바이오마린, 저연골증 소아 환자 대상 VOXZOGO®(vosoritide) 3상 주요 연구 결과 발표

아스트라제네카의 표적 항암제 '타그리소(Tagrisso)'가 화학요법 병용 요법으로 미국에서 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 치료에 대한 승인을 받았습니다. 이번 승인은 FLAURA2 임상시험 결과를 기반으로 하며, 타그리소와 화학요법 병용 투여 시 기존 표준 치료법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 9개월 연장하는 효과를 입증했습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사(Priority Review)를 거쳐 승인된 이번 결정은 뉴잉글랜드 의학저널(The New England Journal of Medicine)에 게재된 FLAURA2 3상 임상시험 결과를 근거로 합니다. 타그리소와 화학요법 병용 투여는 1차 표준 치료법인 타그리소 단독 요법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 38% 감소시켰습니다. (위험비 [HR] 0.62; 95% 신뢰구간 [CI] 0.49-0.79; p<0.0001) 연구자 평가에 따른 타그리소와 화학요법 병용 투여군의 전체 생존기간(PFS) 중앙값은 25.5개월로, 타그리소 단독 요법군(16.7개월) 대비 8.8개월 개선된 수치를 보였습니다. 독립 중앙 검토(BICR) 결과 역시 연구자 평가와 일관되게 나타났으며, 타그리소와 화학요법 병용 투여 시 29.4개월의 PFS 중앙값을 기록하며 타그리소 단독 요법군(19.9개월) 대비 9.5개월의 개선 효과를 보였습니다. (HR 0.62; 95% CI 0.48-0.80; p=0.0002) 미국에서는 매년 20만 명 이상이 폐암 진단을 받으며, 이 중 80-85%는 가장 흔한 형태인 비소세포폐암(NSCLC)으로 진단됩니다. 약 70%의 환자는 진행성 비소세포폐암 진단을 받으며, 미국 비소세포폐암 환자의 약 15%는 EGFR 변이를 가지고 있는 것으로 알려져 있습니다. 다나파버 암연구소의 종양내과 전문의이자 해당 임상시험의 책임 연구자인 Pasi A. Jänne 박사는 "FLAURA2의 전례 없는 데이터를 기반으로 한 이번 승인은 진행성 EGFR 변이 비소세포폐암 환자들에게 매우 중요한 새로운 치료 옵션을 제공합니다. 이제 두 가지 매우 효과적인 오시머티닙 기반 치료 옵션을 통해 의료진은 환자 개개인의 필요에 맞춰 치료 계획을 더욱 정교하게 수립하고 최상의 결과를 이끌어낼 수 있습니다."라고 말했습니다. 아스트라제네카 항암사업부문 부사장 Dave Fredrickson은 "이 중요한 새로운 치료 옵션은 질병 진행을 약 9개월 더 지연시켜, 1차 진행성 치료 환경에서 가장 긴 PFS 이점을 제공하며 새로운 기준을 제시합니다. 이번 승인은 타그리소가 단독 요법 또는 화학요법과의 병용 요법으로 EGFR 변이 폐암 치료의 근간임을 다시 한번 확인시켜 줍니다. 특히 뇌 전이가 있거나 L858R 변이가 있는 환자 등 예후가 좋지 않은 환자들에게 희소식이 될 것입니다."라고 덧붙였습니다. GO2 for Lung Cancer의 대표인 Laurie Ambrose는 "우리 커뮤니티를 위한 더욱 개인화된 치료 옵션을 발전시키는 지속적인 진전을 보게 되어 매우 기쁩니다. 올바른 환자에게 올바른 시기에 올바른 치료법을 적용할수록 우리 커뮤니티의 결과는 더욱 향상될 것이며, 이는 우리 모두가 공유하는 목표입니다."라고 전했습니다. FLAURA2 임상시험에서 기저 시점에 뇌 전이가 있었던 환자들을 대상으로 한 사전 지정된 탐색적 분석 결과, 타그리소와 화학요법 병용 투여는 타그리소 단독 요법 대비 중추신경계(CNS) 질병 진행 또는 사망 위험을 42% 감소시키는 것으로 나타났습니다. (BICR 평가 기준, HR 0.58; 95% CI 0.33-1.01) 2년간 추적 관찰 결과, 타그리소와 화학요법 병용 투여군 환자의 74%는 CNS 질병 진행 또는 사망을 경험하지 않은 반면, 타그리소 단독 요법군에서는 54%였습니다. 전체 생존(OS) 결과는 두 번째 중간 분석(41% 성숙도)에서 아직 미성숙했지만, 유해한 경향은 관찰되지 않았습니다. (HR 0.75; 95% CI 0.57-0.97) 임상시험은 OS를 주요 이차 평가 변수로 계속 평가할 예정입니다. 타그리소와 화학요법 병용 투여의 안전성 프로파일은 전반적으로 관리 가능했으며, 개별 약물의 확립된 프로파일과 일관되었습니다. 이상 반응(AE) 발생률은 잘 알려진 화학요법 관련 이상 반응으로 인해 타그리소와 화학요법 병용 투여군에서 더 높게 나타났습니다. 이상 반응으로 인한 타그리소 중단율은 두 군 모두에서 낮았습니다. (타그리소와 화학요법 병용 투여군 11%, 단독 요법군 6%) 지난 2023년 12월, 오시머티닙(타그리소)과 화학요법 병용 요법은 NCCN 임상 실무 지침(NCCN Guidelines®)에 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 L858R 변이가 있는 비소세포폐암 환자를 위한 NCCN 카테고리 1 기타 권장 요법으로 추가되었습니다. 이번 미국 규제 제출은 Project Orbis 하에 검토되었으며, 이는 참여 국제 파트너 간의 종양학 의약품 동시 제출 및 검토를 위한 프레임워크를 제공합니다. Project Orbis의 일환으로, 타그리소와 화학요법 병용 요법은 호주, 캐나다, 스위스의 규제 당국에서도 검토 중입니다. FLAURA2 결과를 바탕으로 여러 다른 국가에서도 규제 신청이 검토되고 있습니다. 타그리소는 미국, 유럽, 중국, 일본을 포함한 100개국 이상에서 단독 요법으로 승인되었습니다. 승인된 적응증에는 국소 진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포폐암의 1차 치료, 국소 진행성 또는 전이성 EGFR T790M 변이 양성 비소세포폐암, 조기 비소세포폐암의 보조 치료 등이 포함됩니다. 아스트라제네카는 폐암 환자 치료를 가능한 한 조기에 시작하려는 지속적인 노력의 일환으로, NeoADAURA 3상 임상시험(결과 올해 말 발표 예정) 및 ADAURA2 3상 임상시험에서 타그리소를 수술 전 보조 요법(neoadjuvant) 및 조기 절제 가능 비소세포폐암 보조 요법으로 조사하고 있습니다.