Ascentage Pharma, Olverembatinib의 Ph+ ALL 1차 치료제 글로벌 등록 임상 3상 연구에 대해 미국 FDA 및 EMA 승인 획득

Ascentage Pharma, 급성 림프모구 백혈병 치료제 'olverembatinib' 글로벌 3상 임상 승인 획득 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)으로부터 신약 허가 임상 3상 시험(POLARIS-1) 승인을 획득하며 글로벌 시장 진출에 한 발 더 다가섰습니다. 이번 임상 시험은 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구 백혈병(Ph+ ALL) 신규 환자를 대상으로 olverembatinib과 화학 요법 병용 요법의 효과와 안전성을 평가하게 됩니다. Ascentage Pharma(NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)는 2025년 12월 4일(현지시간) 미국 메릴랜드주 록빌과 중국 쑤저우에서 이와 같은 소식을 전했습니다. olverembatinib의 두 번째 글로벌 허가 임상 3상 시험인 POLARIS-1은 미국과 유럽 규제 당국의 승인을 받아 전 세계 여러 국가의 임상 시험 센터에서 동시에 환자 등록을 진행하여, 특히 미국 및 유럽 시장에서의 olverembatinib 등록 절차를 가속화할 계획입니다. POLARIS-1 임상 시험은 Ph+ ALL 신규 환자를 대상으로 olverembatinib과 화학 요법 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 다기관, 무작위 대조, 공개 임상 3상 시험입니다. 해당 임상 시험은 2023년 중국 의약품 평가 센터(CDE)의 승인을 받은 후 중국에서도 개시된 바 있습니다. Ascentage Pharma는 곧 개최될 2025년 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 POLARIS-1 임상 시험의 첫 번째 데이터를 발표할 예정입니다. ASH 2025 초록에서 공개된 데이터에 따르면, 저강도 화학 요법과 olverembatinib을 병용 투여받은 치료 경험이 없는 Ph+ ALL 환자에서 세 차례의 치료 주기 종료 시점의 최소 잔존 질환(MRD) 음성률 및 분자학적 MRD 음성 완전 관해(CR)율이 약 65%에 달했습니다. 이는 동일 계열의 다른 약물에서 보고된 효능을 크게 개선한 수치입니다. 특히, IKZF1plus 돌연변이를 포함한 특정 고위험 하위 유형 환자에서도 임상적 이점을 보였으며, 이상 반응 발생률이 낮고 대부분 관리 가능한 수준으로 안전성 프로파일 또한 우수한 것으로 나타났습니다. Ph+ ALL은 성인 ALL 사례의 20~30%를 차지하며, 고령 환자에서 높은 발병률, 높은 재발률, 짧은 무병 생존 기간, 그리고 좋지 않은 예후와 관련이 깊습니다. 타이로신 키나아제 억제제(TKI) 도입 이전에는 화학 요법만으로는 5년 전체 생존율(OS)이 20% 미만이었습니다. TKI의 임상 도입은 Ph+ ALL 환자에게 새로운 임상 패러다임을 제시했지만, 1세대 및 2세대 TKI는 Ph+ ALL 치료에 상당한 한계를 가지고 있습니다. Ascentage Pharma의 Yifan Zhai 최고 의학 책임자는 "미국 FDA와 EMA의 이번 글로벌 허가 임상 3상 시험 승인은 Ph+ ALL에 대한 olverembatinib의 글로벌 개발에 있어 중요한 진전"이라며, "중국 및 전 세계의 충족되지 않은 임상적 요구를 해결하겠다는 사명을 이행하기 위해 Ph+ ALL에 대한 olverembatinib의 임상 개발을 계속 추진하고 가능한 한 빨리 전 세계 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 노력할 것"이라고 밝혔습니다. Ascentage Pharma가 개발한 olverembatinib은 경구 투여되는 3세대 TKI이자 중국에서 최초로 승인된 3세대 BCR-ABL 억제제로, 현재 중국에서는 Ascentage Pharma와 Innovent Biologics가 공동으로 상용화하고 있습니다. olverembatinib은 이미 중국에서 약물 내성 만성 골수성 백혈병(CML)의 여러 