Moderna, mRNA-1010의 Investigational 계절 독감 백신에 대해 미국 FDA로부터 검토 거부 서한 수령

모더나, 계절 독감 백신 mRNA-1010 미국 FDA 검토 거부 서한 받아 미국 식품의약국(FDA)이 모더나의 investigational 계절 독감 백신 mRNA-1010에 대한 품목허가 신청(BLA) 검토를 개시하지 않겠다는 거부 통지서(Refusal-to-File, RTF)를 발송했습니다. 모더나는 이에 대한 이해를 높이고 향후 절차를 논의하기 위해 FDA와 Type A 미팅을 요청했습니다. FDA의 생물학제제 평가연구센터(CBER)는 mRNA-1010 BLA 검토를 거부한 유일한 사유로 "최고 수준의 표준 치료법을 반영하지 않는" 비교군을 사용한 연구의 부재를 지적했습니다. 그러나 모더나 측은 해당 규정이나 FDA의 관련 가이드라인 어디에도 "최고 수준의 표준 치료법"을 반영하는 비교군 사용에 대한 언급이 없다고 반박했습니다. 또한, mRNA-1010의 안전성이나 효능에 대한 구체적인 우려는 제기되지 않았습니다. 이번 결정은 이전 FDA와의 서면 소통 내용과 상반된다고 모더나는 밝혔습니다. 2024년 4월, 모더나는 3상 임상시험 프로토콜을 CBER에 제출하여 사전 검토를 받았으며, 당시 CBER는 표준 용량의 계절 독감 백신을 비교군으로 사용하는 것이 허용될 수 있다고 서면으로 안내했습니다. 또한, 65세 이상 참가자에게는 ACIP(예방접종자문위원회)가 우선 권고하는 백신(Fluzone HD, Fluad 또는 Flublok) 사용을 권장하며, 해당 연령층에 대한 백신의 비교 효능 데이터가 ACIP의 권고에 도움이 될 수 있다고 언급했습니다. 당시 CBER는 프로토콜 제출 이후 또는 임상시험 개시 전까지 임상시험의 적절성에 대해 어떠한 이의 제기나 임상 보류 의견도 제시하지 않았습니다. 2025년 8월, mRNA-1010이 사전 명시된 모든 1차 평가변수를 충족한 3상 임상시험을 성공적으로 완료한 후, 모더나는 CBER와 사전 제출 회의를 가졌습니다. 당시 CBER는 제출 서류에 비교군에 대한 추가 분석을 포함할 것을 요청했으며, 해당 데이터가 BLA 검토 과정에서 "중요한 이슈가 될 것"이라고 언급했습니다. 모더나는 이에 따라 별도의 3상 임상시험(P303 Part C)에서 고용량 독감 백신과 mRNA-1010을 비교한 데이터를 포함한 추가 분석 결과를 제출했습니다. 그러나 사전 제출 서면 피드백이나 회의에서 CBER는 BLA 검토 거부에 대한 어떠한 언급도 하지 않았습니다. 모더나의 Stéphane Bancel CEO는 "안전성이나 효능에 대한 우려를 제기하지 않은 이번 CBER의 결정은 혁신적인 의약품 개발에서 미국의 리더십을 강화하려는 우리의 공동 목표에 부합하지 않는다"며, "FDA 승인 백신을 비교군으로 사용하고 CBER와 사전에 논의 및 합의된 임상시험을 진행한 독감 백신 제출 건에 대한 포괄적인 검토가 논란이 되어서는 안 된다"고 말했습니다. 그는 "미국 고령층과 기저 질환이 있는 사람들이 미국산 혁신 기술에 계속 접근할 수 있도록 가능한 한 빨리 향후 절차를 이해하기 위해 CBER와 협력하기를 기대한다"고 덧붙였습니다. mRNA-1010은 이미 유럽연합(EU), 캐나다, 호주에서 검토 승인을 받았으며, 2026년에는 추가 국가에 대한 제출이 계획되어 있습니다. 모더나는 이러한 규제 검토 결과에 따라 2026년 말 또는 2027년 초에 최초 승인이 이루어질 것으로 예상하고 있습니다. 모더나는 이번 FDA의 RTF 결정이 2026년 재정 가이던스에 영향을 미치지 않을 것으로 전망했습니다. 모더나의 mRNA-1010 BLA 제출에는 총 43,808명의 참가자가 참여하고 사전 명시된 모든 1차 평가변수를 충족한 두 건의 긍정적인 3상 임상시험 데이터가 포함되어 있습니다. 두 3상 임상시험 모두 FDA의 검토를 거쳐 임상시험이 시작되었습니다. P303 Part C는 65세 이상 성인을 대상으로 고용량 비교군과 mRNA-1010을 비교한 안전성 및 면역원성 연구였으며, P304는 50세 이상 성인을 대상으로 표준 용량 비교군과 mRNA-1010을 비교한 안전성 및 상대적 효능 연구였습니다. 두 3상 임상시험 모두 1차 평가변수에서 mRNA-1010이 각 비교군 대비 통계적으로 우월한 효능을 보였습니다. P303 연구 결과는 동료 검토 논문에 게재되었으며, P304 연구 결과는 출판을 위해 제출되었습니다. P304 효능 연구의 임상시험 설계는 미국에서 65세 이상 성인에게 우선 권고되는 두 가지 승인된 독감 백신의 임상시험 설계와 유사합니다. 해당 승인 제품들은 표준 용량 독감 백신 비교군 대비 mRNA-1010이 P304에서 달성한 것과 유사한 수준의 통계적으로 우월한 상대적 효능을 입증했습니다. 이 중 한 제품은 미국 내 모든 성인, 65세 이상 성인을 포함하여 미국에서 허가된 동일한 표준 용량 비교군(Fluarix®)을 사용했습니다. 모더나는 mRNA 의학 분야의 선구자이자 선도 기업입니다. mRNA 플랫폼 기술의 발전을 통해 질병 치료 및 예방 방식을 혁신하고 있습니다. 2026년 재정 가이던스에 대한 영향은 없을 것으로 예상하고 있습니다.