시노백, 2025년 상반기 미감사 재무 결과 발표

바이오젠의 척수성 근위축증 치료제, 새로운 투여 용법에서 신경 퇴행 속도 더 빠르게 늦추는 효과 보여 바이오젠의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자(Spinraza)의 새로운 투여 용법이 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보였습니다. 특히, 이전에 치료받지 않은 영아 환자를 대상으로 한 2/3상 연구에서 새로운 고용량 투여 방식이 운동 기능 개선 효과를 나타냈으며, 이는 이전 연구의 대조군과 비교했을 때 향상된 결과입니다. 바이오젠의 신경근육 개발 책임자인 스테파니 프라데테(Stephanie Fradette)는 수요일 성명을 통해, 새로운 고용량 투여 방식이 신경 퇴행의 바이오마커인 신경 필라멘트 수치를 스핀라자의 승인된 용량보다 2배 이상 감소시키는 것으로 나타났다고 밝혔습니다. 바이오젠은 이 결과를 규제 당국과 공유할 계획입니다. 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics), 경영진 교체와 함께 주가 3분의 1 하락 다인 테라퓨틱스의 주가는 화요일, 주요 경영진의 동시 사임 소식과 함께 실험적인 뒤셴 근이영양증 치료제에 대한 새로운 임상 시험 데이터 발표 이후 약 3분의 1 하락했습니다. 최고 의료 책임자, 최고 운영 책임자, 최고 사업 책임자가 모두 회사를 떠났으며, 이는 약 7개월 전 최고 경영자(CEO)의 퇴진 이후 나온 결정입니다. 다인 측은 새로운 약물 데이터를 긍정적이며 추가 개발을 지지하는 것으로 설명했지만, 두 명의 연구 참여자에게서 심각한 치료 관련 이상 반응이 발생한 것으로 나타났습니다. 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)와 리젠엑스바이오(Regenxbio), 헌터 증후군 치료제 허가 신청 가속화 데날리 테라퓨틱스와 리젠엑스바이는 희귀 유전 질환인 헌터 증후군에 대한 실험적 치료제의 허가 신청 경로가 명확해졌다고 밝혔습니다. 양사는 화요일 별도의 성명을 통해 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 신청할 계획이라고 발표했습니다. 데날리는 뇌척수액 내 헤파란 황산염 수치를 약물 효능의 대리 지표로 사용하기로 FDA와 합의한 후 이러한 계획을 발표했습니다. 리젠엑스바이오 역시 화요일 새로운 데이터를 공개하며 헤파란 황산염 수치를 대체 지표로 사용할 것이라고 밝혔습니다. 데날리는 내년 초에, 리젠엑스바이오는 이번 분기에 각각 신청서를 제출할 것으로 예상됩니다. 노보 노디스크(Novo Nordisk), GLP-1 약물 공급 부족 4분기까지 지속될 수도 노보 노디스크는 유럽의약품청(EMA)에 제출한 서한을 통해 GLP-1 계열 약물인 오젬픽(Ozempic)과 빅토자(Victoza)의 간헐적인 공급 부족 현상이 올해 4분기까지 이어질 수 있다고 밝혔습니다. 높은 수요와 일부 제조 시설의 생산 능력 제약으로 인해 "품절 사태"가 발생하고 있다고 회사는 설명했습니다. 특히 오젬픽의 0.25mg 및 0.5mg 용량 공급이 부족하여, 유럽 의사들에게는 9월까지 신규 환자에 대한 오젬픽 처방을 연기할 것을 권고했습니다. 두 약물 모두 당뇨병 치료제로 승인되었지만, 오젬픽은 노보 노디스크의 인기 비만 치료제인 위고비(Wegovy)와 동일한 성분을 함유하고 있습니다. 오르비탈 테라퓨틱스(Orbital Therapeutics), 신임 CEO에 로널드 필립 임명 RNA 치료제 개발사인 오르비탈 테라퓨틱스는 생명공학 베테랑인 로널드 필립(Ron Philip)을 차기 최고 경영자(CEO)로 임명했다고 화요일 밝혔습니다. 필립은 최근 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 CEO로서 유전자 치료제 럭스터나(Luxturna)의 마케팅을 성공적으로 이끌었습니다. 그는 현 CEO이자 공동 창립자인 주세페 시아라멜라(Giuseppe Ciaramella)의 뒤를 잇게 되며, 시아라멜라는 회사에 과학 및 전략 고문으로 남을 예정입니다. 오르비탈은 작년에 바이오테크 업계에서 가장 큰 규모의 시리즈 A 펀딩 중 하나를 유치했으며, 2022년 베일 벗은 후 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 파트너십을 맺었습니다. 시아라멜라는 현재 빔 테라퓨틱스의 사장직도 맡고 있습니다.