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아스트라제네카, 중국서 희귀질환 치료제 Soliris 신규 승인 획득

[서울=뉴스핌] 김태훈 기자 = 글로벌 바이오 제약 기업 아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 사업부인 Alexion이 중국에서 성인 난치성 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 Soliris(성분명: 에쿨리주맙)의 승인을 획득했다고 13일 밝혔다.

이번 승인은 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)의 결정으로, Soliris가 중국에서 세 번째로 승인받은 희귀질환 치료제가 되었으며, 희귀질환 치료제에 대한 접근성을 더욱 확대하게 되었다.

Soliris는 중국에서 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 승인받은 최초이자 유일한 보체 억제제이다. 이번 승인은 3상 REGAIN 임상시험의 포괄적인 결과를 바탕으로 이루어졌다. 해당 임상시험에서 Soliris는 면역억제 치료에 실패하고도 상당한 증상이 지속되는 항아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성 gMG 환자에게 임상적 이점을 입증했다.

이들 환자는 입원 및 집중 치료가 필요할 수 있으며 생명을 위협할 수 있는 질병 악화 및 위기 발생 위험이 높은 것으로 알려져 있다. 또한, REGAIN 임상시험 초기 6개월 동안 나타난 개선 효과는 장기 공개 연장 시험에서 130주 이상 지속된 치료 기간 동안 유지되었다.

gMG는 근육 기능 상실과 심각한 근육 약화를 초래하는 희귀하고 만성적인 자가면역 신경근육 질환이다.

중국 Qilu 병원 신경과 부주임 겸 과장인 Yan Chuanzhu 박사는 "일부 gMG 환자의 경우, 면역억제제와 같은 표준 치료법이 질병을 충분히 조절하지 못해 심각한 합병증의 위험에 노출될 수 있다"며, "Soliris의 승인은 중국 gMG 환자 커뮤니티에 중요한 이정표이며, 일상생활 수행 능력을 개선하고 삶의 질을 지원하는 것으로 입증된 상당한 임상 데이터와 광범위한 실제 근거를 갖춘 표적 치료 옵션을 제공한다"고 말했다.

Alexion의 Marc Dunoyer 최고경영자(CEO)는 "시력, 보행, 언어, 삼킴, 호흡 곤란을 포함한 gMG 증상은 환자와 가족의 일상생활에 심각한 영향을 미칠 수 있으며, 치료법 발전에 대한 중요한 필요성을 나타낸다"며, "우리는 중국에서 최초의 C5 보체 억제제이자 전 세계적으로 확립된 gMG 치료제인 Soliris를 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다. 우리는 중국 및 전 세계 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것"이라고 덧붙였다.

Soliris의 안전성 및 내약성 프로파일은 초기 치료 기간 및 공개 연장 기간 동안 일관되게 유지되었다. 초기 치료 기간 동안 가장 흔한 이상 반응은 두통 및 상기도 감염이었다.

Soliris는 최근 중국에서 성인 및 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로도 사용 가능해졌다. 또한 Soliris는 전 세계 여러 국가에서 다양한 적응증으로 승인받았다.

아스트라제네카는 2021년 9월 중국에 희귀질환 사업부를 설립했다. 향후 PNH, aHUS, gMG, 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD), 저인산효소증, IgA 신증, 루푸스 신염, 아밀로이드증 등 희귀질환 치료를 위해 보체 시스템 및 그 이상을 표적으로 하는 더 많은 혁신 의약품을 중국에 도입할 계획이다.