길리어드, Bictegravir와 Lenacapavir 병용 일일 1회 HIV 치료제 신약 허가 신청에 대해 미국 FDA 우선 심사 지정

존슨앤드존슨(JNJ)의 건선 치료제 '트렘피야(TREMFYA®)'가 두피 건선 환자들에게서 빠른 증상 개선 효과를 보였다. 특히 유색인종 환자를 대상으로 진행된 임상 시험에서 주목할 만한 결과를 얻었다. 22일(현지시간) 존슨앤드존슨은 중등도에서 중증의 두피 건선 환자를 대상으로 진행된 3b상 임상 시험 'VISIBLE'의 B 코호트(Cohort B)에서 트렘피야가 16주차에 빠른 피부 병변 소실과 함께 두피 가려움증 및 삶의 질 개선에 유의미한 효과를 나타냈다고 발표했다. 또한, 염증 후 색소 침착 개선 효과도 확인되었다. 이번 임상 결과는 하와이 마우이에서 열린 'Maui Derm Hawaii 2024' 학회에서 공개되었다. 'VISIBLE' 연구는 다양한 피부색을 가진 중등도-중증 판상 건선 및 두피 건선 환자를 대상으로 트렘피야의 치료 효과를 객관적으로 측정하기 위해 설계된 최초의 대규모 전향적 무작위 대조 임상 시험이다. 이 연구는 모든 피부색의 환자로부터 20,000건 이상의 임상 이미지를 수집하여 질병 인식 및 교육 자료로 활용될 예정이다. B 코호트에는 치료가 어려운 부위로 알려진 두피 건선 환자 중 유색인종 108명이 참여했다. 이들 환자에게 트렘피야를 투여한 결과, 두피 건선 병변 소실 및 가려움증 완화, 그리고 환자 보고 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 개선에서 유의미한 효과가 나타났다. Weill Cornell Medicine의 임상 피부과 교수이자 다양성 및 포용 부문 부위원장인 앤드류 알렉시스(Andrew Alexis) 박사는 "두피 건선은 매우 흔하며 다양한 인구 집단에서 독특한 어려움을 야기할 수 있다. 유색인종 환자의 경우, 모발 관리 습관과 관련된 문화적 요인 및 염증 후 색소 변화가 두피 건선의 부담을 가중시킨다"며, "VISIBLE 연구 결과는 두피 건선에 대한 이해를 넓히고, 이 질환을 앓는 모든 환자를 치료하는 데 트렘피야의 역할을 규명하는 데 중요한 역할을 할 것"이라고 강조했다. 그는 이어 "VISIBLE 연구는 임상 연구 및 의료 교육에서 역사적으로 저평가되고 과소 대표되어 온 유색인종 피부 및 두피 건선 환자들의 질병 여정과 건강 결과를 개선하는 데 도움이 될 통찰력과 데이터를 지속적으로 생성할 것"이라고 덧붙였다. **트렘피야, 16주차 두피 건선 병변 소실 효과** 3차례 투여 후 16주차에 트렘피야 투여군은 위약군 대비 유의미하게 개선된 결과를 보였다. * 16주차에 트렘피야 투여 환자의 약 70%가 연구의 공동 1차 평가 변수인 두피 특이적 연구자 전반 평가(ss-IGA) 점수 0/1점(68.4% vs 위약 11.5%) 및 건선 두피 중증도 지수(PSSI) 90% 반응률(65.8% vs 위약 3.8%)을 달성했다. 특히, 공동 1차 평가 변수를 충족한 환자의 약 90%는 두피 병변이 완전히 소실(ss-IGA 0 또는 PSSI 100)되었다. * 트렘피야 투여군은 PSSI(87.6% vs 위약 37.8%) 및 두피 표면적(SSA)(86.6% vs 위약 33.4%)에서 기저치 대비 약 90%의 개선을 경험했다. * 이전까지 연구가 부족했던 환자군에서 16주차까지 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다. **트렘피야, 환자 보고 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 개선 효과** 두피 건선은 심한 가려움증과 각질과 같은 불편한 증상을 동반하며, 경우에 따라 탈모를 유발하기도 한다. 