Sanofi의 Wayrilz, 면역 혈소판 감소증 치료를 위한 최초의 BTK 억제제로 EU에서 승인

사노피의 신약 'Wayrilz(릴자브루티닙)', 유럽서 면역 혈소판 감소증 치료제로 승인 프랑스 파리, 2025년 12월 23일 – 사노피(Sanofi)의 경구용 BTK(Bruton's tyrosine kinase) 억제제인 Wayrilz(릴자브루티닙)가 유럽연합(EU)에서 다른 치료법에 반응하지 않는 성인 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자를 위한 새로운 치료제로 승인받았습니다. 이는 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 이은 결과입니다. Wayrilz는 면역 체계 전반의 다양한 경로를 표적으로 삼는 다중 면역 조절을 통해 ITP의 근본적인 원인을 해결하는 데 도움을 줄 수 있습니다. 노르웨이 외스트폴 병원의 연구 책임자 겸 혈액종양내과 전문의인 Waleed Ghanima 박사는 "ITP는 복잡한 면역 체계 조절 장애로 인해 혈소판 수치가 낮아지고 출혈 및 기타 간과되기 쉬운 증상이 발생하며, 이는 신체적, 정신적 건강에 영향을 미쳐 삶의 질을 크게 저하시킵니다."라며, "기존의 질병 관리 접근 방식은 혈소판 수치를 회복하고 출혈 위험을 줄이는 데 초점을 맞추지만, 환자들은 여전히 다른 증상을 경험할 수 있습니다. Wayrilz는 다중 면역 조절을 통해 ITP의 근본 원인을 표적으로 삼아 이 질병의 다면적인 부담을 해결하는 새로운 접근 방식을 제공합니다."라고 말했습니다. 사노피의 특수 치료 부문 총괄 부사장인 Brian Foard는 "EU에서 ITP 치료제로 Wayrilz가 승인된 것은 면역 체계에 대한 우리의 지식을 활용하여 희귀 질환 및 염증성 질환을 앓고 있는 사람들에게 의미 있는 영향을 미치는 혁신적인 치료법을 개발하려는 사노피의 노력을 잘 보여줍니다."라며, "Wayrilz는 차별화된 작용 기전을 통해 다중 면역 조절을 가능하게 하여 ITP의 근본적인 병리를 해결하고, 환자들이 질병 관리에 도움이 되는 첨단 치료법의 혜택을 누릴 수 있도록 합니다."라고 덧붙였습니다. EU의 Wayrilz 승인은 주요 3상 임상시험인 LUNA 3 연구(임상시험 식별 번호: NCT04562766)를 기반으로 합니다. 이 연구에서 Wayrilz는 1차 및 2차 평가변수를 충족하며 지속적인 혈소판 수치 및 기타 ITP 증상에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났습니다. 제66회 미국혈액학회 연례 회의 및 전시회에서 발표되고 Blood 저널에 게재된 LUNA 3 3상 임상시험은 지속성 또는 만성 ITP 성인 환자(n=202)를 대상으로 Wayrilz와 위약을 비교 평가했습니다. 12주차에 혈소판 수치 반응을 달성한 환자는 24주간의 이중 맹검 기간을 계속 진행할 자격이 주어졌습니다 (Wayrilz 투여군 64%, 위약군 32%). Wayrilz 투여군은 위약군 대비 다음과 같은 결과를 보였습니다. ITP 환자 평가 설문지(ITP 증상 및 영향을 측정하는 임상 도구)에 따르면, Wayrilz 투여군은 삶의 질 전반 영역에서 평균 10.6점 향상을 보고한 반면, 위약군에서는 2.3점 증가에 그쳤습니다. 이 분석 결과는 기술적인 설명이며 통계적 유의성을 위한 검증은 이루어지지 않았습니다. 가장 흔한 부작용(발현율 ≥10%)으로는 설사, 메스꺼움, 두통, 복통, COVID-19가 보고되었습니다. Wayrilz는 이미 미국과 아랍에미리트(UAE)에서 승인되었으며, 현재 일본과 중국에서도 ITP 치료제로 규제 검토 중에 있습니다. 