종양 파이프라인 전반에 걸친 등록 모멘텀 구축

미국 식품의약국(FDA)의 신속 승인 절차가 암 환자의 생존율 개선에 긍정적인 영향을 미치고 있다는 분석 결과가 나왔습니다. 최근 발표된 'Cancer Research Communications' 분석에 따르면, FDA 신속 승인 프로그램을 통해 허가받은 약물들은 연구된 고형암 적응증의 65%에서 실제 환자들의 무진행 생존율(PFS)을 개선했으며, 기존 표준 치료법보다 낮은 성과를 보인 경우는 없었습니다. 이러한 긍정적인 결과는 임상 단계의 항암 기업들이 미충족 의료 수요가 높은 암종을 대상으로 등록 임상시험 설계를 집중하는 동력으로 작용하고 있습니다. 대표적으로 Oncolytics Biotech Inc. (NASDAQ: ONCY), Incyte (NASDAQ: INCY), Erasca, Inc. (NASDAQ: ERAS), Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), Acrivon Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACRV) 등이 이러한 흐름에 동참하고 있습니다. FDA의 규제 신호는 단일 승인을 넘어 확장되고 있습니다. 2026년 1월에만 FDA는 위장관암 및 골수섬유증을 표적으로 하는 치료제에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했으며, 비소세포폐암(NSCLC), 난소암, T세포 악성종양 등 여러 희귀 암종에 대해서는 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 승인했습니다. 이러한 신속 승인 경로에 이미 진입한 기업들은 FDA와의 빈번한 회의, 소규모의 확증 임상시험 대상자 수, 단축된 심사 기간 등의 구조적 이점을 누릴 수 있습니다. Oncolytics Biotech Inc. (NASDAQ: ONCY)는 최근 KRAS 변이가 있는 2차 미세부수체 불안정(MSS) 전이성 대장암 환자를 대상으로 하는 항암 치료제 'pelareorep'에 대해 FDA로부터 신속 심사 대상(Fast Track Designation) 지정을 받았습니다. 이 규제 상태는 FDA와의 회의를 더 자주 갖고 잠재적인 승인 시점을 앞당길 수 있게 하며, 기존 치료법 대비 유의미한 이점을 보이는 치료제에만 부여됩니다. 이번 지정은 'pelareorep'과 표준 항암 화학요법 및 Avastin® 병용 요법이 KRAS 변이 MSS 대장암 환자에서 33%의 객관적 반응률(ORR)을 달성한 임상 데이터에 기반합니다. 이는 화학요법과 Avastin® 단독 투여 시 약 10%의 반응률과 비교되는 수치입니다. 더욱 중요한 것은 환자들의 전체 생존 기간(OS) 중앙값이 27개월로, 표준 치료법의 11.2개월 대비 두 배 이상 길었으며, 무진행 생존 기간(PFS) 중앙값 역시 16.6개월로 표준 치료법의 5.7개월보다 훨씬 길었습니다. 객관적 반응률은 종양이 유의미하게 축소되거나 사라진 환자의 비율을 측정합니다. KRAS 변이 MSS 대장암은 1차 치료 실패 후 제한적인 치료 옵션과 면역 치료의 미미한 이점으로 인해 치료가 가장 어려운 암종 중 하나로 꼽힙니다. 이 환자 그룹의 2차 치료제 글로벌 시장 규모는 연간 30억 달러에서 50억 달러에 달합니다. Oncolytics Biotech의 CEO인 Jared Kelly는 "이러한 소외된 대장암 환자군에서 표준 치료법에 'pelareorep'을 추가하는 것은 전체 생존율, 무진행 생존율, 객관적 반응률을 포함한 주요 임상 지표를 두 배 또는 세 배로 향상시키는 결과를 가져온다"고 말했습니다. 회사는 표준 치료법과 'pelareorep'을 병용한 치료법을 비교하는 통제 임상시험을 시작할 계획이며, 첫 임상 시험 기관은 3월에 개설되고 2026년 말까지 중간 데이터가 발표될 예정입니다. 