Biohaven, 뇌전증 치료제 Opakalim의 발작 조절 및 현저히 차별화된 내약성 프로파일을 강조하는 새로운 임상 데이터 발표

존슨앤드존슨, 다발골수종 치료제 CARVYKTI®의 획기적인 임상 결과 발표

존슨앤드존슨의 제약 부문인 얀센은 재발성 및 레날리도마이드 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 진행된 3상 CARTITUDE-4 임상시험에서 CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel)가 질병 진행 또는 사망 위험을 표준 치료법 대비 74% 감소시켰다고 5일 밝혔다.

이번 임상 결과는 2023 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표되었으며, 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 동시에 게재되었다. 또한, 6월 10일 유럽혈액학회(EHA) 하이브리드 학술대회에서도 발표될 예정이다. CARTITUDE-4 연구는 다발골수종 초기 재발 환자를 대상으로 세포 치료제의 효능을 평가한 최초의 무작위 임상시험이라는 점에서 의미가 크다.

CARTITUDE-4 연구는 1~3회의 이전 치료 경험이 있고 레날리도마이드에 불응성을 보이는 다발골수종 환자 419명을 대상으로 진행되었다. 환자들은 CARVYKTI® 투여군(208명) 또는 표준 치료군(211명)으로 무작위 배정되었다.

중앙 추적 관찰 기간 16개월 시점에서 CARVYKTI® 투여군은 표준 치료군 대비 질병 진행 또는 사망 위험이 74% 감소한 것으로 나타났다. CARVYKTI® 투여군의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 아직 도달하지 않았으나, 표준 치료군의 경우 11.8개월이었다. CARVYKTI® 투여군의 12개월 PFS 비율은 76%로, 표준 치료군의 49% 대비 유의미하게 높았다.

또한, CARVYKTI® 투여군의 전체 반응률(ORR)은 85%였으며, 완전 관해(CR) 또는 그 이상의 반응을 보인 환자는 73%에 달했다. 이는 표준 치료군의 ORR 67%, CR 또는 그 이상의 반응률 22%와 비교했을 때 월등히 높은 수치다. 최소 잔존 질환(MRD) 음성 달성률 역시 CARVYKTI® 투여군이 88%로 표준 치료군의 33%보다 훨씬 높았다.

안전성 측면에서는 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다. CARVYKTI® 투여군에서 97%의 환자가 감염, 세포감소증 등 3등급 또는 4등급의 이상 반응을 보고했으며, 표준 치료군에서는 94%의 환자가 이상 반응을 경험했다. CARVYKTI® 투여군에서는 76%의 환자에게서 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 보고되었으나, 대부분 경증이었으며 사망 사례는 없었다. 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)은 5%에서 발생했으며 모두 경증이었다.

얀센의 조던 셰터 박사는 "CARTITUDE-4 연구 결과는 CARVYKTI®가 환자의 치료 여정 초기에 투여되었을 때의 효능을 명확히 보여준다"며, "얀센은 환자들의 예후 개선을 위해 혁신적인 치료법 개발에 전념하고 있으며, CARVYKTI®는 다발골수종 치료의 패러다임을 바꾸는 데 중요한 역할을 할 것"이라고 밝혔다.

얀센은 이번 CARTITUDE-4 연구 결과를 바탕으로 유럽의약품청(EMA)에 CARVYKTI®의 조기 치료 적응증 확대 승인을 위한 변경 신청서를 제출했다.

한편, 이전 1b/2상 CARTITUDE-1 연구의 최종 분석 결과도 발표되었다. 3가지 이상의 이전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 이 연구에서 CARVYKTI®는 중앙 추적 관찰 기간 33.4개월 시점에서 34.9개월의 중앙 무진행 생존기간(PFS)과 33.9개월의 중앙 반응 지속기간(DoR)을 보였다.

CARVYKTI®는 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 유전자 변형 자가 T세포 면역요법제로, BCMA 발현 세포에 결합하여 T세포 활성화, 증식 및 표적 세포 제거를 유도한다.

다발골수종은 골수 내 형질 세포에서 발생하는 불치성 혈액암으로, 2023년 미국에서만 35,000명 이상이 진단받고 12,000명 이상이 사망할 것으로 예상되는 질환이다.