미국에서는 ITP에 대해 신속 심사 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며, EU와 일본에서도 유사한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 현재 조사 중인 다른 적응증으로는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), IgG4 관련 질환(IgG4-RD), 겸상적혈구 질환(SCD) 등 세 가지 추가 희귀 질환에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 또한 Wayrilz는 IgG4-RD에 대해 FDA 신속 심사 및 EU 희귀의약품 지정을 받았습니다. LUNA 3 연구 정보 LUNA 3 (임상시험 식별 번호: NCT04562766)는 지속성 또는 만성 ITP 성인 및 청소년 환자를 대상으로 Wayrilz와 위약의 유효성 및 안전성을 평가한 무작위, 다기관, 3상 연구입니다. 환자들은 12~24주간의 이중 맹검 치료 기간 동안 경구용 Wayrilz 400mg을 하루 두 번 또는 위약을 투여받았으며, 이후 28주간의 공개 라벨 치료 기간과 4주간의 안전성 추적 관찰 또는 장기 연장 기간을 거쳤습니다. 이 연구의 청소년 대상 부분은 현재 진행 중입니다. EU의 1차 평가변수는 24주간의 이중 맹검 치료 기간 중 마지막 12주 중 최소 8주 동안 구제 요법 없이 혈소판 수치가 50,000/μL 이상을 달성한 성인 참가자의 비율입니다. 2차 평가변수에는 혈소판 반응까지의 시간(구제 요법 없이 기저치 대비 최소 두 배이거나 30 x 10^9/L와 <50 x 10^9/L 사이의 혈소판 수치), 특정 혈소판 반응(예: 두 배 또는 범위 내)을 유지한 주 수, 구제 요법 사용, 피로도 점수, 그리고 특발성 혈소판 감소성 자반증 출혈 점수(IBLS) 평가 변화에 따른 출혈 점수가 포함되었습니다. Wayrilz 정보 Wayrilz (릴자브루티닙)는 다중 면역 조절을 통해 질병의 근본 원인을 해결하는 데 도움을 주는 최초의 ITP용 BTK 억제제입니다. B세포, 대식세포 및 기타 선천 면역 세포에서 발현되는 BTK는 여러 면역 매개 질환 과정 및 염증 경로에서 중요한 역할을 합니다. 사노피의 TAILORED COVALENCY® 기술을 적용한 Wayrilz는 BTK 표적을 선택적으로 억제할 수 있습니다. 이 혁신적인 치료법은 현재 미국, EU, UAE에서 ITP 치료제로 승인되었습니다. 중국과 일본에서는 ITP 치료제로 규제 검토가 진행 중입니다. Wayrilz는 wAIHA, IgG4-RD, SCD를 포함한 다양한 희귀 질환에 대해 연구되고 있습니다. 이러한 추가 적응증은 현재 조사 중이며 규제 당국의 승인을 받지 않았습니다. ITP 정보 ITP는 혈소판 수치가 낮아(<100,000/μL) 다양한 출혈 증상과 높은 혈전색전증 위험을 유발하는 복잡한 면역 조절 장애입니다. 멍과 출혈(뇌출혈과 같은 생명을 위협하는 에피소드 포함) 외에도 ITP 환자는 신체적 피로 및 인지 장애를 포함한 삶의 질 저하를 경험할 수 있습니다. 사노피 정보 사노피는 사람들의 삶을 개선하고 지속적인 성장을 제공하기 위해 노력하는 R&D 중심의 AI 기반 바이오 제약 회사입니다. 우리는 면역 체계에 대한 깊은 이해를 바탕으로 전 세계 수백만 명의 사람들을 치료하고 보호하는 의약품과 백신을 개발하며, 혁신적인 파이프라인을 통해 수백만 명에게 더 큰 혜택을 제공할 수 있습니다. 우리 팀은 단 하나의 목적을 가지고 움직입니다. 과학의 기적을 추구하여 사람들의 삶을 개선하는 것; 이는 우리가 직면한 가장 시급한 의료, 환경 및 사회적 과제를 해결함으로써 우리 직원과 우리가 봉사하는 지역 사회에 대한 긍정적인 영향을 추진하고 진전을 이끌도록 영감을 줍니다. 사노피는 EURONEXT: SAN 및 NASDAQ: SNY에 상장되어 있습니다.