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4D Molecular, 유전자 치료제 장기 결과 발표 후 주가 급락

4D Molecular의 습성 황반변성 치료제 개발에 대한 장기 결과 발표 이후 주가가 두 자릿수 하락률을 기록했습니다. 안과 질환 유전자 치료제 개발 분야에서 4D Molecular는 선두 주자 중 하나입니다.

유전자 치료 분야는 2017년 Spark Therapeutics의 Luxturna가 미국 최초의 유전 질환 치료제로 승인받으며 큰 주목을 받았습니다. 하지만 이후 대형 제약사들의 바이오텍 투자에도 불구하고 연구 개발은 순탄치만은 않았습니다. Biogen과 Novartis의 대규모 인수합병이 기대에 미치지 못했으며, 독립적인 지위를 유지해 온 여러 바이오텍들도 연구 또는 사업상의 난관에 부딪혔습니다.

4D Molecular는 현재 4D-150이라는 치료제를 개발 중이며, 이는 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 및 당뇨병성 황반부종 치료를 목표로 합니다. 이번에 발표된 결과는 습성 AMD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험의 여러 코호트에서 도출되었습니다.

습성 AMD 치료에서 4D Molecular의 목표는 시력 저하를 늦추기 위해 자주 시행되는 안구 주사를 줄이는 것입니다. 습성 AMD는 망막 중심부에 비정상적인 혈관이 자라 시야 왜곡을 유발하며, 치료하지 않으면 실명으로 이어질 수 있습니다.

4D Molecular는 이번 결과 분석에서 치료 후 주사 없이 지내거나 보충 주사를 한 번만 맞은 환자의 비율에 집중했습니다. 1/2a 임상시험에 등록된 중증 환자 24명 중 44%가 1년 동안 주사를 맞지 않았습니다. 전체적으로 연간 주사 횟수는 83% 감소했습니다. 더 넓은 범위의 환자 30명에서는 각각 70%와 89%, 새로 진단받은 환자 15명에서는 각각 98%와 87%의 결과를 보였습니다.

회사의 목표 용량인 4D-150을 투여받은 전체 71명의 환자 중 2명만이 안구 내 염증을 경험했으며, 이는 Eylea, Vabysmo 및 Eylea의 새로운 장기 지속형 제형 시험에서 관찰된 비율과 유사한 수준입니다.

4D Molecular를 분석하는 애널리스트들은 이번 결과를 긍정적으로 평가하면서도, 치료 효과의 최종적인 효능에 대한 논쟁이 있을 수 있음을 인정했습니다.

Leerink Partners의 Mani Foroohar 애널리스트는 "약세론자들은 특히 중증 환자에서 주사 없이 지내는 비율 감소를 지적할 것이고, 강세론자들은 24주 이후 효능 안정화에 주목할 것"이라고 언급했습니다.

Jefferies의 Kelly Shi 애널리스트는 4D-150의 이점이 질병의 중증도와 상관관계가 있는 것으로 보인다며, 이는 회사가 계획 중인 3상 임상시험에 긍정적인 영향을 미칠 것이라고 전망했습니다. 또한, "안전성 측면에서 4D가 계속해서 차별화되고 있다"고 덧붙였습니다.

4D Molecular는 2개월마다 2mg의 Eylea를 투여하는 것과 비교하는 두 건의 3상 임상시험에서 4D-150을 테스트할 계획입니다. 첫 번째 임상시험은 내년 1분기에 환자 등록을 시작할 것으로 예상됩니다.

한편, Regenxbio는 파트너사인 AbbVie와 함께 AMD 유전자 치료제를 개발 중이며, 이미 3상 임상시험이 진행 중입니다. Adverum Biotechnologies 역시 후기 임상시험 단계로 진입하고 있는 후보 물질을 보유하고 있습니다.