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브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 심근병증 치료제 CAMZYOS®(마바캄텐)가 유럽연합(EU)에서 공식 승인을 받았습니다. 이는 증상이 있는(NYHA class II-III) 비대성 심근병증(HCM) 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 심장 미오신 억제제입니다. 이번 승인은 EXPLORER-HCM 및 VALOR-HCM이라는 두 건의 3상 임상시험에서 CAMZYOS가 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보였다는 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. CAMZYOS는 HCM의 근본적인 병태생리를 표적으로 하는 최초의 심장 미오신 억제제이며, 알로스테릭 및 가역적 억제제로서 심장 미오신에 선택적으로 작용합니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 최고 의료 책임자인 Samit Hirawat 박사는 "이번 승인은 유럽 환자들에게 CAMZYOS라는 새로운 치료 옵션을 제공하는 중요한 이정표가 될 것입니다. CAMZYOS는 증상이 있는 비대성 심근병증의 근본적인 병태생리를 치료하는 최초의 계열 약물입니다. 우리는 과학을 통해 환자의 삶을 변화시키려는 지속적인 헌신을 강화하며, 이 혁신적인 치료법을 전 세계 더 많은 환자에게 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다."라고 밝혔습니다. 증상이 있는 비대성 심근병증은 유전되는 경우가 많으며, 만성적이고 debilitating하며 진행성 질환으로 환자들은 호흡 곤란, 현기증, 피로와 같은 증상을 경험할 수 있습니다. 또한 심부전, 부정맥, 뇌졸중, 드물게는(약 1%) 급성 심장사 등 심각하고 삶을 변화시키는 합병증을 유발할 수 있습니다. 이탈리아 피렌체 대학의 심장학 교수이자 마이어 어린이 병원 심장학 과장인 Iacopo Olivotto 박사는 "비대성 심근병증은 많은 환자들의 삶의 질에 심각한 영향을 미치는 질병입니다. 두 건의 3상 임상시험에서 CAMZYOS는 운동 능력 향상 및 증상 부담 감소를 포함한 모든 주요 및 이차 평가변수에서 효과를 입증했습니다. EXPLORER-HCM 임상시험의 주 연구자로서, 이 승인에 중요한 역할을 한 환자들에게 감사하며, 이 만성 질환에 대한 새로운 치료 옵션을 오랫동안 기다려온 EU 환자들에게 CAMZYOS가 제공될 수 있기를 기대합니다."라고 말했습니다. **EXPLORER-HCM 임상시험 결과** 총 251명의 증상이 있는(NYHA class II 또는 III) 비대성 심근병증 성인 환자를 대상으로 진행된 EXPLORER-HCM 임상시험에서 CAMZYOS는 위약 대비 유의미한 효과를 보였습니다. 주요 평가변수는 30주차에 평가된 복합 기능 평가로, 혼합 정맥 산소 분압(pVO2)이 ≥1.5 mL/kg/min 개선되거나 NYHA class가 최소 1등급 개선된 환자의 비율, 또는 pVO2가 ≥3.0 mL/kg/min 개선되고 NYHA class 악화가 없는 환자의 비율로 정의되었습니다. 30주차에 CAMZYOS 투여 환자의 37%가 복합 주요 평가변수를 달성한 반면, 위약 투여 환자는 17%에 그쳤습니다. 이는 19.4% 포인트의 유의미한 차이(p=0.0005)였습니다. 또한, CAMZYOS 투여군은 위약군 대비 모든 이차 평가변수에서 더 큰 개선을 보였습니다. 여기에는 운동 후 좌심실 유출로(LVOT) 최대 경사도 감소(-47 mmHg vs -10 mmHg), pVO2 증가(1.4 mL/kg/min vs -0.05 mL/kg/min), NYHA class 개선 환자 비율 증가(65% vs 31%), Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-23 (KCCQ-23) 임상 요약 점수(CSS) 향상(14점 vs 4점), Hypertrophic Cardiomyopathy Symptom Questionnaire (HCMSQ) 호흡곤란 영역 점수 감소(-2.8점 vs -0.9점) 등이 포함됩니다. **VALOR-HCM 임상시험 결과** 중재 시술(중격 절제술 등)을 고려 중이거나 받은 적이 있는 증상이 있는 비대성 심근병증 환자 112명을 대상으로 진행된 VALOR-HCM 임상시험에서도 CAMZYOS는 긍정적인 결과를 나타냈습니다. 주요 평가변수는 16주차까지 중격 절제술을 진행하기로 결정하거나, 중격 절제술 기준을 계속 충족하는 환자의 비율이었습니다. CAMZYOS 투여 환자의 82%가 16주 후 중격 절제술을 진행할 필요가 없거나 진행하지 않기로 결정했습니다. CAMZYOS 투여군에서는 17.9%만이 중격 절제술을 진행하거나 기준을 충족한 반면, 위약군에서는 76.8%에 달했습니다. 이는 58.9% 포인트의 유의미한 차이(p<0.0001)였습니다. CAMZYOS는 또한 운동 후 LVOT 최대 경사도 감소, NYHA class 개선 비율 증가, KCCQ-23 CSS 향상, N-terminal pro-brain natriuretic peptide (NT-proBNP) 및 Cardiac Troponin I 수치 감소 등 이차 평가변수에서도 위약 대비 유의미한 개선을 보였습니다. **안전성 데이터** 두 임상시험에서 CAMZYOS를 투여받은 179명의 환자 중 가장 흔하게 보고된 이상 반응은 현기증(17%), 호흡 곤란(12%), 수축기 기능 부전(5%), 실신(5%)이었습니다. 임상 연구에서 CAMZYOS 투여 환자의 5%(9/179)에서 치료 중 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만으로 가역적으로 감소하는 현상이 관찰되었습니다. 이 환자들 중 56%(5/9)는 다른 임상적 증상 없이 LVEF 감소를 보였습니다. CAMZYOS 치료를 중단한 모든 환자에서 LVEF는 회복되었으며, 연구를 완료했습니다. 호흡 곤란은 CAMZYOS 투여군에서 12.3% 보고되어 위약군(8.7%)보다 높았습니다. EXPLORER-HCM 연구에서는 호흡 곤란 사례의 대부분(67%)이 CAMZYOS 중단 후 보고되었으며, 마지막 투여 후 평균 2주(범위: 0.1-4.9주) 후에 발현되었습니다. CAMZYOS(마바캄텐)는 미국에서도 성인의 증상이 있는 비대성 심근병증 치료제로 승인받아 기능적 능력과 증상을 개선하는 데 사용되고 있습니다.