적응증에 대해 승인받았으며, 모든 승인된 적응증은 중국 국가 의료 보험 약품 목록(NRDL)에 포함되어 있습니다. Ph+ ALL 치료를 위해 개발 중인 olverembatinib은 중국 임상 종양학회(CSCO) 혈액 악성 종양 진단 및 치료 지침에서 연속적으로 권고되었으며, 중국 CDE로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았습니다. 2024년 6월 14일, Ascentage Pharma는 다케다(Takeda)와 olverembatinib에 대한 독점 옵션 계약을 체결하여 독점 라이선스 계약을 체결했습니다. 다케다가 옵션을 행사할 경우, 다케다는 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만을 포함한 지역 외 모든 지역에서 olverembatinib의 개발 및 상용화에 대한 글로벌 권리를 라이선스하게 됩니다. * Olverembatinib은 현재 연구 개발 중이며, 미국 FDA의 승인을 받지 않았습니다. Ascentage Pharma Group International(NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)은 암 분야의 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 새롭고 차별화된 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 상업 단계 통합 바이오 제약 회사입니다. 회사는 Bcl-2 및 MDM2-p53과 같은 세포 사멸 경로의 주요 단백질을 표적으로 하는 억제제와 차세대 키나아제 억제제를 포함한 혁신적인 약물 및 후보 물질의 풍부한 파이프라인을 구축했습니다. 주요 자산인 olverembatinib은 중국에서 T315I 돌연변이를 동반한 만성기 CML(CML-CP), T315I 돌연변이를 동반한 가속기 CML(CML-AP), 그리고 1세대 및 2세대 TKI에 내성이 있거나 내약성이 없는 CML-CP 환자 치료를 위해 승인된 최초의 신규 3세대 BCR-ABL1 억제제입니다. 모든 적응증은 중국 국가 의료 보험 약품 목록(NRDL)에 포함됩니다. 회사는 현재 CML 환자를 대상으로 미국 FDA 승인을 받은 글로벌 허가 임상 3상 시험인 POLARIS-2를 진행 중이며, 신규 진단 Ph+ ALL 환자 및 SDH 결핍 GIST 환자를 위한 글로벌 허가 임상 3상 시험도 진행하고 있습니다. 회사의 두 번째 승인 제품인 lisaftoclax는 다양한 혈액 악성 종양 치료를 위한 신규 Bcl-2 억제제입니다. lisaftoclax는 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제를 포함한 최소 1가지 전신 요법을 이전에 받은 성인 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종(CLL/SLL) 환자 치료에 대해 중국 국가 의약품 감독 관리국(NMPA) 승인 후 중국에서 상용화되고 있습니다. 회사는 현재 4건의 글로벌 허가 임상 3상 시험을 진행 중입니다. 여기에는 BTK 억제제 치료 후 12개월 이상 불충분한 반응을 보인 CLL/SLL 환자를 대상으로 한 BTK 억제제 병용 lisaftoclax의 미국 FDA 승인 GLORA 연구, 신규 진단 CLL/SLL 환자를 대상으로 한 GLORA-2 연구, 신규 진단 고령 및 부적합 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 GLORA-3 연구, 그리고 미국 FDA, EU EMA, 중국 CDE의 동시 승인을 받은 신규 진단 고위험 골수이형성증후군(HR MDS) 환자를 대상으로 한 GLORA-4 연구가 포함됩니다. Ascentage Pharma는 강력한 R&D 역량을 바탕으로 글로벌 지적 재산권을 확보하고, 다케다, 아스트라제네카, 머크, 화이자, 이노벤트 등 다수의 선도적인 생명공학 및 제약 회사와 글로벌 파트너십 및 기타 관계를 구축했으며, 다나-파버 암 연구소, 메이요 클리닉, 국립 암 연구소, 미시간 대학교 등 선도적인 연구 기관과도 연구 개발 관계를 맺고 있습니다. 자세한 내용은 https://ascentage.com/ 에서 확인할 수 있습니다.