Moderna, Investigational Propionic Acidemia Therapeutic (mRNA-3927)의 글로벌 상용화를 위해 Recordati와 전략적 협력 발표

모더나, 희귀질환 치료제 'mRNA-3927' 글로벌 상업화 위해 레코드와 협력 모더나(Moderna)가 희귀 유전 질환인 프로피온산혈증(Propionic Acidemia, PA) 치료 후보물질 'mRNA-3927'의 글로벌 상업화를 위해 이탈리아 제약사 레코드(Recordati)와 전략적 협력을 발표했습니다. 이번 협력을 통해 모더나는 임상 개발 및 제조를 계속 담당하며, 레코드는 승인 후 글로벌 상업화를 주도하게 됩니다. 모더나는 이번 계약을 통해 계약금 5천만 달러와 단기 개발 및 규제 승인 관련 마일스톤으로 최대 1억 1천만 달러를 받게 됩니다. 또한, 향후 상업화 및 판매 성과에 따른 마일스톤과 순매출에 대한 단계별 로열티도 지급받을 예정입니다. 모더나의 스테판 반셀(Stéphane Bancel) 최고경영자(CEO)는 "프로피온산혈증을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위한 공동의 목표를 위해 레코드와 파트너십을 맺게 되어 자랑스럽다"며, "레코드는 희귀 질환 분야의 깊이 있는 상업 전문성과 프로피온산혈증에 대한 확립된 글로벌 상업 인프라를 보유하고 있어, mRNA-3927의 승인 후 혜택을 가속화하는 데 도움이 될 것"이라고 말했습니다. 레코드의 롭 코레만스(Rob Koremans) CEO는 "프로피온산혈증은 현재까지 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 옵션이 부족하여 심각한 미충족 의료 수요가 있는 희귀 질환"이라며, "모더나의 혁신적인 mRNA 기술 경험과 당사의 희귀 대사 질환 경험 및 강력한 상업 인프라가 결합되어, 이 잠재적 치료제를 환자들에게 제공하기 위해 함께 발전시켜 나갈 수 있을 것"이라고 기대감을 표했습니다. 그는 또한 "2026년으로 예상되는 주요 임상 데이터 결과에 고무되어 있으며, 이번 계약은 당사의 개발 포트폴리오를 강화하고 대사 질환 분야의 유산을 구축하는 계기가 될 것"이라고 덧붙였습니다. mRNA-3927은 현재 등록 연구가 진행 중이며, 목표 환자 등록을 완료했습니다. 모더나는 2026년에 임상 데이터 결과 발표를 예상하고 있습니다. 프로피온산혈증은 전 세계적으로 10만 명당 1~1.5명꼴로 발생하는 희귀하고 심각한 유전성 대사 질환으로, 높은 이환율과 사망률을 보입니다. 이 질환은 프로피오닐-CoA 카르복실화효소(PCC)의 알파 또는 베타 소단위(각각 PCCA 및 PCCB 유전자)의 병원성 변이에 의해 발생하며, PCC 결핍으로 이어져 독성 대사산물이 축적됩니다. 프로피온산혈증은 생명을 위협하는 반복적인 대사 탈보상 사건(Metabolic Decompensation Events, MDEs)과 다계통 합병증을 특징으로 합니다. 현재 이 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 효과적인 치료법은 없습니다. 모더나는 mRNA 의학 분야의 선구자이자 선도 기업입니다. 모더나는 기술 플랫폼의 발전을 통해 질병의 치료 및 예방 방식을 혁신하고 있습니다. 설립 이후 모더나의 mRNA 플랫폼은 감염병, 암, 희귀 질환 등 다양한 분야에서 백신 및 치료제 개발을 가능하게 했습니다.