이는 'pelareorep'이 췌장암에 대한 신속 심사 대상 지정에 이어 위장관암 분야에서 두 번째로 받은 신속 심사 대상 지정입니다. Oncolytics는 확장되는 프로그램들을 관리하기 위해 리더십 팀을 강화하고 있습니다. 최근 CG Oncology에서 후기 임상 시험을 이끌었던 John McAdory를 전략 및 운영 부문 총괄 부사장으로, Morphic Therapeutic에서 통계 부문을 이끌다 Eli Lilly에 매각되는 과정을 경험한 Yujun Wu를 생물통계학 부문 부사장으로 영입했습니다. 또한, Kelly와 최고 사업 책임자(CBO)인 Andrew Aromando는 2024년 Johnson & Johnson에 20억 달러에 매각된 Ambrx Biopharma 출신입니다. 'pelareorep'은 항문암에서도 강력한 결과를 보이고 있습니다. 3차 치료 환자에서 29%의 반응률을 기록했으며, 반응 지속 기간은 약 17개월에 달했습니다. 이는 FDA 승인 치료제가 없는 상황입니다. 2차 항문암 환자에서는 30%의 반응률을 기록하며, 기존 면역 치료제의 기준치를 두 배 이상 상회했습니다. 이 외에도 최근 업계 동향 및 시장 상황은 다음과 같습니다. Incyte (NASDAQ: INCY)는 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 진행성 항문관 편평상피세포암(SCAC)의 1차 치료제로 'Zynyz'(retifanlimab)와 카보플라틴 및 파클리탁셀 병용 요법에 대한 승인을 권고받았습니다. 이 권고는 'The Lancet'에 게재된 3상 POD1UM-303/InterAACT2 임상시험 결과를 기반으로 하며, 화학요법 단독 투여 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 통계적으로 유의미하게 37% 감소시켰습니다 (P=0.0006). 무진행 생존 기간 중앙값은 9.3개월로 화학요법 단독 투여 시 7.4개월보다 길었습니다. 유럽 집행위원회의 승인을 받으면 'Zynyz'는 유럽에서 진행성 SCAC에 대한 최초의 PD-1 면역항암제가 될 것입니다. Incyte의 유럽 사업부 총괄 부사장인 Lee Heeson은 "오늘의 긍정적인 CHMP 의견은 수십 년간 혁신이 제한적이었던 진행성 SCAC 환자들을 위한 새로운 치료 옵션에 대한 시급한 요구를 해결하는 중요한 단계"라며, "승인될 경우, 'Zynyz'와 백금 기반 화학요법의 병용은 이 희귀하고 치료가 어려운 암을 앓고 있는 환자들에게 새로운 표준 치료법이 될 잠재력을 가지고 있다"고 말했습니다. 'Zynyz'는 이미 미국과 일본에서 1차 치료 SCAC에 대해 백금 기반 화학요법과 병용하여 승인되었으며, 미국에서는 2차 치료 SCAC 및 메르켈 세포암에 대해서도 승인되었습니다. Incyte는 2025년 연간 총 매출이 21% 성장했으며, 2026년 순 제품 매출은 최대 49억 4천만 달러로 예상하고 있으며, 현재 14건의 확증 임상시험을 진행 중입니다. Erasca, Inc. (NASDAQ: ERAS)는 잠재적인 최고 수준의 범(pan)-RAS 분자 접착제(molecular glue)인 'ERAS-0015'의 초기 임상 활동을 보고했습니다. AURORAS-1 1상 임상시험의 용량 증량 단계에서 여러 종양 유형 및 RAS 변이에 걸쳐 확인된 부분 반응(partial responses)을 포함합니다. 특히, 경쟁 약물인 RMC-6236이 초기 반응을 보인 용량의 약 1/10 수준에서 첫 임상 반응을 관찰했으며, 이는 전임상 데이터에서 'ERAS-0015'가 8배에서 21배 높은 결합 친화도를 보인 것과 일치합니다. 