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화이자, 혈우병 B 유전자 치료제 FDA 심사 착수… 2024년 상반기 승인 기대 화이자가 혈우병 B 치료를 위한 실험적 유전자 치료제 '피다나코젠 엘라파르보벡(fidanacogene elaparvovec)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인 절차를 밟고 있습니다. 이르면 2024년 상반기 중 승인이 이루어질 경우, 화이자는 첫 상용 유전자 치료제를 시장에 선보이게 됩니다. 화이자는 지난 화요일, FDA가 피다나코젠 엘라파르보벡에 대한 신청서를 접수했으며 2024년 2분기 내 결정을 내릴 계획이라고 밝혔습니다. 유럽에서도 현재 규제 당국의 검토가 진행 중입니다. 이번 신청은 작년에 발표된 3상 임상시험 결과를 기반으로 합니다. 해당 임상시험에서 피다나코젠 엘라파르보벡 단회 투여는 환자들의 연간 출혈 빈도를 평균 71% 감소시키는 효과를 보였습니다. 또한, 의료적 개입이 필요한 출혈 빈도와 표준 예방적 주입의 필요성도 줄였습니다. 만약 승인된다면, 이 치료제는 UniQure와 CSL Behring의 '헴제닉스(Hemgenix)'에 이어 혈우병 B 치료제 시장에 출시되는 두 번째 유전자 치료제가 됩니다. 혈우병 B는 두 가지 주요 혈액 응고 장애 중 더 희귀한 형태입니다. 두 치료제 모두 신체가 응고 단백질인 제9인자(Factor IX)를 생성하도록 지시하는 유전자의 기능적 복사본을 전달하는 방식으로 작용합니다. 화이자에게 이번 승인은 유전자 치료 분야에 투자해 온 자금이 결실을 맺기 시작했음을 보여주는 중요한 성과가 될 것입니다. 화이자는 지난 10년간 인수합병을 통해 다수의 유전자 치료제 후보 물질을 확보하고 임상 개발을 진행해 왔습니다. 예를 들어, 혈우병 B 치료제의 권리는 2014년 Spark Therapeutics와의 라이선스 계약을 통해 확보했으며, Spark Therapeutics는 현재 Roche에 인수되었습니다. 또한, 듀센 근이영양증 치료제 후보 물질은 Bamboo Therapeutics 인수를 통해 확보했으며, 혈우병 A 치료제는 Sangamo Therapeutics와 공동 개발 중입니다. 이들 후보 물질 모두 현재 3상 임상시험 단계에 있지만, 더 앞선 경쟁자들의 위협에 직면해 있습니다. Sarepta Therapeutics는 최근 듀센 근이영양증 유전자 치료제에 대한 승인을 받았으며, BioMarin Pharmaceutical의 혈우병 A 유전자 치료제 '록타비안(Roctavian)'은 이미 유럽에서 승인받았고 미국 규제 당국의 승인도 임박한 상황입니다. 화이자 역시 개발 과정에서 난관을 겪기도 했습니다. 듀센 근이영양증 및 혈우병 A 치료제의 임상시험이 안전성 문제로 일시 중단된 바 있습니다.