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화이자, 혈우병 치료제 '마스타시맙' 미국·유럽 허가 신청 완료 화이자(Pfizer)가 혈우병 A형 및 B형 치료제로 개발 중인 '마스타시맙(Marstacimab)'에 대한 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)의 규제 당국 허가 신청이 접수되었다고 11일 밝혔습니다. 이번 허가 신청은 최근 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표된 임상 3상 BASIS 시험의 긍정적인 데이터를 기반으로 합니다. 만약 미국과 유럽에서 승인될 경우, 마스타시맙은 혈우병 B형 환자를 위한 최초의 주 1회 피하(subcutaneous) 투여 치료제가 되며, 혈우병 A형 및 B형 환자 모두에게는 최초의 고정 용량(flat dose) 투여 치료제가 될 전망입니다. FDA는 2024년 4분기 내에 마스타시맙에 대한 처방의약품 사용자 부담금법(PDUFA)에 따른 조치 기한을 설정했으며, 유럽 집행위원회(European Commission)의 결정은 2025년 1분기 내에 예상됩니다. 제임스 루스낙(James Rusnak) 화이자 연구개발 부문 최고개발책임자는 "마스타시맙은 승인될 경우, 적합한 환자들에게 주 1회 피하 고정 용량 자동 주사기 펜을 통한 효과적인 치료 옵션이 될 수 있음을 입증했다"며 "현재 혈우병 환자들에게는 일반적으로 정맥 주사가 필요하다는 점을 고려할 때 이는 매우 중요한 진전"이라고 말했습니다. 그는 이어 "FDA, EMA 및 전 세계 규제 당국과의 검토 과정을 진전시켜 이 중요한 의약품을 전 세계 환자들에게 제공할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 50년 이상 혈우병 A형 및 B형의 가장 일반적인 치료 접근 방식은 결핍된 응고 인자를 보충하는 인자 대체 요법이었습니다. 마스타시맙은 조직 인자 경로 억제제(TFPI)를 억제하여 지혈을 회복하도록 설계된 새로운 기전의 연구용 치료제입니다. 적합한 혈우병 A형 및 B형 환자의 경우, 이 치료법은 주 1회 피하 고정 용량 투여를 통해 잠재적으로 생명을 위협하는 출혈을 예방하는 것을 목표로 합니다. 마스타시맙의 허가 신청은 임상 3상 BASIS 시험(NCT03938792)의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 합니다. 이 시험의 주요 결과는 2023년 12월 9일 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의 및 전시회에서 발표되었습니다. BASIS 시험의 억제제 코호트는 등록을 완료했으며, 2024년 말까지 결과가 나올 것으로 예상됩니다. 마스타시맙은 혈액 응고 형성을 방지하는 천연 항응고 단백질인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)의 Kunitz 2 도메인을 표적으로 하는 인간 단일클론 면역글로불린 G 이소타입, 아형 1(IgG1)입니다. 마스타시맙은 혈우병 A형 또는 B형 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 예방적 치료제로 개발 중입니다. 2019년 9월, 미국 FDA는 혈우병 A형 또는 B형 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적인 예방 요법으로 마스타시맙에 대해 신속 심사(Fast Track) 지정을 부여했습니다. 화이자는 현재 혈우병 환자를 위한 치료제 개발을 위해 세 가지 임상 3상 프로그램을 진행 중입니다. 여기에는 마스타시맙 외에도 혈우병 B형 치료제인 피다나코젠 엘라파르보벡(fidanacogene elaparvovec)과 혈우병 A형 치료제인 지로크토코젠 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)이 포함됩니다. BASIS 시험은 중증 혈우병 A형(FVIII <1%로 정의) 또는 중등도에서 중증 혈우병 B형(FIX 활성도 ≤2%로 정의)을 앓고 있으며 억제제 유무와 관계없이 약 145명의 12세 이상 성인 및 청소년 환자를 대상으로 마스타시맙을 12개월간 투여했을 때의 연간 출혈률(ABR)을 평가하는 글로벌 임상 3상, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 환자의 약 15%는 청소년(12세 이상 <18세)입니다. 이 연구는 6개월간의 관찰 기간 동안 인자 대체 요법 또는 우회 요법을 처방받은 환자를 대상으로 하며, 이후 12개월간의 활성 치료 기간 동안 예방 요법(마스타시맙 300mg 피하 초기 용량 투여 후 주 1회 150mg 피하 투여)을 진행합니다. 필요에 따라 주 1회 300mg으로 용량 증량이 가능합니다. 화이자는 또한 억제제 유무와 관계없이 중증 혈우병 A형 또는 중등도에서 중증 혈우병 B형을 앓고 있는 1세 이상 <18세 소아 환자를 대상으로 마스타시맙의 안전성 및 유효성을 평가하는 공개 라벨 연구인 BASIS KIDS도 진행 중입니다. 이 연구는 12개월간의 표준 치료와 마스타시맙 예방 요법을 비교할 예정입니다. 혈우병은 응고 인자 결핍(혈우병 A형의 경우 FVIII, 혈우병 B형의 경우 FIX)으로 인해 정상적인 혈액 응고가 이루어지지 않는 희귀 유전성 혈액 질환입니다. 혈우병은 어린 시절에 진단되며 전 세계적으로 400,000명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다. 혈액이 제대로 응고되지 않으면 관절 내부에 통증을 동반한 출혈 위험이 증가할 수 있으며, 이는 관절 흉터 및 손상을 유발할 수 있습니다. 혈우병 환자는 반복적인 출혈 에피소드 후에 영구적인 관절 손상을 겪을 수 있습니다. 수십 년 동안 혈우병 A형 및 B형의 가장 일반적인 치료 접근 방식은 결핍된 응고 인자를 보충하는 인자 대체 요법이었습니다. 인자 대체 요법은 신체 내 응고 인자의 양을 개선하여 출혈을 줄입니다. 혈우병 A형 환자의 약 25-30%, 혈우병 B형 환자의 약 3-5%는 FVIII 및 FIX에 대한 억제제가 발생하여 인자 대체 요법을 지속할 수 없습니다. 미국에서 혈우병 A형 또는 B형 예방 요법을 받는 환자들을 대상으로 한 설문 조사에서, 처방된 주입의 75% 이상을 투여받은 환자들 중 거의 3분의 1이 예방 요법의 시간 소모적인 특성이 가장 큰 어려움이라고 답했습니다. 처방된 주입 횟수보다 적게 투여받은 환자의 거의 60%는 시간 제약이 주입을 놓친 주된 이유라고 보고했습니다.