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알츠하이머 치료제 개발에 청신호가 켜졌습니다. 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 공동 개발 중인 실험용 유전자 표적 치료제 ALN-APP의 초기 임상 데이터가 긍정적인 결과를 보이며 알츠하이머 및 기타 중추신경계 질환 치료의 새로운 가능성을 제시했습니다. ALN-APP는 RNA 간섭(RNA interference) 기술을 활용하여 알츠하이머병의 주요 원인으로 지목되는 아밀로이드 전구 단백질(APP)의 생성을 억제하는 기전을 가지고 있습니다. APP는 세포 내에서 분해되어 독성 플라크를 형성하며, 이는 알츠하이머 환자에게서 나타나는 신경 퇴행의 주요 원인으로 여겨집니다. 최근 공개된 초기 임상 1상 연구 결과에 따르면, 초기 알츠하이머 환자 20명을 대상으로 진행된 시험에서 ALN-APP는 최고 용량 투여 시 APP 수치를 70% 이상 감소시키는 효과를 지속적으로 보였습니다. 또한, 부작용은 경미하거나 중간 수준으로 관리 가능한 것으로 나타났습니다. 리제네론의 최고 과학 책임자(CSO)인 조지 얀코풀로스(George Yancopoulos)는 "질병을 유발하는 유전자를 뇌에서 효과적으로 침묵시킬 수 있다는 아이디어는 단순한 '대담한 꿈'이었다"며, "이번 데이터는 이 꿈이 현실에 가까워지고 있음을 시사하며, 불치병으로 고통받는 수많은 신경계 질환 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것"이라고 밝혔습니다. 다만, 이번 긍정적인 소식과 함께 새로운 과제도 드러났습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 전임상 연구에서 제기된 우려 사항을 이유로 임상 시험의 다음 단계에 대해 부분적인 임상 보류(clinical hold)를 결정했습니다. 알나일람과 리제네론 측은 인간 대상 연구의 새로운 결과를 FDA에 제출하여 보류를 해제할 계획이라고 밝혔습니다. 캐나다 규제 당국은 이미 임상 시험의 다음 단계 진행을 승인한 상태입니다. 스태펠(Stifel)의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 고객 노트에서 FDA의 우려가 전임상 시험에서 과도하게 높은 용량 수준에서 비롯된 것이며, 임상 1상에서 확인된 인간 대상 안전성 결과가 양호하여 FDA의 우려를 해소하는 데 도움이 될 것이라고 분석했습니다. 그는 또한 70% 이상의 APP 감소율이 "인상적이며 전례 없는 수준"이라고 평가하며, 알나일람과 리제네론이 아직 갈 길이 멀지만 이번 1상 결과는 기대할 수 있는 최상의 결과라고 덧붙였습니다. 이번 초기 데이터는 투자자들과 과학계의 큰 기대를 받아왔습니다. 간 질환 치료제도 공동 개발 중인 두 회사는 간 질환에서 성공을 거둔 접근 방식을 훨씬 더 어려운 표적인 뇌 질환으로 확장하려는 시도를 하고 있습니다. 두 회사는 이번 임상 1상 결과가 "RNAi 치료제를 이용한 인간 뇌에서의 유전자 침묵에 대한 최초의 임상적 증명"이라고 강조했습니다. 알나일람의 CEO인 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet)는 개념 증명(proof of concept)을 확보함에 따라 신경계 질환에 대한 새로운 후보 물질 발굴 노력을 가속화할 것이라고 말했습니다. 이번 임상 1상 연구는 알츠하이머에 초점을 맞추고 있지만, ALN-APP는 뇌 아밀로이드 혈관병증(cerebral amyloid angiopathy) 환자들을 위해서도 개발되고 있습니다. 또한, 알나일람은 유전성 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 한 형태와 헌팅턴병 치료를 위한 RNAi 약물 개발 기회도 모색하고 있습니다.