FDA, 중대한 의료적 니즈가 있는 두 가지 혈우병 A 또는 B 환자군 치료를 위한 HYMPAVZI® (marstacimab) sBLA에 우선 심사 부여

화이자, 혈우병 치료제 HYMPAVZI® (marstacimab) 적응증 확대 위한 FDA 우선 심사 지정 [뉴욕] 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 혈우병 치료제 HYMPAVZI® (marstacimab)의 추가 적응증 확대를 위한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)에 대해 우선 심사(Priority Review)를 결정했다고 2026년 2월 6일 발표했습니다. 이번 신청은 기존에 승인된 적응증을 확대하여, 항체를 보유한 6세 이상 혈우병 A 또는 B 환자 및 항체가 없는 6세에서 11세 소아 환자까지 치료 범위를 넓히는 것을 목표로 합니다. 현재 미국에서 HYMPAVZI는 제8인자(FVIII) 억제제가 없거나 제9인자(FIX) 억제제가 없는 12세 이상 혈우병 환자에게 승인되어 있습니다. FDA는 2026년 2분기 내 PDUFA(처방의약품 사용자 부담금법) 조치 기한을 설정했습니다. 만약 이번 신청이 승인된다면, HYMPAVZI는 치료가 어려운 환자군에게 출혈 예방 효과와 함께 간편한 주 1회 피하 주사 방식으로 투여될 수 있게 됩니다. 이는 최소한의 준비 과정과 일상적인 치료 관련 검사 없이도 사용 가능할 것으로 기대됩니다. 화이자 염증 및 면역학 부문 최고 책임자인 Michael Vincent 박사는 "젊은 혈우병 환자와 기존의 인자 대체 요법을 무력화시키는 억제제를 가진 환자들에게는 상당한 의료적 요구가 존재합니다"라며, "BASIS 임상시험 프로그램의 결과를 바탕으로, HYMPAVZI가 현재 제한적이거나 부담스러운 치료 옵션을 가진 환자들에게 혁신적인 대안이 될 수 있다고 믿습니다. 규제 당국과의 논의를 통해 이 의약품을 환자들에게 제공할 수 있기를 기대합니다"라고 밝혔습니다. 혈우병은 전 세계적으로 80만 명 이상에게 영향을 미치는 질환으로, 조기에 진단되는 경우가 많습니다. 혈액 응고 능력 부족은 관절 내 출혈을 포함한 통증성 출혈 위험을 높이며, 이는 관절 흉터 및 손상을 유발할 수 있습니다. 특히 성장 중인 어린이의 관절 연골과 뼈는 반복적인 출혈 에피소드에 더욱 취약합니다. 혈우병 A 환자의 약 20%, 혈우병 B 환자의 약 3%는 억제제를 발달시킵니다. 이러한 억제제를 가진 환자들은 면역 관용 유도 요법에 반응하지 않는 경우, 기존의 인자 대체 요법으로 출혈을 예방하거나 멈추게 하는 데 어려움을 겪습니다. 로스앤젤레스 아동병원 혈액학 및 혈전증 센터 소장인 Guy Young 박사는 "6세에서 11세 사이의 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 어린이들에게 출혈을 예방하는 치료 접근법은 성장하는 관절을 보호하는 데 특히 중요합니다"라며, "HYMPAVZI는 승인될 경우, 특히 현재 비인자 치료 옵션이 없는 6세에서 11세의 혈우병 B 환자들에게 중요한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있을 것입니다"라고 덧붙였습니다. FDA는 치료법에 상당한 발전을 가져오거나, 기존에 적절한 치료법이 없는 경우 치료법을 제공할 수 있는 의약품에 대해 우선 심사 지정을 부여합니다. 우선 심사 지정은 일반적인 sBLA 검토 기간을 4개월 단축합니다. FDA는 또한 HYMPAVZI에 대해 혈우병 B를 앓는 소아 환자(6세 이상 12세 미만)의 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적인 예방 요법에 대해 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정한 바 있습니다. 혁신 신약 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료할 잠재력이 있으며, 초기 임상 증거에 따르면 기존 치료법보다 상당한 개선을 보일 수 있는 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것입니다. 성인 및 청소년 환자에 대한 HYMPAVZI의 제출은 3상 BASIS 임상시험(NCT03938792)의 억제제 코호트에서 얻은 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 합니다. 6세에서 11세 사이의 소아 환자에 대한 제출은 3상 BASIS KIDS 임상시험(NCT05611801)의 유효성 및 안전성 데이터를 지원받습니다. 억제제를 가진 12세 이상 혈우병 A 또는 B 환자에 대한 HYMPAVZI의 사용은 유럽의약품청(EMA)에서도 검토 중입니다. HYMPAVZI는 화이자 과학자들이 개발한 약물로, FVIII 및 FIX 대체 치료법과는 차별화된 고유한 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. 부족하거나 불충분한 응고 인자를 대체하는 대신, HYMPAVZI는 혈액 응고 개시를 억제하는 신체의 자연적인 메커니즘 중 하나인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)를 표적으로 하도록 설계되었습니다. TFPI의 Kunitz 2 도메인을 표적으로 함으로써, HYMPAVZI는 출혈과 혈전 형성을 재균형화하여 출혈 예방과 간편한 투여를 결합한 효과를 제공하는 것을 목표로 합니다. HYMPAVZI는 40개국 이상에서 제8인자 억제제가 없는 혈우병 A 또는 제9인자 억제제가 없는 혈우병 B 환자에게 승인되었습니다. HYMPAVZI는 미국 및 유럽에서 혈우병 A 또는 B 치료를 위해 승인된 최초의 항-TFPI 약물이며, 미국 및 유럽에서 사전 충전된 자동 주사기 펜으로 투여되는 최초의 혈우병 치료제입니다. 혈우병 B 환자에게는 주 1회 피하 예방 요법으로 최초로 승인되었습니다. HYMPAVZI는 주 1회 투여 간격과 각 투여 시 최소한의 준비가 필요한 피하 치료 옵션입니다.