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Vertex, APOL1 유전자 변이로 인한 신장 질환 치료제 개발 박차

Vertex Pharmaceuticals(티커: VRTX)가 APOL1 유전자 변이로 인한 신장 질환(AMKD) 치료제 후보물질인 Inaxaplin의 임상 3상 시험에 돌입하며, 기존의 주력 사업인 낭포성 섬유증 치료제 시장을 넘어 새로운 성장 동력 확보에 나섰습니다.

Inaxaplin은 APOL1 유전자가 생성하는 단백질의 작용을 차단하는 방식으로 작용합니다. APOL1 유전자의 특정 변이는 단백뇨성 신장 질환의 위험을 높이고, 이미 질환을 앓고 있는 환자의 경우 질병 진행을 가속화하는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 유전자 변이는 특히 아프리카계 후손에게서 더 흔하게 발견됩니다.

2021년 발표된 소규모 연구에서는 Inaxaplin이 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 환자의 소변 단백질 수치를 감소시키는 효과를 보였습니다. FSGS는 신장의 혈액 여과 기능을 손상시켜 소변으로 단백질이 과도하게 배출되는 질환입니다.

이러한 긍정적인 데이터를 바탕으로 Vertex는 Inaxaplin을 임상 2/3상 시험으로 진입시켰습니다. 지난해 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 발표된 임상 2상 시험 결과에서도 Inaxaplin은 단백뇨 감소 효과를 재확인했습니다.

현재 진행 중인 임상 3상 시험은 단백뇨성 APOL1 유전자 변이 신장 질환(AMKD) 환자를 대상으로 광범위하게 진행될 예정입니다. 현재 AMKD에 대한 질병 특이적 치료법은 없으며, 만성 신장 질환에 대한 표준 치료법으로 관리되고 있습니다.

Vertex는 미국과 유럽에 걸쳐 200개 이상의 임상 시험 기관을 운영하고 있다고 밝혔습니다. 이번 임상 3상 시험 결과는 AMKD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다.