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FDA, 화이자 성장호르몬 결핍 치료제 NGENLA™ 승인… 주 1회 투여 가능 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 질환인 소아 성장호르몬 결핍 치료에 사용되는 화이자(Pfizer)의 NGENLA™(somatrogon-ghla)를 승인했습니다. NGENLA™는 기존 매일 투여하던 방식에서 주 1회 투여로 개선된 장기 지속형 성장호르몬 유사체로, 2023년 8월부터 미국에서 처방이 가능할 전망입니다. 성장호르몬 결핍(GHD)은 뇌하수체에서 성장호르몬인 소마트로핀의 분비가 부족하여 발생하는 희귀 질환으로, 약 4,000명에서 10,000명당 1명의 어린이가 겪는 것으로 알려져 있습니다. 치료받지 않을 경우 성인이 되어서도 키가 매우 작고, 사춘기 발달이 지연될 수 있으며, 신체적, 정신적 건강에도 어려움을 겪을 수 있습니다. 화이자의 앙겔라 황 최고상업책임자(Chief Commercial Officer)는 "30년 이상 성장호르몬 결핍을 겪는 환자들을 지원해 온 화이자는 차세대 치료제인 NGENLA™를 미국 환자들에게 선보이게 되어 기쁘다"며, "이 희귀 성장 장애를 가진 어린이들이 잠재력을 최대한 발휘할 수 있도록 돕겠다는 우리의 약속을 이어갈 것"이라고 밝혔습니다. 이번 FDA 승인은 NGENLA™를 매주 1회 투여했을 때와 기존의 매일 투여하는 소마트로핀의 안전성 및 유효성을 비교 평가한 다기관, 무작위 배정, 공개 라벨, 활성 대조 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 연구 결과, NGENLA™는 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도 측정 결과, 기존 치료제 대비 비열등성을 입증했으며, 전반적으로 내약성이 우수하고 안전성 프로파일 또한 유사한 것으로 나타났습니다. 조엘 스틸먼(Joel Steelman) 박사(소아내분비학 전문의)는 "NGENLA™의 승인은 미국 내 성장호르몬 결핍 어린이들에게 매우 의미 있는 일"이라며, "매일 주사를 맞아야 하는 치료 부담을 줄여줄 수 있을 것으로 기대된다. 매일에서 주 1회로 투여 빈도를 줄일 수 있는 새로운 장기 지속형 치료 옵션으로서 NGENLA™는 치료 순응도를 높이는 중요한 치료제가 될 수 있을 것"이라고 말했습니다. OPKO Health의 필립 프로스트(Phillip Frost) 회장 겸 CEO는 "화이자와의 협력을 통해 성장호르몬 질환을 겪는 어린이들과 그 가족들을 돕는다는 공동의 목표를 향해 끊임없이 노력해왔다"며, "FDA 승인을 뒷받침한 임상 개발 프로그램에 자부심을 느끼며, 미국에서 NGENLA™가 출시되면 환자와 가족들에게 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 전했습니다. NGENLA™는 이미 캐나다, 호주, 일본, 유럽연합 회원국 등 40개 이상의 국가에서 소아 성장호르몬 결핍 치료제로 승인받았습니다. NGENLA™는 체내 성장호르몬 부족을 대체하는 인체 성장호르몬으로, 피하 주사를 통해 투여됩니다. 환자의 필요에 따라 용량 조절이 가능한 기기를 통해 투여되며, 기존 성장호르몬 치료제인 GENOTROPIN®(somatropin)과 비교했을 때 체내 작용 시간이 더 길어 매일 투여 대신 주 1회 투여가 가능합니다. 화이자와 OPKO Health는 2014년 NGENLA™의 성장호르몬 결핍 치료를 위한 전 세계 개발 및 상업화 계약을 체결했습니다. 계약에 따라 OPKO Health는 임상 프로그램을 담당하고, 화이자는 성장호르몬 결핍 치료제로서 NGENLA™의 등록 및 상업화를 책임지고 있습니다. NGENLA™의 안전성과 유효성은 다기관, 무작위 배정, 공개 라벨, 활성 대조 임상 3상 연구(NCT 02968004)를 통해 입증되었습니다. 이 연구에는 성장호르몬 결핍으로 처음 치료받는 소아 환자 224명이 참여했으며, NGENLA™ 주 1회 투여군과 소마트로핀 매일 투여군으로 1:1 무작위 배정되었습니다. 연구의 1차 평가 변수인 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도 측정 결과, NGENLA™는 소마트로핀 대비 비열등성을 입증했습니다. 성장호르몬 결핍 환자에서 보고된 NGENLA™의 부작용으로는 주사 부위 반응(통증, 부기, 발진, 가려움증, 출혈)과 함께 감기, 두통, 발열, 적혈구 감소(빈혈), 기침, 구토, 갑상선 호르몬 수치 감소, 복통, 발진, 인후통 등이 있었습니다. NGENLA™는 성장판이 닫힌 어린이, 당뇨병으로 인한 특정 안과 질환(당뇨병성 망막병증)이 있는 어린이, 암 또는 기타 종양이 있는 어린이, 심장 또는 위 수술, 외상, 호흡기 문제 등으로 중증 상태인 어린이, 비만하거나 수면 무호흡증을 포함한 호흡기 문제가 있는 프라더-윌리 증후군 어린이에게는 사용해서는 안 됩니다. 또한, somatrogon-ghla 또는 NGENLA™의 성분에 알레르기 반응을 보인 어린이도 사용을 금합니다. 성장호르몬 치료 중 당뇨병 발병 위험이 증가할 수 있으며, NGENLA™와 함께 글루코코르티코이드 요법 또는 유사한 방식으로 체내에서 처리되는 다른 약물을 투여받는 경우 주의 깊은 관찰이 필요합니다. 소아암 생존자의 경우, 성장호르몬 치료가 새로운 종양, 특히 일부 양성 뇌종양의 발생 가능성을 높일 수 있습니다. 뇌 또는 머리에 방사선 치료를 받은 어린이의 경우 이러한 위험이 더 높을 수 있습니다. 성장호르몬 치료를 받은 어린이에게서 뇌압 상승이 보고된 바 있으며, 두통, 시력 문제, 메스꺼움, 구토 등의 증상이 나타날 경우 즉시 의료 전문가와 상담해야 합니다. NGENLA™는 갑상선 호르몬 수치를 감소시킬 수 있으며, 이는 NGENLA™의 효과에 영향을 미칠 수 있으므로 의료 전문가는 정기적으로 혈액 검사를 통해 호르몬 수치를 확인할 것입니다. 또한, 저혈청 코르티솔 수치 및 글루코코르티코이드 용량 증량 필요성에 대한 정기적인 검사가 권장됩니다. 빠른 성장 과정을 겪는 어린이의 경우 척추 측만증이 발생하거나 악화될 수 있으며, 성장호르몬 치료 중 척추 측만증이 악화되지 않는지 정기적으로 확인해야 합니다. 주사 부위의 피부 문제를 예방하기 위해 매번 다른 부위에 주사하는 것이 좋습니다. 성장호르몬 치료는 췌장염의 징후일 수 있는 심각하고 지속적인 복통을 유발할 수 있으므로, 새로운 복통이 발생하면 의료 전문가에게 알려야 합니다.