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아스트라제네카의 희귀질환 치료제 '보이데야(Voydeya)'가 미국에서 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 비정상적인 적혈구 용혈 치료를 위한 추가 요법제로 승인받았습니다.

보이데야는 PNH 치료에 사용되는 표준 치료제인 라불리주맙(ravulizumab) 또는 에쿨리주맙(eculizumab)과 병용하여, 기존 C5 억제제 치료에도 불구하고 임상적으로 유의미한 혈관외 용혈(EVH)을 경험하는 약 10~20%의 PNH 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공합니다.

미국 식품의약국(FDA)의 이번 승인은 PNH 환자를 대상으로 진행된 주요 임상 3상 시험인 ALPHA 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 해당 연구 결과는 저명한 학술지 '란셋 헤마톨로지(The Lancet Haematology)'에 게재되었습니다.

워싱턴 대학교 의학센터 혈액종양학과 교수인 바트 스콧(Bart Scott) 박사는 "보이데야의 승인은 PNH 환자 중 일부에게 EVH를 해결하기 위한 추가 요법제를 제공하며, 라불리주맙 또는 에쿨리주맙으로 질병 조절을 유지할 수 있게 합니다."라며, "라불리주맙을 통한 말단 보체 억제는 거의 20년간 확립된 에쿨리주맙의 효능과 안전성을 기반으로 PNH의 생명을 위협하는 합병증을 해결할 수 있습니다."라고 말했습니다.

알렉시온(Alexion)의 최고경영자(CEO) 마크 두누아예(Marc Dunoyer)는 "최초의 계열 내 경구용 D인자 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료에 있어 중요한 진전을 의미하며, 보체 과학 분야의 혁신을 제공하려는 우리의 리더십과 헌신을 강화합니다."라며, "ALPHA 연구에서 시사하듯이, D인자와 C5에서의 이중 보체 경로 억제는 EVH를 겪는 이 환자군에게 최적의 치료 접근법이 될 수 있으며, 입증된 표준 치료 요법을 지속할 수 있게 합니다."라고 덧붙였습니다.

ALPHA 3상 임상시험은 임상적으로 유의미한 EVH를 경험한 PNH 환자에서 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 추가하여 보이데야의 효능과 안전성을 평가했습니다. 연구 결과, 보이데야는 12주차까지의 혈색소 변화라는 1차 평가 지표와 수혈 회피, 만성 질환 치료 기능 평가-피로(FACIT-Fatigue) 점수 변화를 포함한 모든 주요 2차 평가 지표를 충족했습니다.

또한, ALPHA 3상 임상시험 결과 보이데야는 전반적으로 내약성이 우수했으며 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 임상시험에서 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응은 두통, 메스꺼움, 관절통, 설사였습니다.

보이데야는 미국 FDA로부터 혁신 신약으로 지정되었으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 우선 의약품(PRIME) 지위를 부여받았습니다. 또한 미국, 유럽연합(EU), 일본에서 PNH 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었습니다. 보이데야는 이미 일본에서 승인되었고 EU에서는 승인이 권고되었으며, 추가 국가에서도 규제 검토가 진행 중입니다.

PNH는 드물고 만성적이며 진행성이면서 잠재적으로 생명을 위협하는 혈액 질환으로, 혈관 내 적혈구 파괴(혈관내 용혈)와 백혈구 및 혈소판 활성화를 특징으로 하며, 이는 혈전증(혈전)을 유발할 수 있습니다. PNH는 출생 후 언제든 발생할 수 있는 후천적 유전 돌연변이에 의해 발생하며, 중요한 보호 혈액 세포 표면 단백질이 결핍된 비정상적인 혈액 세포를 생성합니다. 이러한 단백질 결핍은 면역 체계의 일부인 보체 시스템이 이러한 비정상적인 혈액 세포를 '공격'하여 파괴하거나 활성화하도록 합니다. PNH와 함께 살아가는 것은 삶의 질을 저하시킬 수 있으며, 혈전, 복통, 삼킴 곤란, 발기 부전, 호흡 곤란, 과도한 피로, 빈혈, 어두운 색의 소변 등의 증상이 나타날 수 있습니다.

EVH는 혈관 외부에서 적혈구가 제거되는 것으로, C5 억제제를 치료받는 PNH 환자에게서 때때로 발생할 수 있습니다. C5 억제는 PNH 적혈구의 생존 및 순환을 가능하게 하므로, 생존한 PNH 적혈구가 보체 시스템의 단백질에 의해 표지되어 비장과 간에서 제거될 때 EVH가 발생할 수 있습니다. EVH를 겪는 PNH 환자는 다양한 원인으로 인한 빈혈을 계속 경험할 수 있으며 수혈이 필요할 수 있습니다. C5 억제제를 치료받는 PNH 환자 중 소수는 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하며, 이는 지속적인 빈혈 증상과 수혈 필요성을 초래합니다.

ALPHA 연구는 임상적으로 유의미한 EVH를 경험한 PNH 환자에서 보이데야를 C5 억제제인 에쿨리주맙 또는 라불리주맙에 추가하여 투여했을 때의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 우월성 연구입니다. 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 시험에서 환자들은 기존 에쿨리주맙 또는 라불리주맙 치료에 추가하여 보이데야 또는 위약을 무작위로 투여받았습니다. 12주차에 위약군 환자들은 보이데야군으로 전환되었으며, 보이데야군 환자들은 추가 12주 동안 해당 치료를 유지했습니다. 두 치료 기간(24주)을 완료한 환자들은 2년간의 장기 연장 기간에 참여하여 에쿨리주맙 또는 라불리주맙에 추가하여 보이데야를 계속 투여받을 수 있었습니다.

보이데야(danicopan)는 최초의 계열 내 경구용 D인자 억제제입니다. 이 약물은 보체 시스템 반응의 증폭에 중요한 역할을 하는 보체 시스템 단백질인 D인자를 선택적으로 억제함으로써 작용합니다. D인자가 통제되지 않은 방식으로 활성화되면 보체 연쇄 반응이 과도하게 반응하여 신체가 자신의 건강한 세포를 공격하게 됩니다.

알렉시온은 아스트라제네카의 희귀 질환 부문으로, 2021년 알렉시온 파마슈티컬스 인수를 통해 설립되었습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선두 주자로서, 알렉시온은 생명을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 상용화를 통해 희귀 질환 및 치명적인 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 헌신하고 있습니다. 알렉시온은 보체 연쇄 반응의 새로운 분자와 표적에 연구 노력을 집중하고 있으며, 혈액학, 신장학, 신경학, 대사 질환, 심장학 및 안과학 분야에 개발 노력을 기울이고 있습니다. 미국 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있으며, 전 세계에 지사를 두고 70개국에서 환자들에게 서비스를 제공하고 있습니다.

아스트라제네카(AstraZeneca)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야의 처방 의약품 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 글로벌 과학 중심 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 아스트라제네카는 100개국 이상에서 운영되고 있으며, 혁신적인 의약품은 전 세계 수백만 명의 환자들이 사용하고 있습니다.