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블루버드 바이오, 겸상 적혈구 치료제 lovo-cel 승인 신청… 경쟁사 VRTX와 격차 좁혀 블루버드 바이오(Bluebird Bio)가 겸상 적혈구 질환 치료제 lovo-cel에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인 신청을 제출했습니다. 이는 미국 내에서 희귀 질환 치료제 Zynteglo와 Skysona를 출시한 블루버드 바이오에게 사업 성공의 가장 큰 기회가 될 것으로 분석됩니다. 겸상 적혈구 질환은 미국 내 약 10만 명이 앓고 있으며, 이 중 절반은 40세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있습니다. 블루버드 바이오의 lovo-cel은 환자 자신의 줄기세포를 변형시켜 장기적인 치료 효과를 제공할 것으로 기대됩니다. Lovo-cel은 렌티바이러스(lentivirus)를 사용하여 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈의 일부인 베타 글로빈을 만드는 유전자의 기능적 버전을 삽입합니다. 환자에게 재주입된 변형된 세포는 겸상 적혈구의 특징인 끈적하고 초승달 모양의 헤모글로빈을 밀어내는 항겸상 헤모글로빈을 생성합니다. 임상 시험에서 이 치료법은 총 헤모글로빈 수치를 증가시키고 환자들이 흔히 겪는 심각한 통증 위기를 제거했습니다. 다른 유전자 치료제와 마찬가지로 안전성 우려로 인해 lovo-cel의 개발은 거의 10년이 걸렸으며, 최근에는 12월에 해제된 소아 및 청소년 대상 연구 중단으로 이어지기도 했습니다. 블루버드 바이오의 이번 신청은 겸상 적혈구 질환 및 또 다른 희귀 혈액 질환인 베타 지중해 빈혈 치료제 exa-cel의 승인을 신청한 Vertex와 CRISPR보다 3주 늦었습니다. Vertex와 CRISPR의 치료법 역시 환자의 추출된 줄기세포를 변형시키지만, CRISPR 기술을 사용하여 태아 헤모글로빈을 억제하는 유전자를 편집합니다. Baird의 애널리스트 Jack Allen은 월요일 고객에게 보낸 메모에서 블루버드 바이오의 제출이 경쟁사들과 "매우 유사한" 일정을 유지하고 있다고 밝혔습니다. 그는 이러한 종류의 치료법에서 시장 선점 지위가 중요하다고 강조하며, "환자들은 단 한 번의 치료만 받게 되며 만성 치료에서 볼 수 있는 것처럼 약물 전환이 없을 것"이라고 덧붙였습니다. 블루버드 바이오가 다소 뒤처져 있지만, Allen은 이전에 두 가지 유전자 치료제를 출시한 경험이 향후 이점을 줄 수 있다고 언급했습니다. 블루버드 바이오의 주가는 월요일 오전 거래에서 약 3% 하락했습니다.