적절하고 시기적절한 치료를 통해 대부분 회복될 수 있다. * 16주차에 트렘피야 투여 환자의 약 70%(69.4% vs 위약 24%)가 두피 가려움증 수치 평가(NRS)에서 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했다. * 트렘피야 투여군은 위약군 대비 건선 증상 및 징후 일지(PSSD)와 피부과 삶의 질 지수(DLQI)에서 모든 피부색에서 유의미하게 더 큰 개선을 보고했다. **트렘피야, 염증 후 색소 침착 개선 효과** 염증 후 색소 침착 변화(PIPA)는 피부 염증이나 손상 후 발생하는 피부 변색으로, 건선과 같은 염증성 질환의 자연스러운 과정의 일부이다. PIPA는 모든 피부색에 영향을 미칠 수 있으며, 특히 멜라닌이 풍부한 피부 유형을 가진 사람들의 삶의 질에 상당한 영향을 미친다. * 기저치 평가에서 피부 변색이 삶의 질에 미치는 영향 설문지(SDIEQ) 평균 점수는 환자들이 피부 변색으로 인해 최소한 중간 정도의 영향을 받고 있음을 나타냈다. * 16주차에 트렘피야 치료를 받은 환자들은 피부 변색이 삶의 질에 미치는 영향이 경미한 수준으로 개선되었다고 보고했다. (트렘피야는 PIPA 치료를 위한 약물은 아니다.) 앞서 2023년 10월 발표된 'VISIBLE' 연구의 A 코호트는 피부 건선이 주된 유색인종 환자들을 대상으로 했으며, 모든 피부색에서 트렘피야의 안전성과 효과에 대한 추가 데이터를 제공했다. 이번 B 코호트 결과와 종합하면, 'VISIBLE' 연구의 독특한 설계는 역사적으로 저평가되고 임상 시험에서 과소 대표되어 온 유색인종 환자들을 성공적으로 모집, 유지 및 지원하는 모델임을 재확인시켜 준다. 이러한 포괄적인 연구 과정은 의료 교육 및 환자 교육 발전에 지속적인 영향을 미칠 수 있다. 존슨앤드존슨 혁신 의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 면역학 부문 부사장인 제니퍼 데이비슨(Jennifer Davidson) 박사는 "두피 건선은 종종 머리카락 라인, 이마, 목, 귀 주변 등 눈에 잘 띄는 부위에 영향을 미쳐 자신감 저하와 생활 방식 선택의 제한을 야기할 수 있어 환자들에게 특히 부담이 될 수 있다"며, "VISIBLE 연구는 유색인종 환자들이 여전히 저평가된 치료를 받고 있으며, 많은 참여자들이 본 임상 시험 등록 전 생물학적 제제 옵션을 받지 못했음을 시사한다"고 말했다. 그는 이어 "이 연구에서 얻은 통찰력은 중등도-중증 판상 건선 및 두피 건선을 앓는 다양한 환자들이 자신의 치료 옵션에 대해 더 많이 배우고 의료 제공자와 정보에 입각한 논의를 시작하도록 힘을 실어주는 것을 목표로 한다"고 덧붙였다. 트렘피야는 전신 치료 또는 광선 치료 대상 성인 중등도-중증 판상 건선 및 활동성 건선성 관절염(PsA) 성인 환자 치료제로 미국에서 승인된 최초의 IL-23 억제제이다. **편집자 주:** a. 트렘피야는 주사제 또는 경구제(전신 치료) 또는 광선 치료(자외선 치료)를 받을 수 있는 중등도-중증 판상 건선 성인 환자 및 활동성 건선성 관절염 성인 환자 치료에 승인된 생물학적 제제이다. b. 앤드류 알렉시스 박사는 존슨앤드존슨의 자회사인 Janssen Global Services의 유료 컨설턴트이며, 존슨앤드존슨의 자문 위원으로 활동하고 있다. 