SpaceX IPO, 우주 섹터 전체를 끌어올릴 예정 – 그리고 한 NYSE 아메리칸 운영사는 NASA가 재건을 요청한 역량을 확보했습니다.

노바티스, 희귀 안질환 유전자 치료제 개발 중단 스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 약 2년 전 인수한 유전자 치료제 후보물질 GT005의 개발을 중단하기로 결정했습니다. GT005는 망막색소변성증의 일종인 지리적 위축증(geographic atrophy) 치료를 목표로 개발 중이었습니다. 이번 결정은 해당 치료제의 임상 시험을 감독하는 데이터 모니터링 위원회의 권고에 따른 것입니다. 위원회는 GT005의 임상 2상 시험 데이터를 포함한 가용한 데이터를 검토한 결과, 치료 효과 대비 위험성(benefit-risk balance)이 추가 개발을 지지하기 어렵다고 결론 내렸습니다. 노바티스는 2021년 영국 기반의 바이오테크 기업 Gyroscope Therapeutics를 인수하는 과정에서 GT005를 확보했습니다. 당시 노바티스는 Gyroscope Therapeutics 인수에 8억 달러를 선지급했으며, 특정 마일스톤 달성 시 추가 7억 달러를 지급하기로 약속했습니다. 이 거래는 2022년 2월 완료되었으며, 노바티스는 GT005와 함께 관련 약물 전달 기술도 확보했습니다. 노바티스는 이미 성공적인 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy) 치료제 Zolgensma를 판매하고 있으며, 유전자 치료 분야에 상당한 투자를 이어오고 있습니다. 특히 안과 질환 관련 유전자 치료제에 큰 관심을 보여왔으며, Gyroscope Therapeutics 인수 이전에도 Vedere Bio와 Arctos Medical이라는 두 곳의 바이오텍을 인수했습니다. 또한 노바티스는 혈액 질환, 뇌 질환, 희귀 질환 치료를 위한 유전자 치료제 개발도 탐색해 왔습니다. 하지만 유전자 치료 분야의 다른 기업들과 마찬가지로 노바티스 역시 개발 과정에서 난관에 부딪히기도 했습니다. 올해 초에는 Intellia Therapeutics와 공동 개발 중이던 겸상적혈구 빈혈증(sickle cell therapy) 치료제 개발을 중단한 바 있습니다. Vedere Bio의 후속 기업인 Vedere Bio II 역시 지난 4월 전임상 시험 결과 부진으로 문을 닫았습니다. 이러한 가운데에서도 올해 유전자 치료 분야에서는 긍정적인 소식도 있었습니다. Sarepta Therapeutics와 BioMarin Pharmaceutical은 각각 뒤센 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy)와 혈우병 A(hemophilia A) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 획득했습니다. 노바티스의 GT005 개발 중단 결정으로 인해 Gyroscope Therapeutics의 투자사인 Syncona는 약 6,800만 달러 규모의 마일스톤 지급액을 회수 불가능한 것으로 처리하게 되었습니다. Syncona의 CEO인 Chris Hollowood는 "GT005 개발 중단 결정에 대해 환자들에게 실망감을 안겨드리게 되어 유감이지만, 노바티스의 결정을 존중한다"고 밝혔습니다.