반다 파마슈티컬스, 일본에서 일반 농포성 건선 치료제 이지도리맙에 대한 희귀의약품 지정 발표

유전자 치료제 시장, 가속 페달 밟나… 희귀질환 치료제 개발 속도 붙인다

수십 년간의 더딘 진전을 거듭해 온 유전자 치료제가 희귀 유전 질환 치료 분야에서 상업 시장 진입에 속도를 내고 있습니다. 2017년 이후 미국에서만 5개의 유전자 치료제가 승인되었으며, 이 중 3개는 지난해 8월 이후 허가를 받았습니다. 올해에도 여러 건의 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 기다리고 있습니다.

이러한 진전은 상당하지만, 현재 승인된 치료제들은 약 4,000여 개에 달하는 단일 유전자 희귀 질환 중 극히 일부만을 다루고 있습니다.

유전자 치료제 개발의 복잡성, 시간, 그리고 비용은 여전히 큰 도전 과제로 남아 있습니다. 이는 바이오테크 기업 Bluebird bio가 두 가지 치료제에 대한 승인을 얻기까지 오랜 시간이 걸렸던 점과, 최근 FDA 자문위원회가 듀센 근디스트로피 치료제에 대한 Sarepta Therapeutics의 승인을 두고 근소한 표차로 지지 결정을 내린 사례에서도 잘 드러납니다.

이러한 개발 속도를 높이기 위해, 30개 이상의 기관, 정부 기관 및 기업으로부터 약 1억 달러에 달하는 재정적, 현물 지원을 받은 민관 컨소시엄이 출범했습니다. 이 컨소시엄은 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV)를 활용하는 치료제 개발 과정을 가속화하는 것을 목표로 합니다.

컨소시엄 관계자는 "이 임상 시험 포트폴리오를 통해 AAV 유전자 치료제 전반에 걸쳐 표준화되고 공개적으로 이용 가능한 로드맵을 구축할 수 있을 것"이라며, "템플릿, 규제 서류 및 제조 공정에 대한 반복 가능한 솔루션을 제공할 것"이라고 밝혔습니다.

이번 컨소시엄에서 선정된 질환에는 선천성 유전성 각막내피영양불량증 및 망막색소변성증 45와 같은 희귀 안과 질환, 신경 장애인 경직성 척수마비 50, 그리고 신체가 특정 화학 물질을 분해하는 능력을 저해하는 모르키오 A 증후군 및 프로피온산혈증과 같은 두 가지 전신 질환이 포함됩니다.

컨소시엄의 산업 파트너로는 Biogen, Johnson & Johnson, Pfizer와 같은 대형 제약사, Spark Therapeutics 및 Regenxbio와 같은 유전자 치료제 전문 기업, 그리고 Thermo Fisher Scientific과 같은 위탁 제조업체가 참여하고 있습니다.

비영리 단체로는 Alliance for Regenerative Medicine, American Society of Gene and Cell Therapy, CureDuchenne, National Organization for Rare Disorders, National Institute for Innovation in Manufacturing Biopharmaceuticals 등이 함께합니다.

올해 미국에서는 겸상 적혈구 질환, 듀센 근디스트로피, 혈우병 A 치료제 등 희귀 질환에 대한 최소 5개의 유전자 치료제가 승인될 가능성이 있습니다.