그는 어떠한 언론 활동에 대해서도 보상을 받지 않았다. 판상 건선은 피부 세포의 과잉 생산으로 발생하는 면역 매개 질환으로, 염증과 각질이 있는 병변을 유발하며 가렵거나 통증을 동반할 수 있다. 미국에서 약 800만 명, 전 세계적으로 1억 2,500만 명 이상이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다. 판상 건선 환자의 약 4분의 1이 중등도에서 중증에 해당하는 경우를 겪고 있다. 판상 건선과 함께 살아가는 것은 신체 건강뿐만 아니라 정신 건강, 관계, 스트레스 관리 등 삶의 여러 측면에 영향을 미칠 수 있는 어려움이다. VISIBLE(n=211)은 중등도-중증의 신체 및/또는 두피 건선을 앓는 성인 환자(≥18세)를 대상으로 한 3b상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조(0-16주) 임상 시험이다. 환자들은 0, 4, 12주차에 트렘피야® 100mg 피하 주사를, 0, 4, 12주차에 위약을 투여받았으며, 이후 16주차, 20주차 및 8주 간격으로 트렘피야로 전환되었다. 이 연구는 Fitzpatrick 피부 유형 척도(I-VI) 전반에 걸쳐 피부색이 있는 환자(비백인으로 자가 식별)에서 트렘피야의 효능과 안전성을 평가하도록 설계되었다. 연구는 두 개의 코호트로 구성되었으며, 코호트 A는 중등도-중증 판상 건선(IGA ≥3, PASI ≥12, 신체 표면적 침범 ≥10%)이었고, 코호트 B는 중등도-중증 두피 건선(SSA ≥30%, PSSI ≥12, ss-IGA ≥3, 두피 외 병변 1개 이상)으로, 연구 시작 최소 6개월 전 진단되었거나, 중앙 사진 검토 전문가가 건선 진단을 확인했거나, 생검으로 건선이 확인된 환자였다. VISIBLE 연구는 현재 진행 중이며, 16-48주차의 활성 치료 기간과 112주차까지의 장기 연장 기간 동안 환자들은 8주 간격으로 트렘피야를 계속 투여받았다. 이 연구는 미국과 캐나다의 약 211명의 참가자를 대상으로 약 2년간 치료 및 추적 관찰을 진행할 예정이다. Janssen이 개발한 트렘피야는 IL-23의 p19 하위 단위에 선택적으로 결합하여 IL-23 수용체와의 상호작용을 억제하는 최초의 완전 인간 단일클론항체이다. IL-23은 중등도-중증 판상 건선 및 활동성 건선성 관절염과 같은 염증성 질환의 병인론을 유발하는 중요한 요인이다. 트렘피야는 미국, 캐나다, 일본 및 기타 여러 국가에서 전신 치료 또는 광선 치료 대상 성인 중등도-중증 판상 건선 환자 및 활동성 건선성 관절염 성인 환자 치료제로 승인되었다. 또한 유럽 연합에서는 전신 치료 대상이거나 이전 질병 조절 항류마티스 약물 치료에 부적절한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 중등도-중증 판상 건선 환자 및 활동성 건선성 관절염 성인 환자 치료제로 승인되었다. 존슨앤드존슨의 Janssen Pharmaceutical Companies는 트렘피야에 대한 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있다. 중요 안전 정보 트렘피야®에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? 트렘피야®는 심각한 부작용을 유발할 수 있는 처방 의약품입니다. 여기에는 다음이 포함됩니다. 심각한 알레르기 반응. 다음과 같은 심각한 알레르기 반응 증상이 나타나면 즉시 트렘피야® 사용을 중단하고 응급 의료 지원을 받으십시오. 실신, 현기증, 느낌