Travere Therapeutics, 나스닥 상장 규칙 5635(c)(4)에 따른 유도 부여 발표

로슈, Ascidian Therapeutics와 손잡고 신경과학 분야 파이프라인 강화 스위스의 제약 대기업 로슈(Roche)가 신경과학 분야 신약 개발 역량을 강화하기 위해 Ascidian Therapeutics와 손을 잡았습니다. 로슈는 Ascidian의 혁신적인 RNA 엑손 편집 기술을 활용하여 특정 신경 질환 치료제 개발에 나설 예정입니다. 이번 파트너십에 따라 로슈는 Ascidian에 초기 계약금으로 4,200만 달러를 지급하며, 향후 개발 및 상업화 마일스톤 달성 시 최대 18억 달러를 추가로 지급할 수 있습니다. 이 계약을 통해 로슈는 Ascidian의 RNA 엑손 편집 기술에 대한 독점적인 권리를 확보하게 되며, 이는 특정 신경 질환을 대상으로 합니다. RNA 엑손 편집 기술은 DNA에서 단백질 생성 정보를 담고 있는 엑손(exon) 영역의 오류를 바로잡아 질병을 치료하는 것을 목표로 합니다. Ascidian은 이러한 기술을 바탕으로 2022년 가을, 벤처 캐피탈 ATP로부터 5,000만 달러의 투자를 유치하며 설립되었습니다. 최근 바이오텍 업계에서는 DNA 직접 편집 시 발생할 수 있는 표적 외 편집(off-target edits)과 같은 문제점을 우회하기 위해 RNA에 주목하고 있습니다. Ascidian의 최고 재무 및 사업 책임자인 Dan Rosan은 "우리는 기술을 실제 환자에게 적용 가능한 치료제로 전환하는 데 전념하고 있다"고 밝혔습니다. Ascidian은 올해 초, 희귀 유전성 안과 질환인 스타가트병(Stargardt’s disease) 치료를 위한 첫 RNA 엑손 편집 신약의 임상 시험을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았습니다. 스타가트병은 유전성 황반변성의 가장 흔한 형태로, 결국 시력 상실을 초래하는 질병입니다. 이번 로슈와의 협력 외에도 Ascidian은 다른 신경 질환 분야에서 독립적으로 연구 개발을 진행할 수 있습니다. Ascidian의 연구 책임자인 Robert Bell은 "환자들이 희망을 가지고 기다리고 있으며, 이제는 결과를 보여줄 때"라며 로슈와의 협력에 대한 기대감을 나타냈습니다. 로슈에게 이번 계약은 최근 연구 개발 과정에서 일부 난관에 부딪혔음에도 불구하고 신경과학 분야에 대한 지속적인 집중을 보여주는 사례입니다. 로슈는 현재 알츠하이머 치료제 trotininemab의 개발을 진행 중이며, 지난 9월에는 Ionis Pharmaceuticals와 두 가지 전임상 단계의 RNA 신약 개발 계약을 체결하기도 했습니다. 하지만 로슈는 올해 2월, 비만 및 자가면역 질환 치료제 개발에 집중하기 위해 5개의 신경과학 프로그램과 일부 초기 단계의 암 치료 프로그램을 중단하는 구조조정을 단행한 바 있습니다.