍정적인 결과에 기반합니다. 이 시험은 증상, 운동 능력, 혈역학, 바이오마커 등에서 강력한 효능, 안전성 및 임상적으로 의미 있는 이점을 입증했습니다. SEQUOIA-HCM 시험 결과에 따르면, 24주간 MYQORZO로 치료받은 환자들은 위약군 대비 운동 능력이 유의미하게 개선되었습니다. 심폐 운동 검사(cardiopulmonary exercise testing, CPET)로 측정한 최대 산소 섭취량(peak oxygen uptake, pVO2)은 MYQORZO 치료군에서 기저 대비 1.76 mL/kg/min 증가한 반면, 위약군에서는 0.0 mL/kg/min 증가에 그쳤습니다. (최소 제곱 평균(LSM) 차이 [95% CI] 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]; p=0.000002) MYQORZO의 치료 효과는 연령, 성별, 환자의 기저 특성, 베타 차단제 병용 여부 등 모든 사전 지정된 하위 그룹에서 일관되게 나타났습니다. 24주 치료 기간 동안 치료군 환자의 3.5%에서 좌심실 박출률(left ventricular ejection fraction, LVEF)이 50% 미만으로 가역적인 용량 관련 감소가 관찰되었습니다(중앙값 47%; 범위 34% ~ 49%). 한 명의 환자에게서 LVEF가 40% 미만으로 감소했으나, 이는 무증상이었으며 치료 중단이 필요하지 않았고 임상적 심부전과도 관련이 없었습니다. MYQORZO에서 가장 흔하게 보고된 이상 반응은 현기증(4.2%), LVEF < 50%로 정의되는 수축기 기능 장애(3.5%), 심계항진(7%), 고혈압(7.7%)이었습니다. MYQORZO® (aficamten) 정보 MYQORZO® (aficamten)는 미국, 중국, 유럽연합에서 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제로 승인된 심장 마이오신 억제제입니다. HCM 환자에서 MYQORZO를 통한 마이오신 억제는 심장 수축력을 감소시키고 결과적으로 좌심실 유출로(LVOT) 폐쇄를 완화합니다. MYQORZO는 예측 가능한 노출-반응, 빠른 작용 발현 및 가역성을 달성하도록 설계되었습니다. Aficamten은 현재 비폐쇄성 비대성 심근병증(nHCM) 환자를 대상으로 하는 3상 임상시험인 ACACIA-HCM과 oHCM 소아 환자를 대상으로 하는 CEDAR-HCM에서도 임상 연구가 진행 중입니다. 그러나 이러한 환자군에서의 안전성 및 유효성은 아직 확립되지 않았습니다. 또한, aficamten은 개방형 연장 임상 연구인 FOREST-HCM에서도 연구되고 있습니다. 비대성 심근병증(Hypertrophic Cardiomyopathy) 정보 비대성 심근병증(HCM)은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 질환입니다. 두꺼워진 근육이 혈류를 막으면 폐쇄성 HCM, 혈류는 막히지 않지만 심장 기능에 영향을 미치면 비폐쇄성 HCM이라고 합니다. 폐쇄성 HCM에서는 심장 근육의 비후로 인해 좌심실 내부가 좁아지고 딱딱해지며 이완 및 혈액 충전 능력이 저하됩니다. 궁극적으로 HCM은 심장의 펌핑 기능을 제한하여 운동 능력 감소와 다양한 증상을 유발합니다. 유럽 심장학회(European Society of Cardiology) 지침에 따르면, HCM은 약 500명당 1명꼴로 발생하는 가장 흔한 단일 유전자 유전성 심혈관 질환입니다. HCM 환자의 약 절반은 폐쇄성 HCM(oHCM)을, 나머지 절반은 비폐쇄성 HCM(nHCM)을 앓고 있습니다. HCM 환자는 심방세동, 뇌졸중, 승모판 질환 등 심혈관 합병증 발병 위험이 높으며, 잠재적으로 치명적인 심실 부정맥 위험도 있어 젊은 사람이나 운동선수의 갑작스러운 심장사 주요 원인 중 하나입니다. 일부 HCM 환자는 진행성 질환으로 확장성 심근병증 및 심부전으로 이어져 심장 이식이 필요할 수 있습니다. 시티커네틱스(Cytokinetics) 소개 시티커네틱스는 25년 이상 근육 생물학 분야에서 선도적인 과학 혁신을 바탕으로 심장 근육 기능 장애 질환으로 고통받는 환자들을 위한 잠재적 신약 파이프라인을 발전시키고 있는 전문 심혈관 바이오 제약 기업입니다. 시티커네틱스의 MYQORZO™ (aficamten)는 미국, 유럽, 중국에서 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자 치료제로 승인받은 심장 마이오신 억제제입니다. Aficamten은 비폐쇄성 HCM 치료 가능성에 대해서도 연구 중입니다. 또한, 시티커네틱스는 중증 좌심실 박출률 감소 심부전 환자 치료를 위한 조사 중인 심장 마이오신 활성제인 omecamtiv mecarbil과, 보존된 좌심실 박출률 심부전 치료를 위한 조사 중인 심장 마이오신 억제제인 ulacamten을 개발하고 있으며, 근육 생물학 분야의 전임상 연구 및 개발도 지속하고 있습니다. 시티커네틱스에 대한 자세한 정보는 www.cytokinetics.com에서 확인할 수 있으며, X, LinkedIn, Facebook, YouTube에서도 팔로우할 수 있습니다.