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로슈, 알츠하이머·헌팅턴병 신약 파이프라인 강화 나선다 스위스 제약사 로슈(Roche)가 알츠하이머병과 헌팅턴병 치료제 개발 속도를 높이며 신약 파이프라인 강화에 나섰습니다. 로슈는 오랜 파트너인 아이오니스(Ionis)와 함께 헌팅턴병 환자의 돌연변이 단백질 발현을 억제하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide) 계열 약물인 토미너센(tominersen)을 개발 중입니다. 현재 이 약물은 질병의 생물학적 지표와 환자의 기능 개선을 측정하는 2상 임상시험 단계에 있습니다. 양사는 또한 로슈가 신장 질환 치료제로, 아이오니스가 노화 관련 안구 질환 치료제로 연구 중인 또 다른 안티센스 약물에서도 협력하고 있습니다. 알츠하이머병 분야에서 로슈는 질병의 원인으로 지목되는 아밀로이드 단백질을 차단하는 항체 치료제 개발에 일찍이 뛰어든 선두 주자 중 하나였습니다. 하지만 로슈는 일라이 릴리(Lilly), 바이오젠(Biogen), 에자이(Eisai)와 마찬가지로 임상 개발 과정에서 좌절을 겪기도 했습니다. 최근 에자이와 바이오젠이 공동 개발한 레켐비(Leqembi)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았고, 일라이 릴리의 도나네맙(donanemab) 역시 FDA의 검토를 받고 있는 상황입니다. 로슈는 아밀로이드 표적 치료제 개발을 완전히 포기하지 않았습니다. 유전성 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 크레네주맙(crenezumab) 임상시험을 계속 진행 중이며, 두 차례 실패했던 간테너루맙(gantenerumab)의 뇌 투과율을 개선한 제형에 대한 연구도 이어가고 있습니다. 이 외에도 로슈는 알츠하이머병과 관련된 또 다른 단백질인 타우(tau)를 표적으로 하는 두 가지 항체 치료제를 중기 임상 단계에서 개발하고 있습니다. 최근에는 아밀로이드 축적과 관련된 감마 세크레타제(gamma secretase)를 표적으로 하는 약물의 1상 임상 데이터를 공개하기도 했습니다. 헌팅턴병 역시 알츠하이머병만큼 치료가 어려운 질환으로, 현재까지 승인된 약물은 불수의적인 운동 증상을 완화하는 데 그치고 있습니다. 아이오니스와 로슈는 여러 기업과 함께 돌연변이 단백질을 차단하는 방식으로 환자들에게 도움을 주고자 노력하고 있지만, 토미너센 역시 임상 과정에서 어려움을 겪었습니다. 이번 아이오니스와의 협력 강화는 로슈가 알츠하이머병과 헌팅턴병 치료를 위한 새로운 접근 방식의 신약 파이프라인을 지속적으로 확보하려는 의지를 보여줍니다. 아이오니스는 과거 바이오젠이 개발한 루게릭병 치료제인 퀄소디(Qalsody)가 FDA 승인을 받으면서 퇴행성 신경 질환 치료제 개발 역량을 입증한 바 있습니다.