Capricor Therapeutics, Deramiocel BLA에 대한 규제 업데이트 제공, FDA의 HOPE-3 탑라인 데이터 검토 후

Capricor Therapeutics, 듀센 근이영양증 치료제 'Deramiocel' 허가 절차 업데이트 미국 식품의약국(FDA), 임상 3상 HOPE-3 연구 보고서(CSR) 제출 요청 [샌디에이고] 바이오테크 기업 Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)는 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 자사의 혁신적인 세포 치료제 'Deramiocel'의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)과 관련하여 규제 업데이트 소식을 전했습니다. Capricor Therapeutics는 지난해 말 미국 FDA에 임상 3상 HOPE-3 연구의 주요 결과를 제출한 바 있습니다. FDA는 이 데이터를 검토한 후, 기존에 받은 완료 응답 서신(CRL)에 대한 답변을 위해 전체 HOPE-3 임상 연구 보고서(CSR) 및 관련 데이터를 공식적으로 요청했습니다. 이번 요청에는 추가적인 임상 연구나 새로운 환자 데이터는 포함되지 않았습니다. 현재 HOPE-3 CSR 준비 작업이 순조롭게 진행 중이며, Capricor Therapeutics는 요청된 자료를 2026년 2월 FDA에 제출할 계획입니다. 회사는 이번 제출을 통해 CRL에 명시된 사항들을 해결하고, 새로운 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 처리일 지정과 함께 BLA에 대한 지속적인 검토를 지원할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. Capricor Therapeutics의 CEO인 Linda Marbán 박사는 "2025년 7월에 받은 CRL에서 제기된 문제들을 직접적으로 해결하기 위해 FDA와 적극적으로 협력하고 있습니다. FDA가 HOPE-3 임상 연구 보고서를 요청한 것은 주요 결과 데이터에 대한 초기 검토 후 예상되고 적절한 다음 단계였기에 기쁘게 생각합니다"라고 말했습니다. 이어 "HOPE-3 연구 결과는 듀센 근이영양증의 진행과 장기적인 예후를 결정짓는 주요 요인인 골격근 및 심장 기능 모두에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었습니다. 이러한 결과는 10년 이상 축적된 일관된 임상 증거를 바탕으로 하며, Deramiocel의 잠재력에 대한 우리의 확신을 강화합니다. 우리의 최우선 과제는 FDA의 요청에 신속하게 대응하고, 현재 치료 옵션이 매우 제한적인 말기 DMD 환자들이 가능한 한 빨리 Deramiocel에 접근할 수 있도록 협력하는 것입니다."라고 덧붙였습니다. 듀센 근이영양증(DMD)은 X-연관 유전 질환으로, 골격근, 호흡근, 심장근을 점진적으로 퇴행시키는 심각한 질환입니다. 근육 세포의 주요 구조 단백질인 기능성 디스트로핀의 부재로 인해 발생하며, 미국 내 약 15,000명이 영향을 받으며 주로 남성에게 발병합니다. 시간이 지남에 따라 심장 근육의 악화는 심근병증과 심부전을 유발하며, 이는 DMD의 주요 사망 원인입니다. 현재 완치법은 없으며 치료 옵션은 제한적입니다. Deramiocel (CAP-1002)은 동종 심장구 유래 세포(CDC)로 구성된 희귀 세포 집단입니다. 전임상 및 임상 연구에서 DMD와 같은 근이영양증에서 심장 및 골격근 기능 보존에 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 발휘하는 것으로 나타났습니다. CDC는 엑소좀이라는 세포외 소포를 분비하여 대식세포를 표적으로 삼고, 염증을 촉진하는 표현형 대신 치유 표현형을 채택하도록 발현 프로파일을 변경합니다. CDC는 250편 이상의 동료 검토 과학 논문에서 연구되었으며, 다수의 임상 시험에서 250명 이상의 인간 피험자에게 투여되었습니다. Deramiocel은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 DMD 치료에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았습니다. 또한, 미국에서는 재생의약품 첨단 치료제(RMAT) 지정, 유럽에서는 첨단 치료 의약품(ATMP) 지정, FDA로부터는 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받아 승인 시 우선 심사 바우처(Priority Review Voucher)를 받을 자격이 될 수 있습니다. HOPE-3 임상 3상 시험은 DMD 환자를 대상으로 Deramiocel의 안전성과 유효성을 평가하는 2개 코호트로 구성된 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 자격 기준을 충족하는 보행 가능 및 보행 불가능 소년들은 시험 첫 12개월 동안 총 4회, 3개월 간격으로 Deramiocel 또는 위약을 무작위 배정받았습니다. 이 이중 코호트 시험에는 총 106명의 적격 대상자가 무작위 배정되었습니다. Capricor Therapeutics는 희귀 질환 치료 환경을 재정의하기 위해 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료법 개발에 전념하는 생명공학 기업입니다. 회사의 주요 후보 물질인 Deramiocel은 현재 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 후기 임상 개발 단계에 있는 동종 심장 유래 세포 치료제입니다. 광범위한 전임상 및 임상 데이터는 Deramiocel이 DMD에서 심장 및 골격근 기능 보존에 도움이 되는 강력한 면역 조절 및 항섬유화 효과를 가지고 있음을 입증했습니다. Capricor Therapeutics는 또한 독점적인 StealthX™ 플랫폼을 활용하여 백신학 및 올리고뉴클레오타이드, 단백질, 소분자 치료제의 표적 전달에 초점을 맞춘 전임상 개발에서 엑소좀 기술의 잠재력을 활용하고 있으며, 이는 광범위한 질병을 치료하고 예방할 수 있는 가능성을 가지고 있습니다. Capricor Therapeutics는 듀센 근이영양증 치료제 Deramiocel에 대해 미국 및 일본에서 Nippon Shinyaku Co., Ltd. (미국 자회사: NS Pharma, Inc.)와 독점 상업화 및 유통 계약을 체결했습니다. Deramiocel과 StealthX™ 백신은 임상 시험 중인 후보 물질이며, 어떠한 적응증에 대해서도 상업적 사용이 승인되지 않았습니다.