안전성과 내약성 또한 양호했으며, 2026년 1월 7일 데이터 마감 시점까지 평가된 모든 용량 수준에서 용량 제한 독성(dose-limiting toxicities)은 없었고 약동학(PK)은 선형적으로 잘 유지되었습니다. Erasca의 회장이자 CEO인 Jonathan E. Lim 박사는 "용량 증량 단계에서 'ERAS-0015'는 이미 여러 환자에서 지속적인 확인 및 미확인 반응을 포함한 유망한 초기 임상 활동을 보여주었으며, 고무적인 안전성 및 내약성 데이터와 잘 유지되는 PK를 보였다"며, "RMC-6236에서 첫 임상 반응이 관찰된 용량의 1/10 수준에서 여러 환자에게서 첫 임상 반응을 관찰한 것은 'ERAS-0015'의 잠재적 차별성에 대한 가설을 강화한다고 믿는다"고 말했습니다. Erasca는 2026년 상반기에 'ERAS-0015'의 초기 1상 단독 요법 데이터를 발표할 예정이며, 하반기에는 단독 요법 확장 및 병용 요법 용량 증량 코호트 시작을 계획하고 있습니다. 또한, 잠재적인 최초의 범(pan)-KRAS 억제제인 'ERAS-4001'도 개발 중이며, 2026년 하반기에 초기 1상 데이터가 예상됩니다. Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI)는 2025년 연간 총 매출 1억 4,600만 달러를 기록했으며, 미국 내 XPOVIO 순 제품 매출은 다발성 골수종 시장에서 꾸준한 수요를 바탕으로 1억 1,490만 달러에 달했습니다. 4분기 매출은 전년 동기 대비 11.8% 증가한 3,410만 달러를 기록했으며, 영업 손실은 43% 개선되었습니다. 이는 연구 개발 비용이 2024년 4분기 대비 17% 감소하는 등 비용 관리가 효율적으로 이루어진 결과입니다. Karyopharm의 사장이자 CEO인 Richard Paulson은 "2026년으로 접어들면서 Karyopharm은 중요한 임상 마일스톤과 지속적인 실행에 대한 집중을 통해 정의되는 시기를 맞이하고 있으며, 잠재적인 변곡점에 회사를 위치시키고 있다"며, "SENTRY 임상시험이 성공한다면, 우리는 환자들의 예후를 크게 개선하고 상당한 미충족 수요가 있는 골수섬유증 분야에 최초의 병용 요법을 도입할 잠재력을 가지고 있다"고 말했습니다. Karyopharm은 2026년 총 매출을 1억 3,000만 달러에서 1억 5,000만 달러로 예상하고 있으며, 2026년 3월에는 골수섬유증 3상 SENTRY 임상시험의 최종 데이터를, 2026년 중반에는 TP53 야생형 자궁내막암 3상 XPORT-EC-042 임상시험의 결과를 발표할 것으로 예상합니다. 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금 등가물 및 투자 자산은 총 6,410만 달러였습니다. Acrivon Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACRV)는 등록 임상시험 의도 2상 임상시험의 업데이트된 중간 분석에서 선도 후보 물질인 'ACR-368'이 자궁내막암 환자에서 39%의 전체 반응률을 달성했으며, 이전 치료 횟수가 두 번 이하인 환자에서는 44%까지 상승했다고 발표했습니다. 특히 장액성(serous) 아형 환자 중 OncoSignature 양성 환자에서는 확인된 반응률이 67%에 달했으며, 전체 환자에서는 52%를 기록하여 바이오마커 기반 접근법의 중요성을 강조했습니다. Acrivon은 'ACR-368'에 대해 FDA 신속 심사 대상 지정을 받았으며, 동반 진단 검사인 OncoSignature에는 혁신 의료기기 지정(Breakthrough Device Designation)을 받았습니다. Acrivon의 CEO이자 공동 창립자인 Peter Blume-Jensen 박사는 "우리는 또한 'ACR-2316'의 초기 임상 데이터에 매우 고무되어 있으며, 여기에는 양호한 내약성 프로파일과 여러 AP3 우선순위 종양 유형에서 관찰된 종양 축소가 포함된다"며, "우리는 이러한 성과가 미충족 의료 수요가 높은 암 환자들에게 의미 있는 새로운 정밀 의학 치료 옵션을 제공하는 데 있어 혁신적인 발전을 나타낸다고 믿는다"고 말했습니다. Acrivon은 현재 'ACR-368'과 초저용량 젬시타빈을 병용하는 3군을 모집 중이며, 2026년 4분기까지 모집 완료를 예상하고 있습니다. 회사는 또한 장액성 자궁내막암 환자 최대 90명을 대상으로 하는 3상 확증 임상시험을 FDA에 제출했습니다.